Sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk til ERX-963 hos voksne med myotonisk dystrofi type 1
22. juni 2021 oppdatert av: Expansion Therapeutics, Inc.
Dobbeltblind, placebokontrollert, doseområdefinnende, crossover-forsøk med enkeltdagsadministrasjon av ERX-963 hos voksne med myotonisk dystrofi type 1
Deltakere i denne studien vil motta to behandlinger, placebo og ERX-963, på forskjellige dager på en randomisert måte.
Hovedformålet med denne studien er å undersøke sikkerheten og toleransen til ERX-963 hos deltakere diagnostisert med myotonisk dystrofi, type 1 (DM1).
Det sekundære formålet er å evaluere potensialet til ERX-963-behandling for å redusere overdreven søvnighet/hypersomni på dagtid og forbedre kognitiv funksjon hos DM1-deltakere sammenlignet med placebobehandling.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien evaluerer enkelt administrering av to dosenivåer av ERX-963 for å utforske forholdet mellom dose, sikkerhet, tolerabilitet, eksponering og klinisk nytte. Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, to-behandlingsperiode crossover-studie i to kohorter av deltakere med DM1.
Deltakere som har samtykket og oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil motta to behandlinger, placebo og ERX-963, på en randomisert crossover-måte med en utvaskingsperiode mellom behandlingene. På behandlingsdager vil deltakerne få behandling etterfulgt av gjentatt blodprøvetaking for farmakokinetisk analyse og administrering av et batteri av utfallsmål relevant for søvn og kognisjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Stanford Neurosciences Health Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33126
- Sleep Medicine Specialists of South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- 18 til 65 år
- DM1 definert ved genetisk testing eller klinisk bekreftelse
- Epworth Sleepiness Scale (ESS) på > 11 eller deltakere som har lange søvnperioder på gjennomsnittlig > 10 timer om dagen
- Alder for debut av DM1 over 16 år
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Betydelig respirasjonskompromittering
- Betydelig hjertesykdom
- Diagnose av symptomatisk Restless Leg Syndrome eller betydelig ubehandlet nattlig hypoksi
- Betydelig moderat til alvorlig leversvikt
- Klinisk aktiv depresjon, angst eller annen medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening ville forstyrre sikkerhets- og effektvurderingene
- Historie om anfall
- Historie med panikklidelser
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ERX-963 deretter placebo
Deltakere i denne armen vil motta ERX-963 etterfulgt av en utvaskingsperiode.
Etter utvaskingsperioden vil deltakerne få placebo.
|
Aktiv medisin
|
|
Eksperimentell: Placebo deretter ERX-963
Deltakere i denne armen vil motta placebo etterfulgt av en utvaskingsperiode.
Etter utvaskingsperioden vil deltakerne motta ERX-963.
|
Komparator
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger og legemiddelrelaterte bivirkninger [sikkerhet og toleranse] etter en enkelt dose ERX-963 vs. placebo
Tidsramme: Bivirkninger ble samlet inn fra screening til slutten av studiebesøket, opptil 57 dager
|
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruk av studieintervensjon, uansett om den anses å være relatert til studieintervensjonen eller ikke.
En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig forbundet med bruk av studieintervensjon.
Behandlingsfremkallende bivirkninger var bivirkninger som startet mellom datoen og tidspunktet for studiemedikamentdosering og gjennom studiedag 2, innenfor hver periode.
Legemiddelrelaterte bivirkninger ble vurdert av etterforskeren for å bestemme forholdet (relatert eller urelatert) mellom studieintervensjonen og hver bivirkningsforekomst.
|
Bivirkninger ble samlet inn fra screening til slutten av studiebesøket, opptil 57 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder effekten av ERX-963 på Stanford Sleepiness Scale Score sammenlignet med effekten av placebo
Tidsramme: Fra dosering til ca. 2 timer
|
Deltakerne vil selv rapportere sitt søvnighetsnivå ved hjelp av selvvurdert spørreskjema "Stanford Sleepiness Scale" (SSS).
Dette er et enkeltspørreskjema på en 7-punkts skala (1-7).
Høyere verdier indikerer dårligere resultat.
|
Fra dosering til ca. 2 timer
|
|
Vurder effekten av ERX-963 på endringen i pasientens globale inntrykk – forbedringsskala (PGI-I) sammenlignet med placebo
Tidsramme: Administrert på slutten av doseringsbesøksdagen, etter fullføring av de andre utfallsmålene. Omtrent 2 timer etter avsluttet infusjon.
|
PGI-I er et 7-punkts rangeringssystem som brukes av pasienten for å rangere sin generelle kliniske tilstand etter intervensjon i forhold til før intervensjon der 1=svært mye forbedret; 2=mye forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen endring; 5=minst verre; 6 = mye verre, og 7 = veldig mye verre.
|
Administrert på slutten av doseringsbesøksdagen, etter fullføring av de andre utfallsmålene. Omtrent 2 timer etter avsluttet infusjon.
|
|
Vurder effekten av ERX-963 på Clinical Global Impressment - Improvement (CGI-I)-skalaen sammenlignet med placebo
Tidsramme: Administrert på slutten av doseringsbesøksdagen, etter fullføring av de andre utfallsmålene. Omtrent 2 timer etter avsluttet infusjon.
|
CGI-I er et 7-punkts rangeringssystem som brukes av klinikeren eller etterforskeren for å sammenligne pasientens generelle kliniske tilstand etter intervensjon i forhold til før intervensjon der 1=svært mye forbedret; 2=mye forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen endring; 5=minst verre; 6 = mye verre, og 7 = veldig mye verre (Guy, 1976; Busner, 2007).
|
Administrert på slutten av doseringsbesøksdagen, etter fullføring av de andre utfallsmålene. Omtrent 2 timer etter avsluttet infusjon.
|
|
Vurder effekten av ERX-963 på psykomotorisk årvåkenhet (PVT)
Tidsramme: Fra dosering til ca. 2 timer
|
Deltakerne vil bli testet for responstid og antall forfall under PVT.
|
Fra dosering til ca. 2 timer
|
|
Vurder effekten av ERX-963 på One-back-oppgaven
Tidsramme: Fra dosering til ca. 2 timer
|
Deltakerne vil bli testet for andelen riktig respons på One-back-oppgaven.
|
Fra dosering til ca. 2 timer
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Elliot Ehrich, MD, Chief Medical Officer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. juni 2019
Primær fullføring (Faktiske)
31. mars 2020
Studiet fullført (Faktiske)
30. april 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mai 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. mai 2019
Først lagt ut (Faktiske)
22. mai 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. juni 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. juni 2021
Sist bekreftet
1. mai 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ERX-963-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .