初期段階のハンチントン病におけるネフラマピモドの認知効果に関する被験者内クロスオーバー研究

包含基準:

1. 30 歳から 70 歳までの男女。
2. -インフォームドコンセントを提供する意思と能力がある。

3. 遺伝的に HD が確認され、認知障害が特定されている必要があります。

   1. ステージ 1、Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) スコア > 10 で定義されている、および、
   2. CANTAB ペア アソシエイト ラーニング 合計調整エラー スコアが 16 を超えています。
4. 認知および機能評価のすべての側面を実行するのに十分な、正常または矯正された視力および聴覚能力。
5. -被験者の認知テストを完了する能力を妨げる可能性のある学習障害の病歴はありません。

除外基準:

1. HD と一致しない機能障害のプロファイル。
2. -血管性認知症、レビー小体型認知症、およびパーキンソン病を含むがこれらに限定されない、HD以外の進行中の中枢神経系疾患の診断。
3. -スクリーニング前の6か月以内またはベースラインでの積極的な自殺念慮として定義される自殺傾向、コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の項目4または5に「はい」と答えること、または過去2年間の自殺未遂の履歴として定義される、または、捜査官の意見では、自殺の深刻な危険にさらされています。
4. -進行中の主要かつ活動的な精神障害、中等度から重度の抑うつ症状、およびまたは治験責任医師の意見では、安全性および/または研究要件への準拠を危うくする可能性のあるその他の併発する病状。
5. -過去2年以内のアルコールまたは薬物乱用の診断。
6. -高血圧などの制御が不十分な臨床的に重要な医学的疾患（収縮期血圧> 180 mmHgまたは拡張期血圧100 mmHg）; -6か月以内の心筋梗塞;非代償性うっ血性心不全またはその他の重大な心血管、肺、腎臓、肝臓、感染症、免疫障害、代謝/内分泌障害、または p38 マイトジェン活性化タンパク質 (MAP) キナーゼ阻害剤による治療および/または薬物安全性の評価を妨げるその他の疾患そして有効性。
7. ヘモグロビンが 10 g/dL 以下の貧血、臨床的に重大な甲状腺機能異常、電解質異常。
8. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>1.5×正常上限（ULN）、総ビリルビン>1.5×ULN、および/または国際正規化比（INR）>1.5。
9. 既知のヒト免疫不全ウイルス;またはアクティブな B 型肝炎または C 型肝炎ウイルス感染;活動性または潜在的な結核の証拠。
10. -被験者は、この研究に登録する前に、3か月未満または治験薬の5半減期のいずれか長い方の治験薬の研究に参加しました。
11. -脳に対する以前の脳神経外科の歴史。
12. -妊娠中または授乳中の女性被験者。
13. -プロトコルで指定された避妊要件を順守したくない、または順守できない、出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者（セクション5.8を参照）。
14. -閉経に達していない、または子宮摘出術または両側卵巣摘出術/卵管卵巣摘出術を受けておらず、プロトコルで指定された避妊要件を遵守する意思がない、または遵守できない女性被験者（セクション5.8を参照）。
15. -シトクロムP450（CYP）3A4阻害剤または抗腫瘍壊死因子アルファ療法の併用が必要です 研究参加中。
16. -治験薬またはプラセボの成分に対する既知のアレルギー。