초기 헌팅턴병에서 네플라마피모드의 인지 효과에 대한 피험자 교차 연구 내

포함 기준:

1. 30세에서 70세까지의 남녀.
2. 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력.

3. 유전적으로 확인된 헌팅턴병과 확인된 인지 결함이 있어야 합니다.

   1. 통합 헌팅턴병 평가 척도(UHDRS) 총 기능 용량(TFC) 점수 >10으로 정의된 1단계, 그리고,
   2. CANTAB Paired Associate Learning 총 조정 오류 점수 >16.
4. 인지 및 기능 평가의 모든 측면을 수행하기에 충분한 정상 또는 교정 시력 및 청각 능력.
5. 인지 테스트를 완료하는 피험자의 능력을 방해할 수 있는 학습 장애의 이력이 없습니다.

제외 기준:

1. HD와 일치하지 않는 장애 프로필.
2. 혈관성 치매, 레비소체 치매, 파킨슨병을 포함하나 이에 국한되지 않는 헌팅턴병 이외의 다른 진행 중인 중추신경계 질환의 진단.
3. 스크리닝 전 6개월 이내 또는 베이스라인에서 활성 자살 생각으로 정의되는 자살 성향, 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)의 항목 4 또는 5에 예라고 대답하는 것으로 정의되거나 지난 2년 동안의 자살 시도 이력, 또는 , 수사관의 의견으로는 심각한 자살 위험이 있습니다.
4. 진행 중인 주요 활동성 정신 장애, 중등도에서 중증의 우울 증상, 또는 조사자의 의견에 따라 안전성 및/또는 연구 요건 준수를 손상시킬 수 있는 기타 동시 의학적 상태.
5. 지난 2년 이내의 알코올 또는 약물 남용 진단.
6. 고혈압(수축기 혈압 >180mmHg 또는 이완기 혈압 100mmHg)과 같이 잘 조절되지 않는 임상적으로 중요한 의학적 질병; 6개월 이내의 심근경색; 보상되지 않는 울혈성 심부전 또는 기타 중요한 심혈관, 폐, 신장, 간, 감염성 질환, 면역 장애, 대사/내분비 장애 또는 p38 미토겐 활성화 단백질(MAP) 키나아제 억제제 및/또는 약물 안전성 평가를 통한 치료를 방해하는 기타 질병 및 효능.
7. 헤모글로빈이 10g/dL 이하인 빈혈, 임상적으로 유의한 갑상선 기능 이상, 전해질 이상.
8. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) >1.5 × 정상 상한(ULN), 총 빌리루빈 >1.5 × ULN 및/또는 국제 정상화 비율(INR) >1.5.
9. 공지된 인간 면역결핍 바이러스; 또는 활성 B형 간염 또는 C형 간염 바이러스 감염; 활동성 또는 잠복성 결핵의 증거.
10. 피험자는 이 연구에 등록하기 전에 3개월 미만 또는 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 미만의 연구 약물 연구에 참여했습니다.
11. 뇌에 대한 이전 신경외과의 병력.
12. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 피험자.
13. 프로토콜에 명시된 피임 요건을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자(섹션 5.8 참조).
14. 폐경에 도달하지 않았거나 자궁적출술 또는 양측 난소절제술/난관난소절제술을 받지 않았으며 프로토콜에 명시된 피임 요건을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 여성 피험자(섹션 5.8 참조).
15. 연구 참여 기간 동안 시토크롬 P450(CYP) 3A4 억제제 또는 항종양 괴사 인자-알파 요법을 병용해야 합니다.
16. 시험 약물 또는 위약의 성분에 대한 알려진 알레르기.