Neflamapimodin kognitiivisia vaikutuksia varhaisvaiheen Huntingtonin taudissa käsittelevä risteyttävä tutkimus

Sisällyttämiskriteerit:

1. 30-70-vuotiaat miehet ja naiset mukaan lukien.
2. Haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen.

3. Hänellä on oltava geneettisesti vahvistettu HD ja tunnistettu kognitiiviset puutteet:

   1. Vaihe 1, määritettynä Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) pistemäärällä >10, ja
   2. CANTAB Paired Associate Learning Total Adjusted Error Score > 16.
4. Normaali tai korjattu näkö- ja kuulokyky, joka riittää suorittamaan kaikki kognitiiviset ja toiminnalliset arvioinnit.
5. Ei historiaa oppimisvaikeuksista, jotka voisivat häiritä tutkittavan kykyä suorittaa kognitiiviset testit.

Poissulkemiskriteerit:

1. Heikkousprofiili, joka ei ole HD:n mukainen.
2. Diagnoosi kaikista muista käynnissä olevista keskushermostosairauksista, lukuun ottamatta HD:tä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vaskulaarinen dementia, dementia Lewyn kappaleiden kanssa ja Parkinsonin tauti.
3. Itsemurha, joka määritellään aktiivisiksi itsemurha-ajatuksiksi 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai lähtötilanteessa, joka määritellään kyllä-vastaukseksi Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon kohtaan 4 tai 5, tai itsemurhayrityshistoria viimeisen kahden vuoden aikana, tai , tutkijan mielestä vakavassa itsemurhavaarassa.
4. Jatkuva vakava ja aktiivinen psykiatrinen häiriö, keskivaikeat tai vaikeat masennusoireet ja tai muu samanaikainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa turvallisuuden ja/tai tutkimusvaatimusten noudattamisen.
5. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön diagnoosi viimeisen 2 vuoden aikana.
6. Huonosti hallinnassa oleva kliinisesti merkittävä sairaus, kuten verenpainetauti (systolinen verenpaine >180 mmHg tai diastolinen 100 mmHg); sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä; kompensoimaton sydämen vajaatoiminta tai muu merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, munuais-, maksa-, infektiosairaus, immuunihäiriö tai aineenvaihdunta/umpierityshäiriö tai muu sairaus, joka estäisi hoidon p38-mitogeeniaktivoidun proteiinin (MAP) kinaasi-inhibiittorilla ja/tai lääketurvallisuuden arvioinnin ja tehokkuus.
7. Anemia, jonka hemoglobiini on ≤10 g/dl, kliinisesti merkittävä kilpirauhasen toiminnan poikkeavuus, elektrolyyttihäiriöt.
8. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 × normaalin yläraja (ULN), kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN ja/tai kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) > 1,5.
9. Tunnettu ihmisen immuunikatovirus; tai aktiivinen hepatiitti B- tai hepatiitti C -virusinfektio; todisteita aktiivisesta tai piilevasta tuberkuloosista.
10. Koehenkilö osallistui tutkimuslääkkeen tutkimukseen, joka oli alle 3 kuukautta tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisaikaa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen osallistumista tähän tutkimukseen.
11. Aiempien aivoleikkausten historia.
12. Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät.
13. Miespotilaat, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisoita, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan protokollassa määriteltyjä ehkäisyvaatimuksia (ks. kohta 5.8).
14. Naishenkilöt, jotka eivät ole saavuttaneet vaihdevuodet tai joille ei ole tehty kohdun tai molemminpuolista munasarjan/salpingo-ooforektomiaa ja jotka eivät halua tai kykene noudattamaan protokollassa määriteltyjä ehkäisyvaatimuksia (katso kohta 5.8).
15. Edellyttää sytokromi P450 (CYP) 3A4:n estäjien tai kasvainnekroositekijä-alfa-hoitojen samanaikaista käyttöä tutkimukseen osallistumisen aikana.
16. Tunnettu allergia jollekin koelääkkeen tai lumelääkkeen ainesosalle.