Badanie crossover w obrębie podmiotu dotyczące efektów poznawczych neflamapimodu we wczesnym stadium choroby Huntingtona

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 30 do 70 lat włącznie.
2. Chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody.

3. Musi mieć genetycznie potwierdzoną HD i zidentyfikowane deficyty poznawcze:

   1. Etap 1, zgodnie z definicją wyniku >10 w Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC), oraz
   2. Całkowity skorygowany wynik błędu uczenia się partnera CANTAB > 16.
4. Normalne lub skorygowane zdolności wzrokowe i słuchowe, wystarczające do przeprowadzenia wszystkich aspektów oceny poznawczej i funkcjonalnej.
5. Brak historii trudności w nauce, które mogłyby zakłócać zdolność badanego do ukończenia testów poznawczych.

Kryteria wyłączenia:

1. Profil upośledzenia, który nie jest zgodny z HD.
2. Rozpoznanie jakiegokolwiek innego stanu ośrodkowego układu nerwowego innego niż HD, w tym między innymi otępienia naczyniowego, otępienia z ciałami Lewy'ego i choroby Parkinsona.
3. Samobójstwo, zdefiniowane jako aktywne myśli samobójcze w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub na początku badania, zdefiniowane jako odpowiedź twierdząca na pozycje 4 lub 5 w Skali Oceny Nasilenia Samobójstw (C-SSRS) Columbia-Suicide lub historia prób samobójczych w ciągu ostatnich 2 lat, lub w ocenie Śledczego na poważne ryzyko samobójstwa.
4. Trwające poważne i czynne zaburzenie psychiczne, objawy depresji o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego i/lub inny współistniejący stan chorobowy, który w opinii badacza może zagrozić bezpieczeństwu i/lub zgodności z wymaganiami badania.
5. Rozpoznanie nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat.
6. Źle kontrolowana klinicznie istotna choroba medyczna, taka jak nadciśnienie (ciśnienie skurczowe > 180 mmHg lub rozkurczowe 100 mmHg); zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy; niewyrównana zastoinowa niewydolność serca lub inna istotna choroba sercowo-naczyniowa, płucna, nerkowa, wątrobowa, zakaźna, immunologiczna, metaboliczna/endokrynologiczna lub inna choroba wykluczająca leczenie inhibitorem kinazy białka aktywowanego mitogenem p38 (MAP) i/lub ocena bezpieczeństwa leku i skuteczność.
7. Niedokrwistość ze stężeniem hemoglobiny ≤10 g/dl, klinicznie istotne zaburzenia czynności tarczycy, zaburzenia elektrolitowe.
8. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >1,5 × górna granica normy (GGN), bilirubina całkowita >1,5 × GGN i/lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >1,5.
9. Znany ludzki wirus upośledzenia odporności; lub aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub zapalenia wątroby typu C; dowód czynnej lub utajonej gruźlicy.
10. Uczestnik brał udział w badaniu badanego leku przez mniej niż 3 miesiące lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed włączeniem do tego badania.
11. Historia poprzedniej neurochirurgii mózgu.
12. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
13. Mężczyźni mający partnerki w wieku rozrodczym, którzy nie chcą lub nie są w stanie przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole (patrz punkt 5.8).
14. Kobiety, które nie osiągnęły menopauzy lub nie przeszły histerektomii lub obustronnego wycięcia jajników/salpingo-jajników i nie chcą lub nie mogą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole (patrz punkt 5.8).
15. Wymaga jednoczesnego stosowania inhibitorów cytochromu P450 (CYP) 3A4 lub leków przeciwnowotworowych czynnika martwicy alfa podczas udziału w badaniu.
16. Znana alergia na jakikolwiek składnik badanego leku lub placebo.