V rámci předmětové křížové studie kognitivních účinků neflamapimodu v raném stádiu Huntingtonovy choroby

Kritéria pro zařazení:

1. Muži a ženy ve věku 30 až 70 let včetně.
2. Ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas.

3. Musí mít geneticky potvrzenou HD a identifikované kognitivní deficity:

   1. Fáze 1, jak je definováno skóre celkové funkční kapacity (TFC) >10 Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), a,
   2. CANTAB Paired Associate Learning Celkové upravené skóre chyb >16.
4. Normální nebo korigované zrakové a sluchové schopnosti, dostatečné k provedení všech aspektů kognitivních a funkčních hodnocení.
5. Žádná historie problémů s učením, které by mohly narušit schopnost subjektu dokončit kognitivní testy.

Kritéria vyloučení:

1. Profil postižení, který není v souladu s HD.
2. Diagnóza jakéhokoli jiného probíhajícího onemocnění centrálního nervového systému jiného než HD, včetně, ale bez omezení na ně, vaskulární demence, demence s Lewyho tělísky a Parkinsonovy choroby.
3. Sebevražda, definovaná jako aktivní sebevražedné myšlenky během 6 měsíců před screeningem nebo na začátku, definovaná jako odpověď ano na body 4 nebo 5 na Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), nebo historie pokusu o sebevraždu v předchozích 2 letech, nebo , podle názoru vyšetřovatele vážně ohrožena sebevraždou.
4. Probíhající závažná a aktivní psychiatrická porucha, středně těžké až těžké depresivní příznaky a nebo jiný souběžný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit bezpečnost a/nebo soulad s požadavky studie.
5. Diagnóza zneužívání alkoholu nebo drog v posledních 2 letech.
6. Špatně kontrolované klinicky významné onemocnění, jako je hypertenze (krevní tlak >180 mmHg systolický nebo 100 mmHg diastolický); infarkt myokardu do 6 měsíců; nekompenzované městnavé srdeční selhání nebo jiné významné kardiovaskulární, plicní, ledvinové, jaterní, infekční onemocnění, imunitní porucha nebo metabolické/endokrinní poruchy nebo jiné onemocnění, které by vylučovalo léčbu inhibitorem kinázy p38 mitogenem aktivovaný protein (MAP) a/nebo posouzení bezpečnosti léku a účinnost.
7. Anémie s hemoglobinem ≤10 g/dl, klinicky významná abnormalita funkce štítné žlázy, abnormality elektrolytů.
8. Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) >1,5 × horní hranice normy (ULN), celkový bilirubin >1,5 × ULN a/nebo mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,5.
9. Známý virus lidské imunodeficience; nebo aktivní infekce virem hepatitidy B nebo hepatitidy C; důkaz aktivní nebo latentní tuberkulózy.
10. Subjekt se před zařazením do této studie účastnil studie zkoumaného léku s méně než 3 měsíci nebo 5 poločasy zkoušeného léku, podle toho, co je delší.
11. Historie předchozí neurochirurgické operace mozku.
12. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
13. Muži s partnerkami ve fertilním věku, které nechtějí nebo nejsou schopny dodržovat požadavky na antikoncepci specifikované v protokolu (viz část 5.8).
14. Ženy, které nedosáhly menopauzy nebo neprodělaly hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii/salpingo-ooforektomii a nejsou ochotny nebo schopny dodržovat antikoncepční požadavky uvedené v protokolu (viz část 5.8).
15. Vyžaduje současné použití inhibitorů cytochromu P450 (CYP) 3A4 nebo terapie protinádorovým nekrotickým faktorem alfa během účasti ve studii.
16. Známá alergie na kteroukoli složku zkušebního léku nebo placeba.