Innenfor emne-crossover-studie av kognitive effekter av Neflamapimod i tidlig stadium av Huntington-sykdom

Inklusjonskriterier:

1. Menn og kvinner i alderen 30 til 70 år, inkludert.
2. Villig og i stand til å gi informert samtykke.

3. Må ha genetisk bekreftet HS og identifisert kognitive mangler:

   1. Trinn 1, som definert av Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) score >10, og,
   2. CANTAB Paired Associate Learning Total justert feilscore på >16.
4. Normalt eller korrigert syn og auditive evner, tilstrekkelig til å utføre alle aspekter av kognitive og funksjonelle vurderinger.
5. Ingen historie med lærevansker som kan forstyrre forsøkspersonens evne til å gjennomføre de kognitive testene.

Ekskluderingskriterier:

1. En profil av svekkelse som ikke er forenlig med HD.
2. Diagnostisering av andre pågående tilstander i sentralnervesystemet enn HD, inkludert, men ikke begrenset til, vaskulær demens, demens med Lewy-kropper og Parkinsons sykdom.
3. Suicidalitet, definert som aktive selvmordstanker innen 6 måneder før screening eller ved baseline, definert som å svare ja til punkt 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), eller historie med selvmordsforsøk de siste 2 årene, eller , etter etterforskerens mening, i alvorlig risiko for selvmord.
4. Pågående alvorlig og aktiv psykiatrisk lidelse, moderate til alvorlige depressive symptomer og eller andre samtidige medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere sikkerhet og/eller samsvar med studiekravene.
5. Diagnose av alkohol- eller narkotikamisbruk innen de siste 2 årene.
6. Dårlig kontrollert klinisk signifikant medisinsk sykdom, slik som hypertensjon (blodtrykk >180 mmHg systolisk eller 100 mmHg diastolisk); hjerteinfarkt innen 6 måneder; ukompensert kongestiv hjertesvikt eller annen signifikant kardiovaskulær, lunge-, nyre-, lever-, infeksjonssykdom, immunforstyrrelse eller metabolske/endokrine lidelser eller annen sykdom som vil utelukke behandling med p38 mitogenaktivert protein (MAP) kinasehemmer og/eller vurdering av legemiddelsikkerhet og effektivitet.
7. Anemi med hemoglobin ≤10 g/dL, klinisk signifikant unormal skjoldbruskkjertelfunksjon, unormal elektrolytt.
8. Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) >1,5 × øvre normalgrense (ULN), total bilirubin >1,5 × ULN og/eller International Normalized Ratio (INR) >1,5.
9. Kjent humant immunsviktvirus; eller aktiv hepatitt B- eller hepatitt C-virusinfeksjon; bevis på aktiv eller latent tuberkulose.
10. Forsøkspersonen deltok i en studie av et undersøkelseslegemiddel mindre enn 3 måneder eller 5 halveringstider av et undersøkelseslegemiddel, avhengig av hva som er lengst, før innmelding i denne studien.
11. Historie om tidligere nevrokirurgi til hjernen.
12. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammer.
13. Mannlige forsøkspersoner med kvinnelige partnere i fertil alder som ikke vil eller er i stand til å overholde prevensjonskravene spesifisert i protokollen (se avsnitt 5.8).
14. Kvinnelige forsøkspersoner som ikke har nådd overgangsalder eller ikke har hatt hysterektomi eller bilateral ooforektomi/salpingo-ooforektomi og som ikke er villige eller ute av stand til å overholde prevensjonskravene spesifisert i protokollen (se pkt. 5.8).
15. Krever samtidig bruk av cytokrom P450 (CYP) 3A4-hemmere eller antitumor-nekrosefaktor-alfa-terapier under studiedeltakelse.
16. Kjent allergi mot en hvilken som helst ingrediens i prøvemedisinen eller placebo.