Inom ämnesöverkorsningsstudie av kognitiva effekter av Neflamapimod i tidigt stadium av Huntingtons sjukdom

Inklusionskriterier:

1. Män och kvinnor i åldern 30 till 70 år, inklusive.
2. Vill och kan ge informerat samtycke.

3. Måste ha genetiskt bekräftad HD och identifierade kognitiva brister:

   1. Steg 1, enligt definitionen av Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) poäng >10, och,
   2. CANTAB Paired Associate Learning Totalt justerat felpoäng på >16.
4. Normal eller korrigerad syn- och hörselförmåga, tillräcklig för att utföra alla aspekter av kognitiva och funktionella bedömningar.
5. Ingen historia av inlärningssvårigheter som kan störa försökspersonens förmåga att genomföra de kognitiva testerna.

Exklusions kriterier:

1. En funktionsnedsättningsprofil som inte är förenlig med HD.
2. Diagnos av andra pågående tillstånd i centrala nervsystemet än HD, inklusive, men inte begränsat till, vaskulär demens, demens med Lewy-kroppar och Parkinsons sjukdom.
3. Suicidalitet, definierad som aktiva självmordstankar inom 6 månader före screening eller vid baslinjen, definierad som att svara ja på punkterna 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), eller historia av självmordsförsök under de senaste 2 åren, eller , enligt utredarens uppfattning, med allvarlig risk för självmord.
4. Pågående allvarlig och aktiv psykiatrisk störning, måttliga till svåra depressiva symtom och eller andra samtidiga medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra säkerheten och/eller efterlevnaden av studiekraven.
5. Diagnos av alkohol- eller drogmissbruk under de senaste 2 åren.
6. Dåligt kontrollerad kliniskt signifikant medicinsk sjukdom, såsom hypertoni (blodtryck >180 mmHg systoliskt eller 100 mmHg diastoliskt); hjärtinfarkt inom 6 månader; okompenserad kongestiv hjärtsvikt eller annan signifikant kardiovaskulär, lung-, njur-, lever-, infektionssjukdom, immunsjukdom eller metabola/endokrina störningar eller annan sjukdom som skulle utesluta behandling med p38 mitogenaktiverat protein (MAP) kinashämmare och/eller bedömning av läkemedelssäkerhet och effektivitet.
7. Anemi med ett hemoglobinvärde ≤10 g/dL, kliniskt signifikant avvikelse i sköldkörtelfunktionen, avvikelser i elektrolyt.
8. Aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) >1,5 × den övre normalgränsen (ULN), total bilirubin >1,5 × ULN och/eller International Normalized Ratio (INR) >1,5.
9. Känt humant immunbristvirus; eller aktiv hepatit B- eller hepatit C-virusinfektion; tecken på aktiv eller latent tuberkulos.
10. Försökspersonen deltog i en studie av ett prövningsläkemedel mindre än 3 månader eller 5 halveringstider av ett prövningsläkemedel, beroende på vilket som är längre, innan inskrivningen i denna studie.
11. Historik om tidigare neurokirurgi till hjärnan.
12. Kvinnliga försökspersoner som är gravida eller ammar.
13. Manliga försökspersoner med kvinnliga partner i fertil ålder som är ovilliga eller oförmögna att följa preventivmedelskraven som anges i protokollet (se avsnitt 5.8).
14. Kvinnliga försökspersoner som inte har nått klimakteriet eller inte har genomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi/salpingo-ooforektomi och som inte är villiga eller oförmögna att följa preventivmedelskraven som anges i protokollet (se avsnitt 5.8).
15. Kräver samtidig användning av cytokrom P450 (CYP) 3A4-hämmare eller anti-tumörnekrosfaktor-alfa-terapier under studiedeltagande.
16. Känd allergi mot någon ingrediens i prövningsläkemedlet eller placebo.