Внутрисубъектное перекрестное исследование когнитивных эффектов нефламапимода при ранней стадии болезни Хантингтона

Критерии включения:

1. Мужчины и женщины в возрасте от 30 до 70 лет включительно.
2. Готовность и возможность дать информированное согласие.

3. Должен иметь генетически подтвержденный HD и выявленный когнитивный дефицит:

   1. Стадия 1, как определено по Единой шкале оценки болезни Хантингтона (UHDRS), показатель общей функциональной емкости (TFC)> 10, и,
   2. Общий скорректированный балл по ошибкам в парном обучении CANTAB > 16.
4. Нормальное или скорректированное зрение и слуховые способности, достаточные для выполнения всех аспектов когнитивной и функциональной оценки.
5. Отсутствие в анамнезе трудностей с обучением, которые могут помешать способности субъекта выполнять когнитивные тесты.

Критерий исключения:

1. Профиль ухудшения, который не соответствует HD.
2. Диагностика любого другого продолжающегося состояния центральной нервной системы, кроме БХ, включая, помимо прочего, сосудистую деменцию, деменцию с тельцами Леви и болезнь Паркинсона.
3. Суицидальность, определяемая как активные суицидальные мысли в течение 6 месяцев до скрининга или на исходном уровне, определяемая как ответ «да» на пункты 4 или 5 по Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C-SSRS), или попытка самоубийства в анамнезе в предыдущие 2 года, или , по мнению следователя, подвергался серьезному риску самоубийства.
4. Продолжающееся серьезное и активное психическое расстройство, депрессивные симптомы от умеренной до тяжелой степени и/или другое сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность и/или соблюдение требований исследования.
5. Диагноз злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение предыдущих 2 лет.
6. Плохо контролируемое клинически значимое заболевание, такое как гипертония (артериальное давление >180 мм рт.ст. систолическое или 100 мм рт.ст. диастолическое); инфаркт миокарда в течение 6 месяцев; некомпенсированная застойная сердечная недостаточность или другое серьезное сердечно-сосудистое, легочное, почечное, печеночное, инфекционное заболевание, иммунное нарушение или метаболические/эндокринные нарушения или другое заболевание, которое исключает лечение ингибитором киназы митоген-активированного белка (MAP) р38 и/или оценку безопасности препарата и эффективность.
7. Анемия с гемоглобином ≤10 г/дл, клинически значимое нарушение функции щитовидной железы, электролитные нарушения.
8. Аспартатаминотрансфераза (АСТ) или аланинаминотрансфераза (АЛТ) >1,5 × верхняя граница нормы (ВГН), общий билирубин >1,5 × ВГН и/или международное нормализованное отношение (МНО) >1,5.
9. Известный вирус иммунодефицита человека; или активная инфекция вируса гепатита В или гепатита С; признаки активного или латентного туберкулеза.
10. Субъект участвовал в исследовании исследуемого препарата менее чем за 3 месяца или 5 периодов полураспада исследуемого препарата, в зависимости от того, что больше, до включения в это исследование.
11. История предыдущей нейрохирургии головного мозга.
12. Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью.
13. Субъекты мужского пола с партнершами детородного возраста, которые не желают или не могут соблюдать требования к контрацепции, указанные в протоколе (см. Раздел 5.8).
14. Субъекты женского пола, не достигшие менопаузы или не перенесшие гистерэктомию или двустороннюю овариэктомию/сальпингоовариэктомию и не желающие или неспособные соблюдать требования к контрацепции, указанные в протоколе (см. Раздел 5.8).
15. Требуется одновременное применение ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A4 или терапии против фактора некроза опухоли-альфа во время участия в исследовании.
16. Известная аллергия на любой ингредиент исследуемого препарата или плацебо.