Binnen Subject Crossover Study van cognitieve effecten van Neflamapimod bij de ziekte van Huntington in een vroeg stadium

Inclusiecriteria:

1. Mannen en vrouwen van 30 tot en met 70 jaar.
2. Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven.

3. Moet genetisch bevestigde ZvH hebben en cognitieve gebreken hebben vastgesteld:

   1. Fase 1, zoals gedefinieerd door Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) score >10, en,
   2. CANTAB Paired Associate Learning Totale aangepaste foutenscore van >16.
4. Normaal of gecorrigeerd gezichtsvermogen en auditief vermogen, voldoende om alle aspecten van de cognitieve en functionele beoordelingen uit te voeren.
5. Geen voorgeschiedenis van leerproblemen die het vermogen van de proefpersoon om de cognitieve tests te voltooien kunnen verstoren.

Uitsluitingscriteria:

1. Een profiel van beperkingen dat niet consistent is met de ZvH.
2. Diagnose van elke andere aanhoudende aandoening van het centrale zenuwstelsel anders dan de ZvH, inclusief maar niet beperkt tot vasculaire dementie, dementie met Lewy-lichaampjes en de ziekte van Parkinson.
3. Suïcidaliteit, gedefinieerd als actieve suïcidegedachten binnen 6 maanden vóór de screening of bij baseline, gedefinieerd als ja antwoorden op item 4 of 5 op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), of geschiedenis van suïcidepoging in de afgelopen 2 jaar, of , naar de mening van de onderzoeker, met een ernstig risico op zelfmoord.
4. Aanhoudende ernstige en actieve psychiatrische stoornis, matige tot ernstige depressieve symptomen en/of andere gelijktijdige medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid en/of naleving van de studievereisten in gevaar kan brengen.
5. Diagnose van alcohol- of drugsmisbruik in de afgelopen 2 jaar.
6. Slecht gecontroleerde klinisch significante medische aandoening, zoals hypertensie (bloeddruk >180 mmHg systolisch of 100 mmHg diastolisch); hartinfarct binnen 6 maanden; niet-gecompenseerd congestief hartfalen of andere significante cardiovasculaire, pulmonaire, nier-, lever-, infectieziekte, immuunstoornis of metabole/endocriene stoornissen of andere ziekte die behandeling met p38 mitogeen geactiveerde proteïne (MAP) kinaseremmer en/of beoordeling van de veiligheid van het geneesmiddel onmogelijk zou maken en werkzaamheid.
7. Bloedarmoede met een hemoglobine ≤10 g/dl, klinisch significante afwijking van de schildklierfunctie, elektrolytenafwijkingen.
8. Aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) >1,5 × de bovengrens van normaal (ULN), totaal bilirubine >1,5 × ULN en/of International Normalised Ratio (INR) >1,5.
9. Bekend humaan immunodeficiëntievirus; of actieve hepatitis B- of hepatitis C-virusinfectie; tekenen van actieve of latente tuberculose.
10. Proefpersoon nam deel aan een onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel van minder dan 3 maanden of 5 halfwaardetijden van een onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat het langst is, voordat hij in dit onderzoek werd opgenomen.
11. Geschiedenis van eerdere neurochirurgie aan de hersenen.
12. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
13. Mannelijke proefpersonen met vrouwelijke partners in de vruchtbare leeftijd die niet bereid of niet in staat zijn zich te houden aan de in het protocol gespecificeerde anticonceptie-eisen (zie rubriek 5.8).
14. Vrouwelijke proefpersonen die de menopauze nog niet hebben bereikt of geen hysterectomie of bilaterale ovariëctomie/salpingo-ovariëctomie hebben ondergaan en niet bereid of niet in staat zijn zich te houden aan de in het protocol gespecificeerde anticonceptie-eisen (zie rubriek 5.8).
15. Vereist gelijktijdig gebruik van cytochroom P450 (CYP) 3A4-remmers of antitumornecrosefactor-alfatherapieën tijdens deelname aan het onderzoek.
16. Bekende allergie voor een ingrediënt van de proefmedicatie of placebo.