3型ゴーシェ病の被験者におけるタリグルセラーゼアルファの多施設安全性および有効性研究
2024年11月24日 更新者：Ari Zimran
これは、年齢を問わず 3 型 GD の未治療の被験者を対象に、タリグルセラーゼ アルファ (60 単位/kg) の安全性と有効性を評価するための多施設研究です。
被験者はタリグルセラーゼアルファの注入を受けます 2週間ごとに12か月。
注入によく耐え、在宅療法がSOCであるセンターで治療されている被験者は、PIの裁量でサイトから在宅治療に切り替えることが許可されますが、サイトで3回以上の無事な注入が行われた後。
調査の概要
詳細な説明
タイプ 3 GD の患者は、内臓と神経の両方の症状を示します。
進行性の神経学的関与に加えて、身体疾患の症状、特に脾腫とその結果生じる血球減少症は、重大な死亡率と罹患率に寄与します。
1 型 GD 患者に対する酵素補充療法 (ERT) の効果は明確に文書化されており、内臓および血液疾患パラメーターに有益な効果があります。
組換え酵素は血液脳関門を通過せず、神経学的関与に影響を与えないことが知られています 。
おそらく 3 型 GD の希少性のため、ERT の身体への影響に関する情報は、症例報告または単一施設のシリーズに大きく限定されています。
コホートのレビューもほとんどありませんが、臨床サブタイプ、年齢、遺伝子型、ERT 投与量、付随する治療法、および治療反応は、これらのコホートの患者間で大きく異なります。
この前向き研究は、タイプ 3 GD の治療歴のない患者のかなり臨床的および遺伝的に均一なグループに対する、タリグルセラーゼ アルファを用いた ERT の血液学的および内臓への影響を客観的に評価することを目的としています。
この研究の目的のために、少なくとも 12 か月間ゴーシェ特有の投薬を受けていない被験者は「未治療」と見なされます。
この研究の結果は、このタイプの患者の反応の程度についてより客観的な見方を提供し、新しい研究分野を生み出す可能性があると期待されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
あらゆる年齢の男性または女性。ただし、女性の場合:
- -出産の可能性がある場合は避妊を使用する必要があるか、外科的に無菌でなければなりません
- 授乳中であってはならない
- 酵素および配列分析による 3 型 GD の診断;メディカルモニターによって確認されました。
- 通常の 5 倍以上の脾腫 (MN)。
- 治療未経験。
除外基準:
適格な被験者は、次の除外基準のいずれも持っていない場合があります。
- タイプ 2 GD。
- ミオクロニー発作の存在。
以下の少なくとも 1 つの対立遺伝子:
- N370S（最近の命名法ではN409S）
- R496H（最近の命名法ではR535H）
- 心エコー検査における心臓弁または動脈の石灰化の存在。
- 未治療の鉄、葉酸、ビタミン B12 欠乏症および/または甲状腺機能低下症の存在。 （貧血の解消は除外基準ではありません。）
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎表面抗原（HBsAg）、および/またはC型肝炎感染の存在。
- 脾臓摘出および骨髄移植。
- -治験責任医師の判断で、被験者が研究の要件を順守することを妨げると思われる、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。
- -有効性のエンドポイントの結果を妨げる可能性のあるその他の障害。
- 妊娠中または授乳中。
- 現在、何らかの状態の別の治験薬またはゴーシェ病の治療薬を服用しています。
- -被験者および/または被験者の親または法定後見人は、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できません。
- 食物/薬物アレルギーの病歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タリグルセラーゼ アルファ
未治療の 3 型ゴーシェ病患者におけるタリグルセラーゼ アルファ (Elelyso) の静脈内注入
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タリグルセラーゼ アルファは現在、米国およびその他の多くの国で、1 型 GD の診断が確認された成人および小児に対して承認された治療法であり、少数の国では 3 型 GD での使用も承認されています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MRI で測定された脾臓容積のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから12か月目まで
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ベースラインからの変化率
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ベースラインから12か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MRI で測定された肝容積のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから12か月目まで
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ベースラインからの変化率
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ベースラインから12か月目まで
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ヘモグロビンの変化率
時間枠：ベースラインから 3、6、9、12 か月目まで
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ベースラインからの変化率
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ベースラインから 3、6、9、12 か月目まで
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血小板数の変化率
時間枠：ベースラインから 3、6、9、12 か月目まで
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ベースラインからの変化率
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ベースラインから 3、6、9、12 か月目まで
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Lyso-GB1 の変化率
時間枠：ベースラインから 3、6、9、12 か月目まで
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ベースラインからの変化率
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ベースラインから 3、6、9、12 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月20日
一次修了 (実際)
2023年7月30日
研究の完了 (実際)
2023年7月30日
試験登録日
最初に提出
2019年6月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月27日
最初の投稿 (実際)
2019年7月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月24日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WI224302
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。