Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenter-, sikkerhets- og effektstudie av taliglucerase alfa hos personer med Gaucher-sykdom type 3

24. november 2024 oppdatert av: Ari Zimran
Dette er en multisenterstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av taliglucerase alfa (60 enheter/kg) hos tidligere ubehandlede personer i alle aldre med type 3 GD. Forsøkspersonene vil få en infusjon av taliglucerase alfa hver 2. uke i 12 måneder. Pasienter som tåler infusjonene godt, og som behandles i sentre der hjemmeterapi er SOC, vil få lov til å bytte fra behandlingssted til hjemmebehandling etter PIs skjønn, men etter ikke mindre enn 3 uregelmessige infusjoner på stedet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter med type 3 GD viser både viscerale og nevrologiske manifestasjoner. I tillegg til den progressive nevrologiske involveringen, bidrar somatiske sykdomsmanifestasjoner, spesielt splenomegali og resulterende cytopeni, til betydelig dødelighet og sykelighet. Effektene av enzymerstatningsterapi (ERT) på pasienter med type 1 GD er tydelig dokumentert og har en gunstig effekt på viscerale og hematologiske sykdomsparametere. Det er kjent at rekombinant enzym ikke passerer blod-hjerne-barrieren og har ingen effekt på nevrologisk involvering. Sannsynligvis på grunn av sjeldenheten til Type 3 GD, er informasjon om de somatiske effektene av ERT i stor grad begrenset til saksrapporter eller enkeltsenterserier. Det er også få anmeldelser av kohorter, men den kliniske undertypen, alder, genotype, ERT-dosering, medfølgende terapier og behandlingsrespons varierer mye blant pasienter i disse kohortene. Denne prospektive studien tar sikte på å objektivt evaluere de hematologiske og viscerale effektene av ERT med taliglucerase alfa på en ganske klinisk og genetisk homogen gruppe av behandlingsnaive pasienter med type 3 GD. For formålet med denne studien vil forsøkspersoner som ikke mottar Gaucher-spesifikke medisiner på minst 12 måneder bli ansett som "ubehandlet". Resultatene av denne studien forventes å gi et mer objektivt syn på graden av respons hos denne pasienttypen, og potensielt skape nye forskningsområder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • India
      • New Delhi, India
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
        • Gazi University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. mann eller kvinne uansett alder; men hvis kvinne:

    • må bruke prevensjon hvis de er i fertil alder eller må være kirurgisk sterile
    • må ikke være ammende
  2. Diagnose av Type 3 GD ved enzym- og sekvensanalyse; og bekreftet av Medical Monitor.
  3. Splenomegali minst 5 x multipler av normal (MN).
  4. Behandlingsnaiv.

Ekskluderingskriterier:

Kvalifiserte emner kan ikke ha noen av følgende ekskluderingskriterier:

  1. Type 2 GD.
  2. Tilstedeværelse av myokloniske anfall.

  3. Minst ett allel av:

    • N370S (N409S i nyere nomenklatur)
    • R496H (R535H i nyere nomenklatur)
  4. Tilstedeværelse av forkalkning i hjerteklaffer eller arterier ved ekkokardiografi.
  5. Tilstedeværelse av ubehandlet jern, folsyre, vitamin B12-mangel og/eller hypotyreose. (Løst anemi er ikke et eksklusjonskriterium.)
  6. Tilstedeværelse av humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B overflateantigen (HBsAg) og/eller hepatitt C-infeksjoner.
  7. Splenektomi og benmargstransplantasjon.
  8. Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre forsøkspersonens etterlevelse av kravene til studien.
  9. Enhver annen lidelse som kan forstyrre resultatene av effekt-endepunktene.
  10. Graviditet eller amming.
  11. Tar for tiden et annet undersøkelsesmedisin for enhver tilstand eller ethvert terapeutisk legemiddel for Gauchers sykdom.
  12. Forsøkspersonen og/eller forsøkspersonens forelder(e) eller verge(r) er ikke i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien.
  13. Medisinsk historie om mat-/narkotikaallergi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Taliglucerase Alpha
Intravenøs infusjon av Taligluucerase alfa (Elelyso) hos behandlingsnaive pasienter med Gauchers sykdom type 3
Legemiddel: Elelyso
Taliglucerase alfa er for tiden en godkjent terapi i USA og mange andre land for voksne og barn med en bekreftet diagnose av Type 1 GD, og ​​er også godkjent for bruk i Type 3 GD i et lite antall land.
Andre navn:
  • Taliglucerase Alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i miltvolum målt ved MR
Tidsramme: fra baseline til måned 12
Prosentvis endring fra baseline
fra baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i levervolum målt ved MR
Tidsramme: fra baseline til måned 12
Prosentvis endring fra baseline
fra baseline til måned 12
Prosentvis endring i hemoglobin
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Prosentvis endring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Prosentvis endring i antall blodplater
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Prosentvis endring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Prosentvis endring i Lyso-GB1
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Prosentvis endring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ari Zimran

Samarbeidspartnere

Pfizer

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

30. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

30. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

1. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WI224302

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere