Um estudo multicêntrico de segurança e eficácia da taliglucerase alfa em indivíduos com doença de Gaucher tipo 3
24 de novembro de 2024 atualizado por: Ari Zimran
Este é um estudo multicêntrico para avaliar a segurança e eficácia da taliglucerase alfa (60 unidades/kg) em indivíduos não tratados anteriormente de qualquer idade com tipo 3 DG.
Os indivíduos receberão uma infusão de taliglucerase alfa a cada 2 semanas durante 12 meses.
Indivíduos que toleram bem as infusões e são tratados em centros onde a terapia domiciliar é o SOC poderão mudar do local para o tratamento domiciliar a critério do PI, mas após pelo menos 3 infusões sem intercorrências no local.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os pacientes com DG tipo 3 exibem manifestações viscerais e neurológicas.
Além do envolvimento neurológico progressivo, as manifestações somáticas da doença, especialmente a esplenomegalia e a citopenia resultante, contribuem para mortalidade e morbidade significativas.
Os efeitos da terapia de reposição enzimática (TRE) em pacientes com DG tipo 1 foram claramente documentados e têm um efeito benéfico nos parâmetros viscerais e hematológicos da doença.
Sabe-se que a enzima recombinante não atravessa a barreira hematoencefálica e não tem efeito sobre o envolvimento neurológico.
Provavelmente devido à raridade da DG tipo 3, as informações sobre os efeitos somáticos da TRE são amplamente limitadas a relatos de casos ou séries de um único centro.
Também existem poucas revisões de coortes, mas o subtipo clínico, a idade, o genótipo, a dosagem de TRE, as terapias concomitantes e a resposta ao tratamento variam amplamente entre os pacientes dessas coortes.
Este estudo prospectivo visa avaliar objetivamente os efeitos hematológicos e viscerais da TRE com taliglucerase alfa em um grupo clinicamente e geneticamente homogêneo de pacientes virgens de tratamento com tipo 3 DG.
Para os fins deste estudo, os indivíduos que não receberam medicamentos específicos de Gaucher por pelo menos 12 meses serão considerados "não tratados".
Espera-se que os resultados deste estudo forneçam uma visão mais objetiva do grau de resposta desse tipo de paciente e, potencialmente, criem novas áreas de pesquisa.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Homem ou mulher de qualquer idade; porém, se for mulher:
- deve estar usando contracepção se tiver potencial para engravidar ou deve ser cirurgicamente estéril
- não deve estar amamentando
- Diagnóstico da DG tipo 3 por análise enzimática e sequencial; e confirmado pelo Monitor Médico.
- Esplenomegalia pelo menos 5 x múltiplos do normal (MN).
- Tratamento virgem.
Critério de exclusão:
Os indivíduos elegíveis não podem ter nenhum dos seguintes critérios de exclusão:
- Tipo 2 DG.
- Presença de crises mioclônicas.
Pelo menos um alelo de:
- N370S (N409S na nomenclatura recente)
- R496H (R535H na nomenclatura recente)
- Presença de calcificação em válvulas cardíacas ou artérias na ecocardiografia.
- Presença de ferro não tratado, ácido fólico, deficiência de vitamina B12 e/ou hipotireoidismo. (A anemia resolvida não é um critério de exclusão.)
- Presença de infecções pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) e/ou hepatite C.
- Esplenectomia e transplante de medula óssea.
- Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador, possa interferir na conformidade do sujeito com os requisitos do estudo.
- Qualquer outro distúrbio que possa interferir nos resultados dos parâmetros de eficácia.
- Gravidez ou amamentação.
- Atualmente tomando outro medicamento experimental para qualquer condição ou qualquer medicamento terapêutico para a doença de Gaucher.
- O sujeito e/ou pais ou tutor(es) legal(is) do sujeito não conseguem entender a natureza, escopo e possíveis consequências do estudo.
- Histórico médico de qualquer alergia alimentar/medicamentosa.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Alfa Taliglucerase
Infusão intravenosa de Taliglucucerase alfa (Elelyso) em pacientes virgens de tratamento com doença de Gaucher tipo 3
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Taliglucerase alfa é atualmente uma terapia aprovada nos Estados Unidos e em muitos outros países para adultos e crianças com diagnóstico confirmado de Tipo 1 DG, e também é aprovada para uso em Tipo 3 DG em um pequeno número de países.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base no volume do baço medido por ressonância magnética
Prazo: desde o início até o mês 12
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Alteração percentual em relação à linha de base
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desde o início até o mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base no volume do fígado medido por ressonância magnética
Prazo: desde o início até o mês 12
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Alteração percentual em relação à linha de base
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desde o início até o mês 12
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Alteração percentual na hemoglobina
Prazo: desde a linha de base até os meses 3, 6, 9 e 12
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Alteração percentual em relação à linha de base
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desde a linha de base até os meses 3, 6, 9 e 12
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Alteração percentual na contagem de plaquetas
Prazo: desde a linha de base até os meses 3, 6, 9 e 12
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Alteração percentual em relação à linha de base
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desde a linha de base até os meses 3, 6, 9 e 12
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Alteração percentual em Lyso-GB1
Prazo: desde a linha de base até os meses 3, 6, 9 e 12
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Alteração percentual em relação à linha de base
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desde a linha de base até os meses 3, 6, 9 e 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
30 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
30 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de junho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de junho de 2019
Primeira postagem (Real)
1 de julho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- WI224302
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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