Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter-, sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af taliglucerase alfa hos forsøgspersoner med type 3 Gauchers sygdom

24. november 2024 opdateret af: Ari Zimran
Dette er en multicenterundersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​taliglucerase alfa (60 enheder/kg) hos tidligere ubehandlede forsøgspersoner i alle aldre med type 3 GD. Forsøgspersonerne vil modtage en infusion af taliglucerase alfa hver anden uge i 12 måneder. Forsøgspersoner, der tåler infusionerne godt, og som behandles i centre, hvor hjemmeterapi er SOC, vil få lov til at skifte fra behandlingssted til hjemmebehandling efter PI's skøn, men efter ikke mindre end 3 hændelsesløse infusioner på stedet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med type 3 GD udviser både viscerale og neurologiske manifestationer. Ud over den progressive neurologiske involvering bidrager somatiske sygdomsmanifestationer, især splenomegali og resulterende cytopeni, til betydelig dødelighed og morbiditet. Effekterne af enzymerstatningsterapi (ERT) på patienter med Type 1 GD er klart dokumenteret og har en gavnlig effekt på viscerale og hæmatologiske sygdomsparametre. Det er kendt, at rekombinant enzym ikke passerer blod-hjerne-barrieren og ikke har nogen effekt på neurologisk involvering. Sandsynligvis på grund af sjældenheden af ​​Type 3 GD er information om de somatiske virkninger af ERT stort set begrænset til case-rapporter eller enkeltcenterserier. Der er også få anmeldelser af kohorter, men den kliniske undertype, alder, genotype, ERT-dosering, ledsagende terapier og behandlingsrespons varierer meget blandt patienter i disse kohorter. Denne prospektive undersøgelse sigter mod objektivt at evaluere de hæmatologiske og viscerale virkninger af ERT med taliglucerase alfa på en temmelig klinisk og genetisk homogen gruppe af behandlingsnaive patienter med Type 3 GD. I forbindelse med denne undersøgelse vil forsøgspersoner, der ikke har modtaget Gaucher-specifik medicin i mindst 12 måneder, blive betragtet som "ubehandlet". Resultaterne af denne undersøgelse forventes at give et mere objektivt overblik over graden af ​​respons hos denne patienttype og potentielt skabe nye forskningsområder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
      • New Delhi, Indien
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i enhver alder; dog hvis hun er:

    • skal bruge prævention, hvis den er i den fødedygtige alder, eller skal være kirurgisk steril
    • må ikke være diegivende
  2. Diagnose af Type 3 GD ved enzym- og sekvensanalyse; og bekræftet af Lægemonitoren.
  3. Splenomegali mindst 5 x multipla af normal (MN).
  4. Behandlingsnaiv.

Ekskluderingskriterier:

Kvalificerede emner har muligvis ikke nogen af ​​følgende eksklusionskriterier:

  1. Type 2 GD.
  2. Tilstedeværelse af myokloniske anfald.

  3. Mindst én allel af:

    • N370S (N409S i nyere nomenklatur)
    • R496H (R535H i nyere nomenklatur)
  4. Tilstedeværelse af forkalkning i hjerteklapper eller arterier ved ekkokardiografi.
  5. Tilstedeværelse af ubehandlet jern, folinsyre, vitamin B12-mangel og/eller hypothyroidisme. (Løst anæmi er ikke et eksklusionskriterium.)
  6. Tilstedeværelse af humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og/eller hepatitis C-infektioner.
  7. Splenektomi og knoglemarvstransplantation.
  8. Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter efterforskerens vurdering ville forstyrre forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsens krav.
  9. Enhver anden lidelse, der kan interferere med resultaterne af effektmålene.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Tager i øjeblikket et andet forsøgslægemiddel til enhver tilstand eller ethvert terapeutisk lægemiddel mod Gauchers sygdom.
  12. Forsøgspersonen og/eller forsøgspersonens forælder(e) eller værge(r) er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.
  13. Sygehistorie med enhver fødevare-/narkotikaallergi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Taliglucerase Alpha
Intravenøs infusion af Taligluucerase alfa (Elelyso) hos behandlingsnaive patienter med Gauchers sygdom type 3
Medicin: Elelyso
Taliglucerase alfa er i øjeblikket en godkendt behandling i USA og mange andre lande til voksne og børn med en bekræftet diagnose af Type 1 GD, og ​​er også godkendt til brug i Type 3 GD i et lille antal lande.
Andre navne:
  • Taliglucerase Alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i miltvolumen målt ved MR
Tidsramme: fra baseline til måned 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i levervolumen målt ved MR
Tidsramme: fra baseline til måned 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 12
Procentvis ændring i hæmoglobin
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring i blodpladetal
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring i Lyso-GB1
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ari Zimran

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WI224302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Elelyso

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner