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Uno studio multicentrico, sulla sicurezza e sull'efficacia della taliglucerasi alfa in soggetti con malattia di Gaucher di tipo 3

24 novembre 2024 aggiornato da: Ari Zimran
Questo è uno studio multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia della taliglucerasi alfa (60 unità/kg) in soggetti di qualsiasi età non trattati in precedenza con GD di tipo 3. I soggetti riceveranno un'infusione di taliglucerasi alfa ogni 2 settimane per 12 mesi. I soggetti che tollerano bene le infusioni e che sono curati in centri in cui la terapia domiciliare è il SOC potranno passare dal sito al trattamento domiciliare a discrezione del PI ma dopo non meno di 3 infusioni senza incidenti presso il sito.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con GD di tipo 3 presentano manifestazioni sia viscerali che neurologiche. Oltre al progressivo coinvolgimento neurologico, le manifestazioni della malattia somatica, in particolare la splenomegalia e la conseguente citopenia, contribuiscono a mortalità e morbilità significative. Gli effetti della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) sui pazienti con GD di tipo 1 sono stati chiaramente documentati e hanno un effetto benefico sui parametri della malattia viscerale ed ematologica. È noto che l'enzima ricombinante non attraversa la barriera emato-encefalica e non ha alcun effetto sul coinvolgimento neurologico. Probabilmente a causa della rarità della GD di tipo 3, le informazioni sugli effetti somatici dell'ERT sono in gran parte limitate a case report o serie monocentriche. Ci sono anche poche revisioni di coorti, ma il sottotipo clinico, l'età, il genotipo, il dosaggio di ERT, le terapie di accompagnamento e la risposta al trattamento variano ampiamente tra i pazienti in queste coorti. Questo studio prospettico mira a valutare oggettivamente gli effetti ematologici e viscerali della ERT con taliglucerasi alfa su un gruppo piuttosto clinicamente e geneticamente omogeneo di pazienti naïve al trattamento con GD di tipo 3. Ai fini di questo studio, i soggetti che non ricevono farmaci specifici per Gaucher per almeno 12 mesi saranno considerati "non trattati". I risultati di questo studio dovrebbero fornire una visione più obiettiva del grado di risposta di questo tipo di paziente e creare potenzialmente nuove aree di ricerca.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • New Delhi, India
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di qualsiasi età; tuttavia, se femmina:

    • deve usare la contraccezione se in età fertile o deve essere chirurgicamente sterile
    • non deve essere in allattamento
  2. Diagnosi di GD di tipo 3 mediante analisi enzimatica e di sequenza; e confermato dal Medical Monitor.
  3. Splenomegalia almeno 5 x multipli del normale (MN).
  4. Naïve al trattamento.

Criteri di esclusione:

I soggetti idonei non possono avere nessuno dei seguenti criteri di esclusione:

  1. Tipo 2GD.
  2. Presenza di crisi miocloniche.

  3. Almeno un allele di:

    • N370S (N409S nella nomenclatura recente)
    • R496H (R535H nella nomenclatura recente)
  4. Presenza di calcificazioni nelle valvole cardiache o nelle arterie nell'ecocardiografia.
  5. Presenza di ferro non trattato, acido folico, carenza di vitamina B12 e/o ipotiroidismo. (L'anemia risolta non è un criterio di esclusione.)
  6. Presenza di virus dell'immunodeficienza umana (HIV), antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) e/o infezioni da epatite C.
  7. Splenectomia e trapianto di midollo osseo.
  8. Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del soggetto ai requisiti dello studio.
  9. Qualsiasi altro disturbo che possa interferire con i risultati degli endpoint di efficacia.
  10. Gravidanza o allattamento.
  11. Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione o qualsiasi farmaco terapeutico per la malattia di Gaucher.
  12. Il soggetto e/o i genitori o tutori legali del soggetto non sono in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio.
  13. Storia medica di qualsiasi allergia alimentare/farmaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Taliglucerasi alfa
Infusione endovenosa di Taligluucerase alfa (Elelyso) in pazienti naive al trattamento con malattia di Gaucher di tipo 3
Droga: Elelyso
La taliglucerasi alfa è attualmente una terapia approvata negli Stati Uniti e in molti altri paesi per adulti e bambini con diagnosi confermata di GD di tipo 1 ed è anche approvata per l'uso nella GD di tipo 3 in un numero limitato di paesi.
Altri nomi:
  • Taliglucerasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza misurato mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: dal basale al mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del volume del fegato misurato mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: dal basale al mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale al mese 12
Variazione percentuale dell'emoglobina
Lasso di tempo: dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale della conta piastrinica
Lasso di tempo: dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale in Lyso-GB1
Lasso di tempo: dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ari Zimran

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Investigatore principale: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WI224302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher, tipo 3

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