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Taliglucerase Alfa 在 3 型戈谢病患者中的多中心、安全性和有效性研究

2024年11月24日 更新者：Ari Zimran
这是一项多中心研究，旨在评估 taliglucerase alfa（60 单位/kg）在先前未治疗的任何年龄的 3 型 GD 受试者中的安全性和有效性。 受试者将每 2 周接受一次 taliglucerase alfa 输注，持续 12 个月。 对输液耐受良好且在家庭治疗是 SOC 的中心接受治疗的受试者将被允许根据 PI 的判断从现场转换到家庭治疗，但在现场进行不少于 3 次平稳输液后。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

3 型 GD 患者表现出内脏和神经系统表现。 除了进行性神经系统受累外，躯体疾病表现，尤其是脾肿大和由此引起的血细胞减少，会导致显着的死亡率和发病率。 酶替代疗法 (ERT) 对 1 型 GD 患者的影响已得到明确记录，并对内脏和血液疾病参数产生有益影响。 众所周知，重组酶不能通过血脑屏障，对神经系统受累没有影响。 可能由于 3 型 GD 的罕见性，有关 ERT 躯体效应的信息主要限于病例报告或单中心系列研究。 队列的评论也很少，但这些队列中患者的临床亚型、年龄、基因型、ERT 剂量、伴随疗法和治疗反应差异很大。 这项前瞻性研究旨在客观评估 ERT 与 taliglucerase alfa 对临床和遗传上相当同质的 3 型 GD 初治患者的血液学和内脏影响。 出于本研究的目的，受试者在至少 12 个月内未接受戈谢特异性药物治疗将被视为“未治疗”。 这项研究的结果有望更客观地了解此类患者的反应程度，并可能开创新的研究领域。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

14

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • 印度
      • New Delhi、印度
        • All India Institute of Medical Sciences
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡
        • Gazi University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 任何年龄的男性或女性；但是，如果是女性：

    • 如果有生育能力，则必须采取避孕措施或必须通过手术绝育
    • 不得哺乳
  2. 通过酶和序列分析诊断 3 型 GD；并由医疗监督员确认。
  3. 脾肿大至少是正常 (MN) 的 5 倍。
  4. 治疗天真。

排除标准：

符合条件的受试者可能没有以下任何排除标准：

  1. 类型 2 GD。
  2. 存在肌阵挛发作。

  3. 至少一个等位基因：

    • N370S（最近命名为 N409S）
    • R496H（最近命名为 R535H）
  4. 超声心动图显示心脏瓣膜或动脉钙化。
  5. 存在未经治疗的铁、叶酸、维生素 B12 缺乏症和/或甲状腺功能减退症。 （已解决的贫血不是排除标准。）
  6. 存在人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 和/或丙型肝炎感染。
  7. 脾切除和骨髓移植。
  8. 研究者判断会干扰受试者遵守研究要求的任何医学、情绪、行为或心理状况的存在。
  9. 可能干扰疗效终点结果的任何其他疾病。
  10. 怀孕或哺乳。
  11. 目前正在服用另一种治疗任何病症的研究药物或任何治疗戈谢病的药物。
  12. 受试者和/或受试者的父母或法定监护人无法理解研究的性质、范围和可能的后果。
  13. 任何食物/药物过敏的病史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：糖苷酶α
静脉输注 Taliglucerase alfa (Elelyso) 治疗初治 3 型戈谢病患者
药品：埃莱利索
Taliglucerase alfa 目前在美国和许多其他国家被批准用于治疗确诊为 1 型 GD 的成人和儿童，并且在少数国家也被批准用于 3 型 GD。
其他名称：
  • 他利苷酶α

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过 MRI 测量的脾脏体积相对于基线的变化百分比
大体时间：从基线到第 12 个月
与基线相比的变化百分比
从基线到第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过 MRI 测量的肝脏体积相对于基线的变化百分比
大体时间：从基线到第 12 个月
与基线相比的变化百分比
从基线到第 12 个月
血红蛋白变化百分比
大体时间：从基线到第 3、6、9 和 12 个月
与基线相比的变化百分比
从基线到第 3、6、9 和 12 个月
血小板计数的百分比变化
大体时间：从基线到第 3、6、9 和 12 个月
与基线相比的变化百分比
从基线到第 3、6、9 和 12 个月
Lyso-GB1 的百分比变化
大体时间：从基线到第 3、6、9 和 12 个月
与基线相比的变化百分比
从基线到第 3、6、9 和 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ari Zimran

合作者

Pfizer

调查人员

  • 首席研究员：Ari Zimran, Prof.、Shaare Zedek Medical Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年11月20日

初级完成 (实际的)

2023年7月30日

研究完成 (实际的)

2023年7月30日

研究注册日期

首次提交

2019年6月27日

首先提交符合 QC 标准的

2019年6月27日

首次发布 (实际的)

2019年7月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年11月24日

最后验证

2024年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WI224302

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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