제3형 고셔병 대상자에서 Taliglucerase Alfa의 다기관, 안전성 및 효능 연구
2024년 11월 24일 업데이트: Ari Zimran
이것은 3형 GD를 가진 모든 연령의 피험자에서 이전에 치료받지 않은 탈리글루세라제 알파(60 단위/kg)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관 연구입니다.
피험자는 12개월 동안 2주마다 탈리글루세라아제 알파를 주입받게 됩니다.
주입을 잘 견디고 가정 치료가 SOC인 센터에서 치료를 받는 피험자는 PI의 재량에 따라 사이트에서 가정 치료로 전환할 수 있지만 해당 사이트에서 3회 이상의 사건 없는 주입 후에 가능합니다.
연구 개요
상세 설명
Type 3 GD 환자는 내장 및 신경학적 징후를 모두 나타냅니다.
진행성 신경학적 침범 외에도 신체 질환 징후, 특히 비장종대 및 그에 따른 혈구감소증이 상당한 사망률과 이환율에 기여합니다.
Type 1 GD 환자에 대한 효소 대체 요법(ERT)의 효과는 명확하게 문서화되었으며 내장 및 혈액학적 질환 매개변수에 유익한 효과가 있습니다.
재조합 효소는 혈뇌장벽을 통과하지 못하고 신경학적 침범에 영향을 미치지 않는 것으로 알려져 있다.
아마도 Type 3 GD의 희귀성으로 인해 ERT의 신체적 영향에 대한 정보는 대체로 증례 보고 또는 단일 센터 시리즈로 제한됩니다.
코호트에 대한 검토도 거의 없지만 임상적 하위 유형, 연령, 유전자형, ERT 용량, 수반되는 요법 및 치료 반응은 이러한 코호트의 환자마다 크게 다릅니다.
이 전향적 연구는 치료 경험이 없는 제3형 GD 환자의 다소 임상적으로 유전적으로 동질적인 그룹에 대한 탈리글루세라제 알파를 사용한 ERT의 혈액학적 및 내장적 효과를 객관적으로 평가하는 것을 목표로 합니다.
이 연구의 목적을 위해 적어도 12개월 동안 Gaucher 특정 약물을 투여받지 않은 피험자는 "치료받지 않은" 것으로 간주됩니다.
이 연구의 결과는 이 환자 유형의 반응 정도에 대한 보다 객관적인 관점을 제공하고 잠재적으로 새로운 연구 영역을 창출할 것으로 기대됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
모든 연령의 남성 또는 여성; 그러나 여성의 경우:
- 가임기이거나 외과적으로 불임인 경우 피임법을 사용해야 합니다.
- 수유 중이 아니어야 함
- 효소 및 염기서열 분석에 의한 Type 3 GD의 진단; 의료 모니터에서 확인했습니다.
- 비장 비대는 최소 5 x 정상 배수(MN)입니다.
- 순진한 치료.
제외 기준:
적격 피험자는 다음 제외 기준이 없을 수 있습니다.
- 유형 2 GD.
- 근간대 발작의 존재.
다음 중 하나 이상의 대립 유전자:
- N370S(최근 명명법의 N409S)
- R496H(최근 명명법의 R535H)
- 심초음파에서 심장 판막이나 동맥의 석회화 존재.
- 치료되지 않은 철분, 엽산, 비타민 B12 결핍 및/또는 갑상선 기능 저하증의 존재. (해결된 빈혈은 제외 기준이 아닙니다.)
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 표면 항원(HBsAg) 및/또는 C형 간염 감염의 존재.
- 비장 절제술 및 골수 이식.
- 조사자의 판단에 피험자의 연구 요건 준수를 방해할 수 있는 임의의 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.
- 효능 종료점의 결과를 방해할 수 있는 기타 장애.
- 임신 또는 모유 수유.
- 현재 고셔병에 대한 모든 상태 또는 치료 약물에 대해 다른 연구 약물을 복용하고 있습니다.
- 피험자 및/또는 피험자의 부모 또는 법적 보호자가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 음식/약물 알레르기의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 탈리글루세라제 알파
치료 경험이 없는 제3형 고셔병 환자에게 Taligluucerase alfa(Elelyso) 정맥 주사
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Taliglucerase alfa는 현재 미국 및 기타 여러 국가에서 1형 GD 진단이 확인된 성인 및 어린이를 위한 승인된 치료법이며 소수의 국가에서 3형 GD에 사용하도록 승인되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRI로 측정한 비장 부피의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선부터 12개월까지
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기준선 대비 변화율
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기준선부터 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MRI로 측정한 간 용적의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선부터 12개월까지
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기준선 대비 변화율
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기준선부터 12개월까지
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헤모글로빈의 변화율
기간: 기준선부터 3개월, 6개월, 9개월, 12개월까지
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기준선 대비 변화율
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기준선부터 3개월, 6개월, 9개월, 12개월까지
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혈소판 수의 변화율
기간: 기준선부터 3개월, 6개월, 9개월, 12개월까지
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기준선 대비 변화율
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기준선부터 3개월, 6개월, 9개월, 12개월까지
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Lyso-GB1의 백분율 변화
기간: 기준선부터 3개월, 6개월, 9개월, 12개월까지
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기준선 대비 변화율
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기준선부터 3개월, 6개월, 9개월, 12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 20일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 27일
처음 게시됨 (실제)
2019년 7월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 24일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- WI224302
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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