En multicenter-, säkerhets- och effektstudie av taligluceras alfa hos personer med Gauchers sjukdom typ 3
24 november 2024 uppdaterad av: Ari Zimran
Detta är en multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av taliglukeras alfa (60 enheter/kg) hos tidigare obehandlade försökspersoner i alla åldrar med typ 3 GD.
Försökspersonerna kommer att få en infusion av taligluceras alfa varannan vecka i 12 månader.
Försökspersoner som tolererar infusionerna väl och som behandlas på centra där hemterapi är SOC kommer att tillåtas byta från behandlingsställe till hembehandling efter PI:s beslut men efter minst 3 händelselösa infusioner på stället.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Patienter med typ 3 GD uppvisar både viscerala och neurologiska manifestationer.
Förutom det progressiva neurologiska engagemanget bidrar somatiska sjukdomsmanifestationer, särskilt splenomegali och resulterande cytopeni, till betydande mortalitet och sjuklighet.
Effekterna av enzymersättningsterapi (ERT) på patienter med typ 1 GD har tydligt dokumenterats och har en gynnsam effekt på viscerala och hematologiska sjukdomsparametrar.
Det är känt att rekombinant enzym inte passerar blod-hjärnbarriären och inte har någon effekt på neurologisk involvering.
Förmodligen på grund av sällsyntheten av typ 3 GD är information om de somatiska effekterna av ERT till stor del begränsad till fallrapporter eller encenterserier.
Det finns också få recensioner av kohorter men den kliniska subtypen, åldern, genotypen, ERT-doseringen, medföljande terapier och behandlingssvaret varierar kraftigt mellan patienter i dessa kohorter.
Denna prospektiva studie syftar till att objektivt utvärdera de hematologiska och viscerala effekterna av ERT med taligluceras alfa på en ganska kliniskt och genetiskt homogen grupp av behandlingsnaiva patienter med typ 3 GD.
För syftet med denna studie kommer försökspersoner som inte fått några Gaucher-specifika mediciner under minst 12 månader att betraktas som "obehandlade".
Resultaten av denna studie förväntas ge en mer objektiv bild av graden av respons hos denna patienttyp, och potentiellt skapa nya forskningsområden.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
14
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Man eller kvinna oavsett ålder; men om hona:
- måste använda preventivmedel om de är i fertil ålder eller måste vara kirurgiskt sterila
- får inte vara ammande
- Diagnos av typ 3 GD genom enzym- och sekvensanalys; och bekräftas av Medical Monitor.
- Splenomegali minst 5 x multipler av normal (MN).
- Behandlingsnaiv.
Exklusions kriterier:
Kvalificerade ämnen kanske inte har något av följande uteslutningskriterier:
- Typ 2 GD.
- Förekomst av myokloniska anfall.
Minst en allel av:
- N370S (N409S i den senaste nomenklaturen)
- R496H (R535H i den senaste nomenklaturen)
- Förekomst av förkalkning i hjärtklaffar eller artärer vid ekokardiografi.
- Förekomst av obehandlat järn, folsyra, vitamin B12-brist och/eller hypotyreos. (Lös anemi är inte ett uteslutningskriterium.)
- Förekomst av humant immunbristvirus (HIV), hepatit B ytantigen (HBsAg) och/eller hepatit C-infektioner.
- Splenektomi och benmärgstransplantation.
- Förekomst av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle störa försökspersonens efterlevnad av studiens krav.
- Alla andra störningar som kan störa resultaten av effektmåtten.
- Graviditet eller amning.
- Tar för närvarande ett annat prövningsläkemedel för något tillstånd eller något terapeutiskt läkemedel för Gauchers sjukdom.
- Försökspersonen och/eller försökspersonens föräldrar eller vårdnadshavare kan inte förstå studiens natur, omfattning och möjliga konsekvenser.
- Medicinsk historia av eventuell mat-/drogallergi.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Taligluceras Alpha
Intravenös infusion av Taligluucerase alfa (Elelyso) hos behandlingsnaiva patienter med Gauchers sjukdom typ 3
|
Taliglucerase alfa är för närvarande en godkänd behandling i USA och många andra länder för vuxna och barn med en bekräftad diagnos av typ 1 GD och är även godkänd för användning i typ 3 GD i ett litet antal länder.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i mjältvolym mätt med MRT
Tidsram: från baslinjen till månad 12
|
Procentuell förändring från baslinjen
|
från baslinjen till månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i levervolym mätt med MRT
Tidsram: från baslinjen till månad 12
|
Procentuell förändring från baslinjen
|
från baslinjen till månad 12
|
|
Procentuell förändring av hemoglobin
Tidsram: från baslinjen till månaderna 3, 6, 9 och 12
|
Procentuell förändring från baslinjen
|
från baslinjen till månaderna 3, 6, 9 och 12
|
|
Procentuell förändring av antalet blodplättar
Tidsram: från baslinjen till månaderna 3, 6, 9 och 12
|
Procentuell förändring från baslinjen
|
från baslinjen till månaderna 3, 6, 9 och 12
|
|
Procentuell förändring i Lyso-GB1
Tidsram: från baslinjen till månaderna 3, 6, 9 och 12
|
Procentuell förändring från baslinjen
|
från baslinjen till månaderna 3, 6, 9 och 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 november 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
30 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
30 juli 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 juni 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 juni 2019
Första postat (Faktisk)
1 juli 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 november 2024
Senast verifierad
1 november 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Gauchers sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- WI224302
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .