Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van taliglucerase alfa bij personen met de ziekte van Gaucher type 3

24 november 2024 bijgewerkt door: Ari Zimran
Dit is een multicenter onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van taliglucerase alfa (60 eenheden/kg) te beoordelen bij niet eerder behandelde proefpersonen van elke leeftijd met type 3 GD. Proefpersonen krijgen gedurende 12 maanden elke 2 weken een infuus met taliglucerase alfa. Proefpersonen die de infusies goed verdragen en die worden behandeld in centra waar thuistherapie de SOC is, mogen naar goeddunken van de PI overschakelen van thuisbehandeling op thuisbehandeling, maar na niet minder dan 3 rustige infusies op de locatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met GD type 3 vertonen zowel viscerale als neurologische manifestaties. Naast de progressieve neurologische betrokkenheid, dragen somatische ziektemanifestaties, vooral splenomegalie en resulterende cytopenie, bij tot significante mortaliteit en morbiditeit. De effecten van enzymvervangende therapie (ERT) op patiënten met Type 1 GD zijn duidelijk gedocumenteerd en hebben een gunstig effect op viscerale en hematologische ziekteparameters. Het is bekend dat recombinant enzym de bloed-hersenbarrière niet passeert en geen effect heeft op neurologische betrokkenheid. Waarschijnlijk vanwege de zeldzaamheid van Type 3 GD, is informatie over de somatische effecten van ERT grotendeels beperkt tot casusrapporten of single-center series. Er zijn ook weinig beoordelingen van cohorten, maar het klinische subtype, de leeftijd, het genotype, de ERT-dosering, de begeleidende therapieën en de respons op de behandeling variëren sterk tussen patiënten in deze cohorten. Deze prospectieve studie heeft tot doel de hematologische en viscerale effecten van ERT met taliglucerase alfa objectief te evalueren op een vrij klinisch en genetisch homogene groep therapienaïeve patiënten met Type 3 GD. In het kader van deze studie worden proefpersonen die gedurende ten minste 12 maanden geen Gaucher-specifieke medicatie krijgen, beschouwd als "onbehandeld". De resultaten van deze studie zullen naar verwachting een objectiever beeld geven van de mate van respons van dit type patiënt en mogelijk nieuwe onderzoeksgebieden creëren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Indië
      • New Delhi, Indië
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Gazi University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw van elke leeftijd; echter, indien vrouwelijk:

    • moet anticonceptie gebruiken als ze zwanger kan worden of moet chirurgisch steriel zijn
    • mag geen borstvoeding geven
  2. Diagnose van Type 3 GD door enzym- en sequentieanalyse; en bevestigd door de Medische Monitor.
  3. Splenomegalie ten minste 5 x veelvouden van normaal (MN).
  4. Behandelingsnaïef.

Uitsluitingscriteria:

In aanmerking komende proefpersonen hebben mogelijk geen van de volgende uitsluitingscriteria:

  1. Typ 2GD.
  2. Aanwezigheid van myoclonische aanvallen.

  3. Ten minste één allel van:

    • N370S (N409S in recente nomenclatuur)
    • R496H (R535H in recente nomenclatuur)
  4. Aanwezigheid van verkalking in hartkleppen of slagaders in echocardiografie.
  5. Aanwezigheid van onbehandeld ijzer, foliumzuur, vitamine B12-tekort en/of hypothyreoïdie. (Opgeloste bloedarmoede is geen uitsluitingscriterium.)
  6. Aanwezigheid van humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) en/of hepatitis C-infecties.
  7. Splenectomie en beenmergtransplantatie.
  8. Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker zou interfereren met de naleving door de proefpersoon van de vereisten van het onderzoek.
  9. Elke andere aandoening die de resultaten van de werkzaamheidseindpunten kan verstoren.
  10. Zwangerschap of borstvoeding.
  11. Gebruikt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel voor een aandoening of een therapeutisch medicijn voor de ziekte van Gaucher.
  12. De proefpersoon en/of de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de proefpersoon zijn niet in staat de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek te begrijpen.
  13. Medische voorgeschiedenis van voedsel-/geneesmiddelenallergie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Taliglucerase alfa
Intraveneuze infusie van Taligluucerase alfa (Elelyso) bij nog niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher type 3
Geneesmiddel: Elelyso
Taliglucerase alfa is momenteel een goedgekeurde therapie in de Verenigde Staten en vele andere landen voor volwassenen en kinderen met een bevestigde diagnose van type 1 GD, en is ook goedgekeurd voor gebruik bij type 3 GD in een klein aantal landen.
Andere namen:
  • Taliglucerase Alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het miltvolume gemeten met MRI
Tijdsspanne: vanaf de basislijn tot maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
vanaf de basislijn tot maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in levervolume gemeten met MRI
Tijdsspanne: vanaf de basislijn tot maand 12
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
vanaf de basislijn tot maand 12
Procentuele verandering in hemoglobine
Tijdsspanne: vanaf de basislijn tot maand 3, 6, 9 en 12
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
vanaf de basislijn tot maand 3, 6, 9 en 12
Procentuele verandering in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: vanaf de basislijn tot maand 3, 6, 9 en 12
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
vanaf de basislijn tot maand 3, 6, 9 en 12
Procentuele verandering in Lyso-GB1
Tijdsspanne: vanaf de basislijn tot maand 3, 6, 9 en 12
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn
vanaf de basislijn tot maand 3, 6, 9 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ari Zimran

Medewerkers

Pfizer

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juli 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WI224302

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren