Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności taliglucerazy alfa u pacjentów z chorobą Gauchera typu 3

24 listopada 2024 zaktualizowane przez: Ari Zimran
Jest to wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności taliglucerazy alfa (60 jednostek/kg) u wcześniej nieleczonych pacjentów z GD typu 3 w każdym wieku. Pacjenci będą otrzymywać infuzję taliglucerazy alfa co 2 tygodnie przez 12 miesięcy. Pacjenci, którzy dobrze tolerują infuzje i którzy są leczeni w ośrodkach, w których standardową procedurą opieki jest terapia domowa, będą mogli zmienić leczenie z ośrodka na leczenie domowe według uznania PI, ale po nie mniej niż 3 infuzjach bez powikłań w miejscu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z GD typu 3 wykazują zarówno objawy trzewne, jak i neurologiczne. Poza postępującym zajęciem neurologicznym objawy somatyczne, zwłaszcza splenomegalia i wynikająca z niej cytopenia, przyczyniają się do znacznej śmiertelności i zachorowalności. Efekty enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) u pacjentów z GD typu 1 zostały jasno udokumentowane i mają korzystny wpływ na parametry choroby trzewnej i hematologicznej. Wiadomo, że rekombinowany enzym nie przechodzi przez barierę krew-mózg i nie ma wpływu na objawy neurologiczne. Prawdopodobnie ze względu na rzadkość występowania GD typu 3 informacje na temat skutków somatycznych ERT są w dużej mierze ograniczone do opisów przypadków lub serii jednoośrodkowych. Istnieje również niewiele przeglądów kohort, ale podtyp kliniczny, wiek, genotyp, dawkowanie ERT, terapie towarzyszące i odpowiedź na leczenie różnią się znacznie wśród pacjentów w tych kohortach. To prospektywne badanie ma na celu obiektywną ocenę hematologicznego i trzewnego wpływu ERT z taliglucerazą alfa na raczej jednorodną klinicznie i genetycznie grupę wcześniej nieleczonych pacjentów z GD typu 3. Na potrzeby tego badania osoby nieotrzymujące leków swoistych dla Gauchera przez co najmniej 12 miesięcy będą uważane za „nieleczone”. Oczekuje się, że wyniki tego badania zapewnią bardziej obiektywny obraz stopnia odpowiedzi tego typu pacjentów i potencjalnie stworzą nowe obszary badań.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • New Delhi, Indie
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi University
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w każdym wieku; jednakże, jeśli kobieta:

    • musi stosować antykoncepcję, jeśli jest w wieku rozrodczym lub musi być sterylna chirurgicznie
    • nie może być w okresie laktacji
  2. Diagnoza GD typu 3 za pomocą analizy enzymów i sekwencji; i potwierdzone przez Monitor Medyczny.
  3. Splenomegalia co najmniej 5 x wielokrotność normy (MN).
  4. Nieleczony.

Kryteria wyłączenia:

Kwalifikujący się uczestnicy mogą nie spełniać żadnego z poniższych kryteriów wykluczenia:

  1. Typ 2 GD.
  2. Obecność napadów mioklonicznych.

  3. Co najmniej jeden allel:

    • N370S (N409S w najnowszej nomenklaturze)
    • R496H (R535H w najnowszej nomenklaturze)
  4. Obecność zwapnień w zastawkach serca lub tętnicach w badaniu echokardiograficznym.
  5. Obecność nieleczonego żelaza, kwasu foliowego, niedoboru witaminy B12 i/lub niedoczynności tarczycy. (Rozwiązana niedokrwistość nie jest kryterium wykluczającym).
  6. Obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C.
  7. Splenektomia i przeszczep szpiku kostnego.
  8. Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez uczestnika wymagań badania.
  9. Wszelkie inne zaburzenia, które mogą zakłócać wyniki punktów końcowych skuteczności.
  10. Ciąża lub karmienie piersią.
  11. Obecnie przyjmuje inny badany lek na jakąkolwiek chorobę lub jakikolwiek lek terapeutyczny na chorobę Gauchera.
  12. Uczestnik i/lub jego rodzice lub opiekunowie prawni nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  13. Historia medyczna jakiejkolwiek alergii na żywność / leki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Taligluceraza alfa
Dożylna infuzja taligluucerazy alfa (Elelyso) u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 3
Lek: Elelyso
Taligluceraza alfa jest obecnie zatwierdzoną terapią w Stanach Zjednoczonych i wielu innych krajach dla dorosłych i dzieci z potwierdzoną diagnozą GD typu 1, a także jest zatwierdzona do stosowania w GD typu 3 w niewielkiej liczbie krajów.
Inne nazwy:
  • Taligluceraza Alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesiąca 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesiąca 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w objętości wątroby mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesiąca 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesiąca 12
Procentowa zmiana hemoglobiny
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana w Lyso-GB1
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ari Zimran

Współpracownicy

Pfizer

Śledczy

  • Główny śledczy: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WI224302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj