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Eine multizentrische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zu Taliglucerase Alfa bei Patienten mit Typ-3-Gaucher-Krankheit

21. Juli 2022 aktualisiert von: Ari Zimran
Dies ist eine multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Taliglucerase alfa (60 Einheiten/kg) bei zuvor unbehandelten Probanden jeden Alters mit Typ-3-GD. Die Probanden erhalten 12 Monate lang alle 2 Wochen eine Infusion mit Taliglucerase alfa. Probanden, die die Infusionen gut vertragen und die in Zentren behandelt werden, in denen die Heimtherapie die SOC ist, dürfen nach Ermessen des PI, jedoch nach nicht weniger als 3 ereignislosen Infusionen am Standort, vom Standort zur Heimbehandlung wechseln.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit Typ-3-GD zeigen sowohl viszerale als auch neurologische Manifestationen. Zusätzlich zur fortschreitenden neurologischen Beteiligung tragen somatische Krankheitsmanifestationen, insbesondere Splenomegalie und daraus resultierende Zytopenie, zu einer erheblichen Mortalität und Morbidität bei. Die Wirkungen der Enzymersatztherapie (ERT) auf Patienten mit Typ-1-GD wurden eindeutig dokumentiert und haben eine positive Wirkung auf viszerale und hämatologische Krankheitsparameter . Es ist bekannt, dass rekombinante Enzyme die Blut-Hirn-Schranke nicht passieren und keine Wirkung auf eine neurologische Beteiligung haben. Vermutlich aufgrund der Seltenheit des GD Typ 3 sind Informationen zu den somatischen Effekten der ERT weitgehend auf Fallberichte oder monozentrische Serien beschränkt. Es gibt auch wenige Übersichten über Kohorten, aber der klinische Subtyp, das Alter, der Genotyp, die ERT-Dosierung, begleitende Therapien und das Ansprechen auf die Behandlung variieren stark zwischen den Patienten in diesen Kohorten. Ziel dieser prospektiven Studie ist die objektive Bewertung der hämatologischen und viszeralen Wirkungen von ERT mit Taliglucerase alfa bei einer relativ klinisch und genetisch homogenen Gruppe von behandlungsnaiven Patienten mit Typ-3-GD. Für die Zwecke dieser Studie werden Probanden, die mindestens 12 Monate lang keine Gaucher-spezifischen Medikamente erhalten, als „unbehandelt“ betrachtet. Die Ergebnisse dieser Studie sollen einen objektiveren Überblick über das Ansprechen dieses Patiententyps liefern und möglicherweise neue Forschungsgebiete eröffnen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • New Delhi, Indien
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich jeden Alters; jedoch, falls weiblich:

    • müssen Verhütungsmittel anwenden, wenn sie gebärfähig sind, oder müssen chirurgisch steril sein
    • darf nicht stillen
  2. Diagnose von Typ-3-GD durch Enzym- und Sequenzanalyse; und vom Medical Monitor bestätigt.
  3. Splenomegalie mindestens 5 x Vielfache des Normalwertes (MN).
  4. Behandlungsnaiv.

Ausschlusskriterien:

Förderfähige Fächer dürfen keines der folgenden Ausschlusskriterien aufweisen:

  1. Typ 2GD.
  2. Vorhandensein von myoklonischen Anfällen.

  3. Mindestens ein Allel von:

    • N370S (N409S in neuerer Nomenklatur)
    • R496H (R535H in neuerer Nomenklatur)
  4. Vorhandensein von Verkalkungen in Herzklappen oder Arterien in der Echokardiographie.
  5. Vorhandensein von unbehandeltem Eisen, Folsäure, Vitamin B12-Mangel und/oder Hypothyreose. (Behobene Anämie ist kein Ausschlusskriterium.)
  6. Vorhandensein von Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) und/oder Hepatitis-C-Infektionen.
  7. Splenektomie und Knochenmarktransplantation.
  8. Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Probanden beeinträchtigen würde.
  9. Jede andere Störung, die die Ergebnisse der Wirksamkeitsendpunkte beeinträchtigen könnte.
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  11. Derzeit Einnahme eines anderen Prüfmedikaments für eine beliebige Erkrankung oder eines therapeutischen Medikaments für die Gaucher-Krankheit.
  12. Der Proband und/oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden sind nicht in der Lage, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen.
  13. Anamnese einer Nahrungsmittel-/Arzneimittelallergie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Taliglucerase Alpha
Intravenöse Infusion von Taligluucerase alfa (Elelyso) bei nicht vorbehandelten Patienten mit Typ-3-Gaucher-Krankheit
Arzneimittel: Elelyso
Taliglucerase alfa ist derzeit in den Vereinigten Staaten und vielen anderen Ländern eine zugelassene Therapie für Erwachsene und Kinder mit einer bestätigten Diagnose von Typ-1-GD und ist in einer kleinen Anzahl von Ländern auch für die Anwendung bei Typ-3-GD zugelassen.
Andere Namen:
  • Taliglucerase Alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des durch MRT gemessenen Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: von der Grundlinie bis zum 12. Monat
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
von der Grundlinie bis zum 12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des durch MRT gemessenen Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: von der Grundlinie bis zum 12. Monat
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
von der Grundlinie bis zum 12. Monat
Prozentuale Veränderung des Hämoglobins
Zeitfenster: von der Grundlinie bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
von der Grundlinie bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: von der Grundlinie bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
von der Grundlinie bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung von Lyso-GB1
Zeitfenster: von der Grundlinie bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
von der Grundlinie bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ari Zimran

Mitarbeiter

Pfizer

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. November 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. Juli 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WI224302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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