Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskus-, turvallisuus- ja tehotutkimus taligluseraasi alfasta potilailla, joilla on tyypin 3 Gaucherin tauti

torstai 21. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Ari Zimran
Tämä on monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida taligluseraasi alfan (60 yksikköä/kg) turvallisuutta ja tehoa aiemmin hoitamattomilla kaiken ikäisillä tyypin 3 GD:tä sairastavilla henkilöillä. Koehenkilöt saavat taligluseraasi alfa-infuusion 2 viikon välein 12 kuukauden ajan. Koehenkilöt, jotka sietävät infuusioita hyvin ja joita hoidetaan keskuksissa, joissa kotihoito on SOC, saavat siirtyä paikasta kotihoitoon PI:n harkinnan mukaan, mutta vähintään 3 tapahtumattoman infuusion jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tyypin 3 GD:tä sairastavilla potilailla on sekä viskeraalisia että neurologisia oireita. Progressiivisen neurologisen vaikutuksen lisäksi somaattisten sairauksien ilmenemismuodot, erityisesti splenomegalia ja siitä johtuva sytopenia, lisäävät merkittävää kuolleisuutta ja sairastuvuutta. Entsyymikorvaushoidon (ERT) vaikutukset potilaisiin, joilla on tyypin 1 GD, on selkeästi dokumentoitu, ja niillä on myönteinen vaikutus sisäelinten ja hematologisten sairauksien parametreihin. Tiedetään, että rekombinanttientsyymi ei läpäise veri-aivoestettä eikä sillä ole vaikutusta neurologiseen osallisuuteen. Luultavasti tyypin 3 GD:n harvinaisuudesta johtuen tieto ERT:n somaattisista vaikutuksista rajoittuu suurelta osin tapausraportteihin tai yhden keskuksen sarjoihin. Kohorteista on myös vähän katsauksia, mutta kliininen alatyyppi, ikä, genotyyppi, ERT-annos, oheishoidot ja hoitovaste vaihtelevat suuresti näiden kohorttien potilaiden välillä. Tämän prospektiivisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida objektiivisesti ERT:n hematologisia ja viskeraalisia vaikutuksia taligluseraasialfalla kliinisesti ja geneettisesti melko homogeeniseen ryhmään tyypin 3 GD:tä sairastavia potilaita, jotka eivät ole saaneet hoitoa. Tässä tutkimuksessa koehenkilöt, jotka eivät ole saaneet Gaucher-spesifisiä lääkkeitä vähintään 12 kuukauteen, katsotaan "hoitamattomiksi". Tämän tutkimuksen tulosten odotetaan antavan objektiivisemman kuvan tämän potilastyypin vasteasteesta ja mahdollisesti luovan uusia tutkimusalueita.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
      • New Delhi, Intia
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
        • Gazi University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen kaiken ikäisenä; kuitenkin jos nainen:

    • on käytettävä ehkäisyä, jos hän on hedelmällisessä iässä, tai hänen on oltava kirurgisesti steriili
    • ei saa imettää
  2. Tyypin 3 GD:n diagnoosi entsyymi- ja sekvenssianalyysillä; ja Medical Monitorin vahvistama.
  3. Splenomegalia vähintään 5 x normaalin kerrannais (MN).
  4. Hoitamaton.

Poissulkemiskriteerit:

Tukikelpoisilla aiheilla ei välttämättä ole mitään seuraavista poissulkemiskriteereistä:

  1. Tyyppi 2 GD.
  2. Myoklonisten kohtausten esiintyminen.

  3. Ainakin yksi alleeli seuraavista:

    • N370S (N409S viimeaikaisessa nimikkeistössä)
    • R496H (R535H viimeaikaisessa nimikkeistössä)
  4. Kalkkeutumisen esiintyminen sydämen läppäissä tai valtimoissa kaikukardiografiassa.
  5. Käsittelemättömän raudan, foolihapon, B12-vitamiinin puutos ja/tai kilpirauhasen vajaatoiminta. (Ratkaistu anemia ei ole poissulkemiskriteeri.)
  6. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg) ja/tai hepatiitti C -infektioiden esiintyminen.
  7. Splenektomia ja luuytimensiirto.
  8. Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen liittyvän tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsee koehenkilön noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.
  9. Mikä tahansa muu häiriö, joka voi häiritä tehokkuuden päätepisteiden tuloksia.
  10. Raskaus tai imetys.
  11. Käytät parhaillaan toista tutkimuslääkettä mihin tahansa sairauteen tai mitä tahansa terapeuttista lääkettä Gaucherin taudin hoitoon.
  12. Tutkittavan ja/tai tutkittavan vanhemmat tai lailliset huoltajat eivät pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
  13. Kaikkien ruoka-/lääkeallergioiden sairaushistoria.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Taligluseraasi alfa
Taligluuseraasi alfan (Elelyso) suonensisäinen infuusio potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 3 Gaucherin tautia sairastaville
Lääke: Elelyso
Taligluseraasi alfa on tällä hetkellä hyväksytty hoito Yhdysvalloissa ja monissa muissa maissa aikuisille ja lapsille, joilla on vahvistettu tyypin 1 GD-diagnoosi, ja se on myös hyväksytty käytettäväksi tyypin 3 GD:ssä muutamissa maissa.
Muut nimet:
  • Taligluseraasi Alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta MRI:llä mitattuna
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 kuukauteen
Prosenttimuutos lähtötasosta
lähtötasosta 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan tilavuudessa MRI:llä mitattuna
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 kuukauteen
Prosenttimuutos lähtötasosta
lähtötasosta 12 kuukauteen
Hemoglobiinin prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
Prosenttimuutos lähtötasosta
lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
Prosenttimuutos verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
Prosenttimuutos lähtötasosta
lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
Lyso-GB1:n prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
Prosenttimuutos lähtötasosta
lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ari Zimran

Yhteistyökumppanit

Pfizer

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 20. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WI224302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti, tyyppi 3

  • Freeman-Sheldon Research Group, Inc.
    Lopetettu
    Freeman-Sheldonin oireyhtymän hoitotulosten kyselytutkimus ja asiakirjat (STOP-FSS)
    Kraniofacial poikkeavuudet | Arthrogryposis | Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2A | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Kraniocarpotarsaalinen dysplasia | Kraniocarpotarsaalinen dystrofia | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2B | Gordonin... ja muut ehdot
    Yhdysvallat
  • Dufresne, Craig, MD, PC
    Rekrytointi
    Freeman-Sheldonin oireyhtymän hoitotulosten kyselytutkimus ja asiakirjat (FINDFSS)
    Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Gordonin syndrooma | Arthrogryposis Distal Type 3 | Arthrogryposis Distal Type 1 | Freeman-Burianin oireyhtymä
    Yhdysvallat

Kliiniset tutkimukset Elelyso

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa