Monikeskus-, turvallisuus- ja tehotutkimus taligluseraasi alfasta potilailla, joilla on tyypin 3 Gaucherin tauti
sunnuntai 24. marraskuuta 2024 päivittänyt: Ari Zimran
Tämä on monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida taligluseraasi alfan (60 yksikköä/kg) turvallisuutta ja tehoa aiemmin hoitamattomilla kaiken ikäisillä tyypin 3 GD:tä sairastavilla henkilöillä.
Koehenkilöt saavat taligluseraasi alfa-infuusion 2 viikon välein 12 kuukauden ajan.
Koehenkilöt, jotka sietävät infuusioita hyvin ja joita hoidetaan keskuksissa, joissa kotihoito on SOC, saavat siirtyä paikasta kotihoitoon PI:n harkinnan mukaan, mutta vähintään 3 tapahtumattoman infuusion jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tyypin 3 GD:tä sairastavilla potilailla on sekä viskeraalisia että neurologisia oireita.
Progressiivisen neurologisen vaikutuksen lisäksi somaattisten sairauksien ilmenemismuodot, erityisesti splenomegalia ja siitä johtuva sytopenia, lisäävät merkittävää kuolleisuutta ja sairastuvuutta.
Entsyymikorvaushoidon (ERT) vaikutukset potilaisiin, joilla on tyypin 1 GD, on selkeästi dokumentoitu, ja niillä on myönteinen vaikutus sisäelinten ja hematologisten sairauksien parametreihin.
Tiedetään, että rekombinanttientsyymi ei läpäise veri-aivoestettä eikä sillä ole vaikutusta neurologiseen osallisuuteen.
Luultavasti tyypin 3 GD:n harvinaisuudesta johtuen tieto ERT:n somaattisista vaikutuksista rajoittuu suurelta osin tapausraportteihin tai yhden keskuksen sarjoihin.
Kohorteista on myös vähän katsauksia, mutta kliininen alatyyppi, ikä, genotyyppi, ERT-annos, oheishoidot ja hoitovaste vaihtelevat suuresti näiden kohorttien potilaiden välillä.
Tämän prospektiivisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida objektiivisesti ERT:n hematologisia ja viskeraalisia vaikutuksia taligluseraasialfalla kliinisesti ja geneettisesti melko homogeeniseen ryhmään tyypin 3 GD:tä sairastavia potilaita, jotka eivät ole saaneet hoitoa.
Tässä tutkimuksessa koehenkilöt, jotka eivät ole saaneet Gaucher-spesifisiä lääkkeitä vähintään 12 kuukauteen, katsotaan "hoitamattomiksi".
Tämän tutkimuksen tulosten odotetaan antavan objektiivisemman kuvan tämän potilastyypin vasteasteesta ja mahdollisesti luovan uusia tutkimusalueita.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Mies tai nainen kaiken ikäisenä; kuitenkin jos nainen:
- on käytettävä ehkäisyä, jos hän on hedelmällisessä iässä, tai hänen on oltava kirurgisesti steriili
- ei saa imettää
- Tyypin 3 GD:n diagnoosi entsyymi- ja sekvenssianalyysillä; ja Medical Monitorin vahvistama.
- Splenomegalia vähintään 5 x normaalin kerrannais (MN).
- Hoitamaton.
Poissulkemiskriteerit:
Tukikelpoisilla aiheilla ei välttämättä ole mitään seuraavista poissulkemiskriteereistä:
- Tyyppi 2 GD.
- Myoklonisten kohtausten esiintyminen.
Ainakin yksi alleeli seuraavista:
- N370S (N409S viimeaikaisessa nimikkeistössä)
- R496H (R535H viimeaikaisessa nimikkeistössä)
- Kalkkeutumisen esiintyminen sydämen läppäissä tai valtimoissa kaikukardiografiassa.
- Käsittelemättömän raudan, foolihapon, B12-vitamiinin puutos ja/tai kilpirauhasen vajaatoiminta. (Ratkaistu anemia ei ole poissulkemiskriteeri.)
- Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg) ja/tai hepatiitti C -infektioiden esiintyminen.
- Splenektomia ja luuytimensiirto.
- Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen liittyvän tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan arvion mukaan häiritsee koehenkilön noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.
- Mikä tahansa muu häiriö, joka voi häiritä tehokkuuden päätepisteiden tuloksia.
- Raskaus tai imetys.
- Käytät parhaillaan toista tutkimuslääkettä mihin tahansa sairauteen tai mitä tahansa terapeuttista lääkettä Gaucherin taudin hoitoon.
- Tutkittavan ja/tai tutkittavan vanhemmat tai lailliset huoltajat eivät pysty ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia.
- Kaikkien ruoka-/lääkeallergioiden sairaushistoria.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Taligluseraasi alfa
Taligluuseraasi alfan (Elelyso) suonensisäinen infuusio potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tyypin 3 Gaucherin tautia sairastaville
|
Taligluseraasi alfa on tällä hetkellä hyväksytty hoito Yhdysvalloissa ja monissa muissa maissa aikuisille ja lapsille, joilla on vahvistettu tyypin 1 GD-diagnoosi, ja se on myös hyväksytty käytettäväksi tyypin 3 GD:ssä muutamissa maissa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta pernan tilavuudessa MRI:llä mitattuna
Aikaikkuna: lähtötasosta kuukauteen 12
|
Prosenttimuutos lähtötasosta
|
lähtötasosta kuukauteen 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan tilavuudessa MRI:llä mitattuna
Aikaikkuna: lähtötasosta kuukauteen 12
|
Prosenttimuutos lähtötasosta
|
lähtötasosta kuukauteen 12
|
|
Hemoglobiinin prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
|
Prosenttimuutos lähtötasosta
|
lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
|
|
Prosenttimuutos verihiutalemäärässä
Aikaikkuna: lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
|
Prosenttimuutos lähtötasosta
|
lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
|
|
Prosenttimuutos Lyso-GB1:ssä
Aikaikkuna: lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
|
Prosenttimuutos lähtötasosta
|
lähtötasosta kuukausiin 3, 6, 9 ja 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 20. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 24. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- WI224302
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .