Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Многоцентровое исследование безопасности и эффективности талиглюцеразы альфа у субъектов с болезнью Гоше 3 типа

24 ноября 2024 г. обновлено: Ari Zimran
Это многоцентровое исследование для оценки безопасности и эффективности талиглюцеразы альфа (60 единиц/кг) у ранее не получавших лечения субъектов любого возраста с БГ 3 типа. Субъекты будут получать инфузию талиглюцеразы альфа каждые 2 недели в течение 12 месяцев. Субъектам, которые хорошо переносят инфузии и которые проходят лечение в центрах, где домашняя терапия является SOC, будет разрешено перейти с лечения в домашних условиях на лечение в домашних условиях по усмотрению PI, но после не менее 3 инфузий без осложнений в центре.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

У пациентов с БГ типа 3 наблюдаются как висцеральные, так и неврологические проявления. В дополнение к прогрессирующему неврологическому поражению, проявления соматических заболеваний, особенно спленомегалия и, как следствие, цитопения, способствуют значительной смертности и заболеваемости. Эффекты заместительной ферментной терапии (ФЗТ) у пациентов с БГ 1-го типа четко задокументированы и оказывают благотворное влияние на висцеральные и гематологические параметры заболевания. Известно, что рекомбинантный фермент не проникает через гематоэнцефалический барьер и не влияет на неврологические нарушения. Вероятно, из-за редкости БГ типа 3 информация о соматических эффектах ФЗТ в значительной степени ограничена описаниями случаев или одноцентровыми сериями. Есть также несколько обзоров когорт, но клинический подтип, возраст, генотип, дозировка ФЗТ, сопутствующая терапия и ответ на лечение широко различаются среди пациентов в этих когортах. Это проспективное исследование направлено на объективную оценку гематологических и висцеральных эффектов ФЗТ с талиглюцеразой альфа в достаточно клинически и генетически однородной группе пациентов с БГ 3-го типа, ранее не получавших лечения. Для целей этого исследования субъекты, не получавшие специфических препаратов Гоше в течение как минимум 12 месяцев, будут считаться «нелечеными». Ожидается, что результаты этого исследования обеспечат более объективное представление о степени ответа этого типа пациентов и потенциально создадут новые области исследований.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Индия
      • New Delhi, Индия
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Турция
      • Ankara, Турция
        • Gazi University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина любого возраста; однако, если женщина:

    • должны использовать противозачаточные средства, если имеют детородный потенциал, или должны быть хирургически стерильными
    • не должно быть кормящим
  2. Диагностика БГ 3 типа с помощью анализа ферментов и секвенирования; и подтверждено медицинским монитором.
  3. Спленомегалия не менее чем в 5 раз превышает норму (MN).
  4. Наивное лечение.

Критерий исключения:

Приемлемые субъекты могут не иметь ни одного из следующих критериев исключения:

  1. Тип 2 ГД.
  2. Наличие миоклонических судорог.

  3. По крайней мере один аллель:

    • N370S (N409S в недавней номенклатуре)
    • R496H (R535H в современной номенклатуре)
  4. Наличие кальцификации в сердечных клапанах или артериях при эхокардиографии.
  5. Наличие нелеченного дефицита железа, фолиевой кислоты, витамина B12 и/или гипотиреоза. (Разрешенная анемия не является критерием исключения.)
  6. Наличие вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), поверхностного антигена гепатита В (HBsAg) и/или гепатита С.
  7. Спленэктомия и трансплантация костного мозга.
  8. Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать выполнению субъектом требований исследования.
  9. Любое другое расстройство, которое может повлиять на результаты конечных точек эффективности.
  10. Беременность или кормление грудью.
  11. В настоящее время принимает другой исследуемый препарат для лечения любого состояния или любой терапевтический препарат для лечения болезни Гоше.
  12. Субъект и/или его родитель (родители) или законный опекун (опекуны) не могут понять характер, объем и возможные последствия исследования.
  13. Медицинский анамнез любой пищевой/лекарственной аллергии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Талиглюцераза альфа
Внутривенное вливание Taligluucerase alfa (Elelyso) у ранее не получавших лечения пациентов с болезнью Гоше 3 типа
Лекарство: Элисо
Талиглюцераза альфа в настоящее время является одобренной терапией в Соединенных Штатах и ​​многих других странах для взрослых и детей с подтвержденным диагнозом БГ типа 1, а также одобрена для использования при БГ типа 3 в небольшом числе стран.
Другие имена:
  • Талиглюцераза Альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью МРТ
Временное ограничение: от исходного уровня до 12-го месяца
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем
от исходного уровня до 12-го месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью МРТ
Временное ограничение: от исходного уровня до 12-го месяца
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем
от исходного уровня до 12-го месяца
Процентное изменение гемоглобина
Временное ограничение: от исходного уровня до 3, 6, 9 и 12 месяцев
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем
от исходного уровня до 3, 6, 9 и 12 месяцев
Процентное изменение количества тромбоцитов
Временное ограничение: от исходного уровня до 3, 6, 9 и 12 месяцев
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем
от исходного уровня до 3, 6, 9 и 12 месяцев
Процентное изменение Lyso-GB1
Временное ограничение: от исходного уровня до 3, 6, 9 и 12 месяцев
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем
от исходного уровня до 3, 6, 9 и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ari Zimran

Соавторы

Pfizer

Следователи

  • Главный следователь: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июня 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 июля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WI224302

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться