Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude multicentrique d'innocuité et d'efficacité de la taliglucérase Alfa chez des sujets atteints de la maladie de Gaucher de type 3

24 novembre 2024 mis à jour par: Ari Zimran
Il s'agit d'une étude multicentrique visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la taliglucérase alfa (60 unités/kg) chez des sujets non traités auparavant de tout âge atteints de MG de type 3. Les sujets recevront une perfusion de taliglucérase alfa toutes les 2 semaines pendant 12 mois. Les sujets qui tolèrent bien les perfusions et qui sont traités dans des centres où la thérapie à domicile est le SOC seront autorisés à passer du site au traitement à domicile à la discrétion du PI mais après au moins 3 perfusions sans incident sur le site.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints de MG de type 3 présentent à la fois des manifestations viscérales et neurologiques. En plus de l'atteinte neurologique progressive, les manifestations somatiques de la maladie, en particulier la splénomégalie et la cytopénie qui en résulte, contribuent à une mortalité et une morbidité importantes. Les effets de l'enzymothérapie substitutive (ERT) sur les patients atteints de MG de type 1 ont été clairement documentés et ont un effet bénéfique sur les paramètres de la maladie viscérale et hématologique . On sait que l'enzyme recombinante ne passe pas la barrière hémato-encéphalique et n'a aucun effet sur l'atteinte neurologique. Probablement en raison de la rareté de la MG de type 3, les informations sur les effets somatiques de l'ERT sont largement limitées à des rapports de cas ou à des séries monocentriques. Il existe également peu de revues de cohortes, mais le sous-type clinique, l'âge, le génotype, la posologie de l'ERT, les thérapies d'accompagnement et la réponse au traitement varient considérablement parmi les patients de ces cohortes. Cette étude prospective vise à évaluer objectivement les effets hématologiques et viscéraux de l'ERT avec la taliglucérase alfa sur un groupe plutôt homogène sur le plan clinique et génétique de patients naïfs de traitement atteints de MG de type 3. Aux fins de cette étude, les sujets ne recevant aucun médicament spécifique à Gaucher pendant au moins 12 mois seront considérés comme "non traités". Les résultats de cette étude devraient fournir une vision plus objective du degré de réponse de ce type de patients et créer potentiellement de nouveaux domaines de recherche.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Inde
      • New Delhi, Inde
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Turquie
      • Ankara, Turquie
        • Gazi University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme de tout âge ; cependant, s'il s'agit d'une femme :

    • doit utiliser une contraception si elle est en âge de procréer ou doit être chirurgicalement stérile
    • ne doit pas être en lactation
  2. Diagnostic de la MG de type 3 par analyse enzymatique et séquentielle ; et confirmé par le Moniteur Médical.
  3. Splénomégalie au moins 5 fois multiples de la normale (MN).
  4. Naïf de traitement.

Critère d'exclusion:

Les sujets éligibles ne peuvent avoir aucun des critères d'exclusion suivants :

  1. GD de type 2.
  2. Présence de crises myocloniques.

  3. Au moins un allèle de :

    • N370S (N409S dans la nomenclature récente)
    • R496H (R535H dans la nomenclature récente)
  4. Présence de calcifications dans les valves cardiaques ou les artères en échocardiographie.
  5. Présence de fer non traité, d'acide folique, de carence en vitamine B12 et/ou d'hypothyroïdie. (L'anémie résolue n'est pas un critère d'exclusion.)
  6. Présence d'infections par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) et/ou l'hépatite C.
  7. Splénectomie et greffe de moelle osseuse.
  8. Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité du sujet aux exigences de l'étude.
  9. Tout autre trouble susceptible d'interférer avec les résultats des paramètres d'efficacité.
  10. Grossesse ou allaitement.
  11. Prend actuellement un autre médicament expérimental pour toute affection ou tout médicament thérapeutique pour la maladie de Gaucher.
  12. Le ou les parents ou tuteurs légaux du sujet et/ou du sujet ne sont pas en mesure de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude.
  13. Antécédents médicaux de toute allergie alimentaire / médicamenteuse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Taliglucérase Alpha
Perfusion intraveineuse de taligluucérase alfa (Elelyso) chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type 3
Médicament: Elelyso
La taliglucérase alfa est actuellement une thérapie approuvée aux États-Unis et dans de nombreux autres pays pour les adultes et les enfants avec un diagnostic confirmé de MG de type 1, et est également approuvée pour une utilisation dans la MG de type 3 dans un petit nombre de pays.
Autres noms:
  • Taliglucérase Alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du volume de la rate mesuré par IRM
Délai: de la ligne de base au mois 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base
de la ligne de base au mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du volume hépatique mesuré par IRM
Délai: de la ligne de base au mois 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base
de la ligne de base au mois 12
Pourcentage de changement dans l'hémoglobine
Délai: du départ aux mois 3, 6, 9 et 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base
du départ aux mois 3, 6, 9 et 12
Pourcentage de changement dans la numération plaquettaire
Délai: du départ aux mois 3, 6, 9 et 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base
du départ aux mois 3, 6, 9 et 12
Pourcentage de changement dans Lyso-GB1
Délai: du départ aux mois 3, 6, 9 et 12
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base
du départ aux mois 3, 6, 9 et 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ari Zimran

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

30 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2019

Première publication (Réel)

1 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 novembre 2024

Dernière vérification

1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WI224302

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner