Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická studie bezpečnosti a účinnosti taliglucerázy Alfa u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3

21. července 2022 aktualizováno: Ari Zimran
Toto je multicentrická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti taliglucerázy alfa (60 jednotek/kg) u dříve neléčených subjektů jakéhokoli věku s GD typu 3. Jedinci budou dostávat infuzi taliglucerázy alfa každé 2 týdny po dobu 12 měsíců. Subjektům, kteří dobře tolerují infuze a kteří jsou léčeni v centrech, kde je domácí terapie SOC, bude umožněno přejít z místa na domácí léčbu podle uvážení PI, ale po nejméně 3 bezproblémových infuzích v místě.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s GD typu 3 vykazují jak viscerální, tak neurologické projevy. Kromě progresivního neurologického postižení se na významné mortalitě a morbiditě podílejí projevy somatických onemocnění, zejména splenomegalie az ní vyplývající cytopenie. Účinky enzymové substituční terapie (ERT) na pacienty s GD 1. typu byly jasně zdokumentovány a mají příznivý vliv na viscerální a hematologické parametry onemocnění. Je známo, že rekombinantní enzym neprochází hematoencefalickou bariérou a nemá žádný vliv na neurologické postižení. Pravděpodobně kvůli vzácnosti GD typu 3 jsou informace o somatických účincích ERT z velké části omezeny na kazuistiky nebo jednocentrové série. Existuje také několik přehledů kohort, ale klinický podtyp, věk, genotyp, dávkování ERT, doprovodné terapie a odpověď na léčbu se u pacientů v těchto kohortách značně liší. Tato prospektivní studie si klade za cíl objektivně zhodnotit hematologické a viscerální účinky ERT s taliglucerázou alfa na poměrně klinicky a geneticky homogenní skupině dosud neléčených pacientů s GD typu 3. Pro účely této studie budou subjekty, které nedostávají žádnou Gaucherovu specifickou medikaci po dobu alespoň 12 měsíců, považovány za "neléčené". Očekává se, že výsledky této studie poskytnou objektivnější pohled na míru odpovědi u tohoto typu pacientů a potenciálně vytvoří nové oblasti výzkumu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • New Delhi, Indie
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Gazi University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena jakéhokoli věku; pokud však žena:

    • musí používat antikoncepci, pokud je ve fertilním věku, nebo musí být chirurgicky sterilní
    • nesmí být laktující
  2. Diagnostika GD typu 3 pomocí enzymatické a sekvenční analýzy; a potvrzeno lékařským monitorem.
  3. Splenomegalie alespoň 5 x násobek normy (MN).
  4. Léčba naivní.

Kritéria vyloučení:

Způsobilé subjekty nemusí splňovat žádné z následujících kritérií vyloučení:

  1. Typ 2 GD.
  2. Přítomnost myoklonických záchvatů.

  3. Alespoň jedna alela z:

    • N370S (N409S v nedávné nomenklatuře)
    • R496H (R535H v aktuální nomenklatuře)
  4. Přítomnost kalcifikace v srdečních chlopních nebo tepnách při echokardiografii.
  5. Přítomnost neléčeného železa, kyseliny listové, nedostatek vitaminu B12 a/nebo hypotyreóza. (Vyřešená anémie není vylučovacím kritériem.)
  6. Přítomnost viru lidské imunodeficience (HIV), povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) a/nebo infekce hepatitidy C.
  7. Splenektomie a transplantace kostní dřeně.
  8. Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval soulad subjektu s požadavky studie.
  9. Jakákoli jiná porucha, která může interferovat s výsledky koncových bodů účinnosti.
  10. Těhotenství nebo kojení.
  11. V současné době užíváte jiný zkoumaný lék na jakýkoli stav nebo jakýkoli terapeutický lék na Gaucherovu chorobu.
  12. Subjekt a/nebo jeho rodiče nebo zákonní zástupci nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
  13. Anamnéza jakékoli alergie na potraviny/léky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Taligluceráza alfa
Intravenózní infuze taligluucerázy alfa (Elelyso) u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3
Lék: Elelyso
Taligluceráza alfa je v současnosti schválenou terapií ve Spojených státech a mnoha dalších zemích pro dospělé a děti s potvrzenou diagnózou GD 1. typu a v malém počtu zemí je také schválena pro použití u GD 3. typu.
Ostatní jména:
  • Taligluceráza Alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změny objemu sleziny oproti výchozí hodnotě měřené pomocí MRI
Časové okno: od výchozího stavu do měsíce 12
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do měsíce 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento změny objemu jater oproti výchozí hodnotě měřené pomocí MRI
Časové okno: od výchozího stavu do měsíce 12
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do měsíce 12
Procentuální změna hemoglobinu
Časové okno: od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna počtu krevních destiček
Časové okno: od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna v Lyso-GB1
Časové okno: od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ari Zimran

Spolupracovníci

Pfizer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. listopadu 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

30. července 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WI224302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 3

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit