主要サラセミア患者に対する造血幹細胞移植：多施設前向き臨床研究
2024年8月7日 更新者：Yongrong Lai、First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
サラセミア メジャーの唯一の治癒療法は、同種造血幹細胞移植 (allo-HSCT) による欠陥赤血球生成の置換のままです。
サラセミア メジャーの治療における同種 HSCT の有効性を評価する前向き多施設研究を実施します。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
同種造血幹細胞移植 (allo-HSCT) は、サラセミア メジャー (TM) の確立された治癒オプションの 1 つです。
以前の研究では、同種造血幹細胞移植後に 90% 以上の TM 患者が生存し、約 80% がサラセミアフリー生存率 (TFS) であると予測されています。サラセミアメジャーの治療。
研究の種類
介入
入学 (実際)
823
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Guangxi
-
Nanning、Guangxi、中国、510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～20年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- サラセミアメジャーと診断されました。
- 造血幹細胞移植の適応。
- 50％を超える心臓駆出率;正常な肺機能検査および肺検査結果;そして正常な腎機能。
除外基準:
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼレベル > 当機関の検査基準の正常範囲の上限の 4 倍。
- コントロールされていない細菌、ウイルス、または真菌感染;
- 移植のためのその他の制限。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：MSD-HSCT
一致した同胞ドナー 造血幹細胞移植
|
メトトレキサート
他の名前：
ブスルファン（4mg/kg/日、4日間）
他の名前：
シクロホスファミド（50mg/kg/日、4日間）
他の名前：
フルダラビン（50mg/m2/日、3日）
他の名前：
サイモグロブリン（2.5mg/kg/日、4日）
他の名前：
シクロスポリンA
他の名前：
ミコフェノール酸モフェチル（0.25g/日）
他の名前：
|
|
実験的：URD-HSCT
血縁関係のないドナー造血幹細胞移植
|
メトトレキサート
他の名前：
タクロリムス
他の名前：
ブスルファン（4mg/kg/日、4日間）
他の名前：
シクロホスファミド（50mg/kg/日、4日間）
他の名前：
フルダラビン（50mg/m2/日、3日）
他の名前：
サイモグロブリン（2.5mg/kg/日、4日）
他の名前：
ミコフェノール酸モフェチル（0.25g/日）
他の名前：
|
|
実験的：ハプロHSCT
ハプロ同一造血幹細胞移植
|
メトトレキサート
他の名前：
タクロリムス
他の名前：
ブスルファン（4mg/kg/日、4日間）
他の名前：
シクロホスファミド（50mg/kg/日、4日間）
他の名前：
フルダラビン（50mg/m2/日、3日）
他の名前：
サイモグロブリン（2.5mg/kg/日、4日）
他の名前：
ミコフェノール酸モフェチル（0.25g/日）
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全生存
時間枠：2年
|
2年全生存
|
2年
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|
サラセミアフリー生存
時間枠：2年
|
サラセミアのない2年間の生存
|
2年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
生着
時間枠：30日
|
+30日目の骨髄生着
|
30日
|
|
慢性移植片対宿主病の累積発生率
時間枠：2年
|
2年までの慢性移植片対宿主病
|
2年
|
|
感染性合併症の累積発生率
時間枠：2年
|
2年までの細菌、真菌、ウイルス感染の累積発生率
|
2年
|
|
移植関連死亡率
時間枠：2年
|
2年ごとの移植関連死亡率
|
2年
|
|
急性移植片対宿主病の累積発生率
時間枠：100日
|
+100日目の急性移植片対宿主病
|
100日
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Yongrong Lai, MD、First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月5日
一次修了 (実際)
2023年7月31日
研究の完了 (実際)
2023年10月31日
試験登録日
最初に提出
2019年7月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年7月3日
最初の投稿 (実際)
2019年7月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月7日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
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- 遺伝性疾患、先天性疾患
- 貧血
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- メトトレキサート
- タクロリムス
- ミコフェノール酸
- ブスルファン
- サイモグロブリン
- シクロスポリン
- シクロスポリン
その他の研究ID番号
- GX-HSCT-MT 2019
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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