Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток пациентам с большой талассемией: многоцентровое проспективное клиническое исследование
7 августа 2024 г. обновлено: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Единственной лечебной терапией большой талассемии остается замена дефектного эритропоэза аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК).
Мы проводим проспективное многоцентровое исследование для оценки эффективности алло-ТГСК в лечении большой талассемии.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) является одним из общепризнанных методов лечения большой талассемии (ТМ).
Предыдущее исследование предсказало, что более 90% пациентов с ТМ могут выжить после алло-ТГСК с выживаемостью без талассемии (TFS) примерно у 80% из них. Цель этого исследования - оценить эффективность алло-ТГСК в лечение большой талассемии.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
823
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Китай, 510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 20 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностирована большая талассемия.
- Показания к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
- Фракция сердечного выброса >50%; нормальные тесты функции легких и результаты исследования легких; и нормальной функции почек.
Критерий исключения:
- Уровни аспартатаминотрансферазы > в 4 раза превышают верхний предел нормального диапазона по лабораторным критериям нашего учреждения;
- Неконтролируемые бактериальные, вирусные или грибковые инфекции;
- Любые другие ограничения для трансплантации.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: МСД-ТГСК
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от совместимых доноров-родственников
|
Метотрексат
Другие имена:
Бусульфан (4 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
Циклофосфамид (50 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
Флударабин (50 мг/м2/день, 3 дня)
Другие имена:
Тимоглобулин (2,5 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
циклоспорин А
Другие имена:
Микофенолата мофетил (0,25 г/день)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: URD-ТГСК
трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от неродственного донора
|
Метотрексат
Другие имена:
Такролимус
Другие имена:
Бусульфан (4 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
Циклофосфамид (50 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
Флударабин (50 мг/м2/день, 3 дня)
Другие имена:
Тимоглобулин (2,5 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
Микофенолата мофетил (0,25 г/день)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: гапло-ТГСК
гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
|
Метотрексат
Другие имена:
Такролимус
Другие имена:
Бусульфан (4 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
Циклофосфамид (50 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
Флударабин (50 мг/м2/день, 3 дня)
Другие имена:
Тимоглобулин (2,5 мг/кг/день, 4 дня)
Другие имена:
Микофенолата мофетил (0,25 г/день)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 2 года
|
2-летняя общая выживаемость
|
2 года
|
|
Выживаемость без талассемии
Временное ограничение: 2 года
|
2-летняя выживаемость без талассемии
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Приживление
Временное ограничение: 30 дней
|
Миелоидное приживление на +30 день
|
30 дней
|
|
Кумулятивная заболеваемость хронической болезнью «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 2 года
|
Хроническая реакция «трансплантат против хозяина» к 2 годам
|
2 года
|
|
Совокупная частота инфекционных осложнений
Временное ограничение: 2 года
|
Кумулятивная заболеваемость бактериальными, грибковыми и вирусными инфекциями к 2 годам
|
2 года
|
|
Смертность, связанная с трансплантацией
Временное ограничение: 2 года
|
Смертность, связанная с трансплантацией, к 2 годам
|
2 года
|
|
Кумулятивная заболеваемость острой болезнью «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 100 дней
|
Острая реакция «трансплантат против хозяина» на день +100
|
100 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 июля 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 октября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 июля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 июля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 июля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 августа 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Талассемия
- бета-талассемия
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы синтеза нуклеиновых кислот
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические агенты
- Антиметаболиты, Противоопухолевые
- Антиметаболиты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Дерматологические агенты
- Антибактериальные агенты
- Антибиотики, Противоопухолевые
- Противогрибковые агенты
- Агенты репродуктивного контроля
- Противотуберкулезные агенты
- Абортивные агенты, нестероидные
- Абортивные агенты
- Антагонисты фолиевой кислоты
- Антибиотики, Противотуберкулезные
- Ингибиторы кальциневрина
- Циклофосфамид
- Флударабин
- Метотрексат
- Такролимус
- Микофеноловая кислота
- Бусульфан
- Тимоглобулин
- Циклоспорин
- Циклоспорины
Другие идентификационные номера исследования
- GX-HSCT-MT 2019
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .