Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour les patients atteints de thalassémie majeure : une étude clinique prospective multicentrique
3 juillet 2019 mis à jour par: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Le seul traitement curatif de la thalassémie majeure reste le remplacement de l'érythropoïèse défectueuse par une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH).
Nous menons une étude prospective multicentrique pour évaluer l'efficacité de l'allo-GCSH dans le traitement de la thalassémie majeure.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH) est l'une des options curatives établies pour la thalassémie majeure (TM).
Une étude précédente a prédit que plus de 90 % des patients TM peuvent survivre après allo-HSCT avec une survie sans thalassémie (TFS) chez environ 80 % d'entre eux. Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité de l'allo-HSCT dans le traitement de la thalassémie majeure.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
800
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Yongrong Lai, MD
- Numéro de téléphone: +86（0771）5356510
- E-mail: laiyongrong@hotmail.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Qiaochuan Li, MD
- Numéro de téléphone: +86（0771）5356510
- E-mail: 2402576451@qq.com
Lieux d'étude
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Chine, 510515
- Recrutement
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Sous-enquêteur:
- Hong Chen, MD
-
Contact:
- Yongrong Lai, MD
- Numéro de téléphone: +86（0771）5356510
- E-mail: laiyongrong@hotmail.com
-
Contact:
- Meiqing Wu, MD
- Numéro de téléphone: +86（0771）5356510
- E-mail: 453433378@qq.com
-
Sous-enquêteur:
- Jianming Luo, MD
-
Sous-enquêteur:
- Xiaojun Huang, MD
-
Sous-enquêteur:
- Jiong Hu, MD
-
Sous-enquêteur:
- Xiaolin Yin, MD
-
Sous-enquêteur:
- Jinxiong Huang, MD
-
Sous-enquêteur:
- Hongxia Yao, MD
-
Sous-enquêteur:
- Jishi Wang, MD
-
Sous-enquêteur:
- Tonghua Yang, MD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec la thalassémie majeure.
- Indication de greffe de cellules souches hématopoïétiques.
- Une fraction d'éjection cardiaque > 50 % ; des tests de la fonction pulmonaire et des résultats d'examen pulmonaire normaux ; et une fonction rénale normale.
Critère d'exclusion:
- Niveaux d'aspartate aminotransférase> 4 fois la limite supérieure de la plage normale pour les critères de laboratoire de notre établissement ;
- Infections bactériennes, virales ou fongiques non contrôlées ;
- Toute autre restriction à la transplantation.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: MSD-HSCT
donneurs compatibles greffe de cellules souches hématopoïétiques
|
Méthotrexate
Autres noms:
Busulfan（4 mg/kg/jour, 4 jours）
Autres noms:
Cyclophosphamide (50 mg/kg/jour, 4 jours)
Autres noms:
Fludarabine (50 mg/m2/jour, 3 jours)
Autres noms:
Thymoglobuline (2,5 mg/kg/jour, 4 jours)
Autres noms:
ciclosporine A
Autres noms:
Mycophénolate mofétil (0,25 g/jour)
Autres noms:
|
|
Expérimental: URD-HSCT
greffe de cellules souches hématopoïétiques de donneur non apparenté
|
Méthotrexate
Autres noms:
Tacrolimus
Autres noms:
Busulfan（4 mg/kg/jour, 4 jours）
Autres noms:
Cyclophosphamide (50 mg/kg/jour, 4 jours)
Autres noms:
Fludarabine (50 mg/m2/jour, 3 jours)
Autres noms:
Thymoglobuline (2,5 mg/kg/jour, 4 jours)
Autres noms:
Mycophénolate mofétil (0,25 g/jour)
Autres noms:
Ruxolitinib
|
|
Expérimental: haplo-HSCT
greffe de cellules souches hématopoïétiques haplo-identiques
|
Méthotrexate
Autres noms:
Tacrolimus
Autres noms:
Busulfan（4 mg/kg/jour, 4 jours）
Autres noms:
Cyclophosphamide (50 mg/kg/jour, 4 jours)
Autres noms:
Fludarabine (50 mg/m2/jour, 3 jours)
Autres noms:
Thymoglobuline (2,5 mg/kg/jour, 4 jours)
Autres noms:
Mycophénolate mofétil (0,25 g/jour)
Autres noms:
Basiliximab
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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La survie globale
Délai: 2 années
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Survie globale à 2 ans
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2 années
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Survie sans thalassémie
Délai: 2 années
|
Survie sans thalassémie à 2 ans
|
2 années
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Greffe
Délai: 30 jours
|
Greffe myéloïde à J+30
|
30 jours
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Mortalité liée à la transplantation
Délai: 1 an
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Mortalité liée à la greffe à 1 an
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1 an
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Incidence cumulative de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte
Délai: 180 jours
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Maladie aiguë du greffon contre l'hôte au jour +180
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180 jours
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Incidence cumulative de la maladie chronique du greffon contre l'hôte
Délai: 2 années
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Maladie chronique du greffon contre l'hôte à 2 ans
|
2 années
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Incidence cumulée des complications infectieuses
Délai: 2 années
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Incidence cumulée des infections bactériennes, fongiques et virales à 2 ans
|
2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2019
Achèvement primaire (Anticipé)
31 mai 2022
Achèvement de l'étude (Anticipé)
31 mai 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 juillet 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 juillet 2019
Première publication (Réel)
5 juillet 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 juillet 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 juillet 2019
Dernière vérification
1 juillet 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Thalassémie
- bêta-thalassémie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Inhibiteurs de la synthèse des acides nucléiques
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antirhumatismaux
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Agents dermatologiques
- Agents antibactériens
- Antibiotiques, Antinéoplasiques
- Agents antifongiques
- Agents de contrôle de la reproduction
- Agents antituberculeux
- Agents abortifs, non stéroïdiens
- Agents abortifs
- Antagonistes de l'acide folique
- Antibiotiques, Antituberculeux
- Inhibiteurs de la calcineurine
- Cyclophosphamide
- Fludarabine
- Méthotrexate
- Tacrolimus
- Acide mycophénolique
- Busulfan
- Basiliximab
- Thymoglobuline
- Ciclosporine
- Cyclosporines
Autres numéros d'identification d'étude
- GX-HSCT-MT 2019
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .