Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z talasemią typu major: wieloośrodkowe, prospektywne badanie kliniczne
7 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Jedyną leczniczą terapią dla talasemii major pozostaje zastąpienie wadliwej erytropoezy allogenicznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT).
Przeprowadzamy prospektywne wieloośrodkowe badanie w celu oceny skuteczności allo-HSCT w leczeniu talasemii major.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT) jest jedną z uznanych opcji leczenia talasemii major (TM).
Poprzednie badanie przewidywało, że ponad 90% pacjentów z TM może przeżyć po allo-HSCT z przeżyciem wolnym od talasemii (TFS) u około 80% z nich. Celem tego badania jest ocena skuteczności allo-HSCT w leczenie talasemii major.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
823
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Chiny, 510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 20 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano talasemię major.
- Wskazania do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
- Frakcja wyrzutowa serca >50%; prawidłowe testy czynnościowe płuc i wyniki badania płuc; i prawidłową czynność nerek.
Kryteria wyłączenia:
- Poziomy aminotransferazy asparaginianowej > 4-krotnie przekraczają górną granicę normy dla kryteriów laboratoryjnych naszej instytucji;
- Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze;
- Wszelkie inne ograniczenia dotyczące przeszczepu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: MSD-HSCT
dopasowane rodzeństwo dawców krwiotwórczych komórek macierzystych
|
Metotreksat
Inne nazwy:
Busulfan (4 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
Fludarabina (50 mg/m2/dzień, 3 dni)
Inne nazwy:
Tymoglobulina（2,5 mg/kg/dzień, 4 dni）
Inne nazwy:
cyklosporyna A
Inne nazwy:
Mykofenolan mofetylu (0,25 g/dzień)
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: URD-HSCT
przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych od niespokrewnionego dawcy
|
Metotreksat
Inne nazwy:
Takrolimus
Inne nazwy:
Busulfan (4 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
Fludarabina (50 mg/m2/dzień, 3 dni)
Inne nazwy:
Tymoglobulina（2,5 mg/kg/dzień, 4 dni）
Inne nazwy:
Mykofenolan mofetylu (0,25 g/dzień)
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: haplo-HSCT
przeszczepianie haploidentycznych hematopoetycznych komórek macierzystych
|
Metotreksat
Inne nazwy:
Takrolimus
Inne nazwy:
Busulfan (4 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dzień, 4 dni)
Inne nazwy:
Fludarabina (50 mg/m2/dzień, 3 dni)
Inne nazwy:
Tymoglobulina（2,5 mg/kg/dzień, 4 dni）
Inne nazwy:
Mykofenolan mofetylu (0,25 g/dzień)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata
|
2-letnie całkowite przeżycie
|
2 lata
|
|
Przeżycie wolne od talasemii
Ramy czasowe: 2 lata
|
2-letnie przeżycie wolne od talasemii
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wszczepienie
Ramy czasowe: 30 dni
|
Wszczep szpikowy w dniu +30
|
30 dni
|
|
Skumulowana częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: 2 lata
|
Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi o 2 lata
|
2 lata
|
|
Skumulowana częstość występowania powikłań zakaźnych
Ramy czasowe: 2 lata
|
Skumulowana częstość występowania zakażeń bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych o 2 lata
|
2 lata
|
|
Śmiertelność związana z przeszczepem
Ramy czasowe: 2 lata
|
Śmiertelność związana z przeszczepem o 2 lata
|
2 lata
|
|
Skumulowana częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 100 dni
|
Ostra choroba przeszczep przeciw gospodarzowi w dniu +100
|
100 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 lipca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 lipca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 października 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 lipca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 lipca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 lipca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 sierpnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Talasemia
- beta-talasemia
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Inhibitory syntezy kwasów nukleinowych
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Antymetabolity, przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Środki dermatologiczne
- Środki przeciwbakteryjne
- Antybiotyki, Przeciwnowotworowe
- Środki przeciwgrzybicze
- Środki kontroli reprodukcji
- Środki przeciwgruźlicze
- Środki poronne, niesteroidowe
- Środki poronne
- Antagoniści kwasu foliowego
- Antybiotyki, Przeciwgruźlicze
- Inhibitory kalcyneuryny
- Cyklofosfamid
- Fludarabina
- Metotreksat
- Takrolimus
- Kwas mykofenolowy
- Busulfan
- Tymoglobulina
- Cyklosporyna
- Cyklosporyny
Inne numery identyfikacyjne badania
- GX-HSCT-MT 2019
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .