重型地中海贫血患者的造血干细胞移植：一项多中心、前瞻性临床研究
2024年8月7日 更新者：Yongrong Lai、First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
重型地中海贫血的唯一治疗方法仍然是通过同种异体造血干细胞移植 (allo-HSCT) 替代有缺陷的红细胞生成。
我们进行了一项前瞻性多中心研究，以评估异基因造血干细胞移植治疗重型地中海贫血的疗效。
研究概览
详细说明
同种异体造血干细胞移植 (allo-HSCT) 是重型地中海贫血 (TM) 的既定治疗选择之一。
先前的研究预测，超过 90% 的 TM 患者可以在 allo-HSCT 后存活，其中约 80% 的无地中海贫血生存率 (TFS)。本研究的目的是评估 allo-HSCT 在重型地中海贫血的治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
823
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Guangxi
-
Nanning、Guangxi、中国、510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为重型地中海贫血。
- 造血干细胞移植的适应症。
- 心脏射血分数>50%；肺功能检查和肺部检查结果正常；和正常的肾功能。
排除标准：
- 天冬氨酸氨基转移酶水平 > 4 倍我们机构实验室标准的正常范围上限；
- 不受控制的细菌、病毒或真菌感染；
- 任何其他移植限制。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：MSD-HSCT
匹配的同胞供体造血干细胞移植
|
甲氨蝶呤
其他名称：
白消安（4 mg/kg/天，4天）
其他名称：
环磷酰胺（50 mg/kg/天，4天）
其他名称：
氟达拉滨（50 mg/m2/天，3天）
其他名称：
胸腺球蛋白（2.5 mg/kg/天，4天）
其他名称：
环孢菌素A
其他名称：
霉酚酸酯（0.25g/天）
其他名称：
|
|
实验性的：URD-HSCT
无关供者造血干细胞移植
|
甲氨蝶呤
其他名称：
他克莫司
其他名称：
白消安（4 mg/kg/天，4天）
其他名称：
环磷酰胺（50 mg/kg/天，4天）
其他名称：
氟达拉滨（50 mg/m2/天，3天）
其他名称：
胸腺球蛋白（2.5 mg/kg/天，4天）
其他名称：
霉酚酸酯（0.25g/天）
其他名称：
|
|
实验性的：单倍体造血干细胞移植
单倍体相合造血干细胞移植
|
甲氨蝶呤
其他名称：
他克莫司
其他名称：
白消安（4 mg/kg/天，4天）
其他名称：
环磷酰胺（50 mg/kg/天，4天）
其他名称：
氟达拉滨（50 mg/m2/天，3天）
其他名称：
胸腺球蛋白（2.5 mg/kg/天，4天）
其他名称：
霉酚酸酯（0.25g/天）
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总生存期
大体时间：2年
|
2 年总生存期
|
2年
|
|
无地中海贫血生存期
大体时间：2年
|
2 年无地中海贫血生存期
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
植入
大体时间：30天
|
+30 天的骨髓移植
|
30天
|
|
慢性移植物抗宿主病的累积发病率
大体时间：2年
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慢性移植物抗宿主病 2 年
|
2年
|
|
感染并发症的累积发生率
大体时间：2年
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细菌、真菌和病毒感染的累计发生率 2 年
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2年
|
|
移植相关死亡率
大体时间：2年
|
2 年移植相关死亡率
|
2年
|
|
急性移植物抗宿主病的累积发病率
大体时间：100天
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第 +100 天发生急性移植物抗宿主病
|
100天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Yongrong Lai, MD、First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年7月5日
初级完成 (实际的)
2023年7月31日
研究完成 (实际的)
2023年10月31日
研究注册日期
首次提交
2019年7月3日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月3日
首次发布 (实际的)
2019年7月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月7日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GX-HSCT-MT 2019
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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