Transplante de células-tronco hematopoiéticas para pacientes com talassemia major: um estudo clínico prospectivo multicêntrico
3 de julho de 2019 atualizado por: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
A única terapia curativa para a talassemia maior continua sendo a substituição da eritropoiese defeituosa por transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT).
Conduzimos um estudo multicêntrico prospectivo para avaliar a eficácia do alo-HSCT no tratamento da talassemia maior.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT) é uma das opções curativas estabelecidas para a talassemia maior (MT).
Um estudo anterior previu que mais de 90% dos pacientes com MT podem sobreviver após o alo-HSCT com uma sobrevida livre de talassemia (TFS) em cerca de 80% deles. O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do alo-HSCT no tratamento da talassemia maior.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
800
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Yongrong Lai, MD
- Número de telefone: +86（0771）5356510
- E-mail: laiyongrong@hotmail.com
Estude backup de contato
- Nome: Qiaochuan Li, MD
- Número de telefone: +86（0771）5356510
- E-mail: 2402576451@qq.com
Locais de estudo
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, China, 510515
- Recrutamento
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Subinvestigador:
- Hong Chen, MD
-
Contato:
- Yongrong Lai, MD
- Número de telefone: +86（0771）5356510
- E-mail: laiyongrong@hotmail.com
-
Contato:
- Meiqing Wu, MD
- Número de telefone: +86（0771）5356510
- E-mail: 453433378@qq.com
-
Subinvestigador:
- Jianming Luo, MD
-
Subinvestigador:
- Xiaojun Huang, MD
-
Subinvestigador:
- Jiong Hu, MD
-
Subinvestigador:
- Xiaolin Yin, MD
-
Subinvestigador:
- Jinxiong Huang, MD
-
Subinvestigador:
- Hongxia Yao, MD
-
Subinvestigador:
- Jishi Wang, MD
-
Subinvestigador:
- Tonghua Yang, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 20 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com talassemia maior.
- Indicação de transplante de células-tronco hematopoiéticas.
- Uma fração de ejeção cardíaca >50%; testes de função pulmonar e exames pulmonares normais; e função renal normal.
Critério de exclusão:
- Níveis de aspartato aminotransferase > 4 vezes o limite superior da faixa normal para os critérios laboratoriais de nossa instituição;
- Infecções bacterianas, virais ou fúngicas descontroladas;
- Qualquer outra restrição para transplante.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: MSD-HSCT
transplante de células-tronco hematopoiéticas de doadores compatíveis
|
Metotrexato
Outros nomes:
Busulfan (4 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
Ciclofosfamida (50 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
Fludarabina (50 mg/m2/dia, 3 dias)
Outros nomes:
Timoglobulina (2,5 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
ciclosporina A
Outros nomes:
Micofenolato de mofetil (0,25 g/dia)
Outros nomes:
|
|
Experimental: URD-HSCT
transplante de células-tronco hematopoiéticas de doador não aparentado
|
Metotrexato
Outros nomes:
Tacrolimo
Outros nomes:
Busulfan (4 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
Ciclofosfamida (50 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
Fludarabina (50 mg/m2/dia, 3 dias)
Outros nomes:
Timoglobulina (2,5 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
Micofenolato de mofetil (0,25 g/dia)
Outros nomes:
Ruxolitinibe
|
|
Experimental: haplo-HSCT
transplante de células-tronco hematopoiéticas haplo-idênticas
|
Metotrexato
Outros nomes:
Tacrolimo
Outros nomes:
Busulfan (4 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
Ciclofosfamida (50 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
Fludarabina (50 mg/m2/dia, 3 dias)
Outros nomes:
Timoglobulina (2,5 mg/kg/dia, 4 dias)
Outros nomes:
Micofenolato de mofetil (0,25 g/dia)
Outros nomes:
Basiliximabe
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevida geral
Prazo: 2 anos
|
2 anos de sobrevida global
|
2 anos
|
|
Sobrevida livre de talassemia
Prazo: 2 anos
|
2 anos de sobrevida livre de talassemia
|
2 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Enxerto
Prazo: 30 dias
|
Enxerto mieloide no dia +30
|
30 dias
|
|
Mortalidade Relacionada ao Transplante
Prazo: 1 ano
|
Mortalidade relacionada ao transplante em 1 ano
|
1 ano
|
|
Incidência cumulativa de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: 180 dias
|
Doença aguda do enxerto versus hospedeiro no dia +180
|
180 dias
|
|
Incidência Cumulativa de Doença Crônica do Enxerto Contra o Hospedeiro
Prazo: 2 anos
|
Doença crônica do enxerto versus hospedeiro em 2 anos
|
2 anos
|
|
Incidência Cumulativa de Complicações Infecciosas
Prazo: 2 anos
|
Incidência cumulativa de infecções bacterianas, fúngicas e virais em 2 anos
|
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2019
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de maio de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de maio de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de julho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de julho de 2019
Primeira postagem (Real)
5 de julho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de julho de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de julho de 2019
Última verificação
1 de julho de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Talassemia
- beta-talassemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Agentes de Controle Reprodutivo
- Agentes Antituberculares
- Agentes abortivos, não esteróides
- Agentes abortivos
- Antagonistas do ácido fólico
- Antibióticos, Antituberculose
- Inibidores de Calcineurina
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Metotrexato
- Tacrolimo
- Ácido micofenólico
- Busulfan
- Basiliximabe
- Timoglobulina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- GX-HSCT-MT 2019
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Talassemia Major
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneBayerRescindido
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterAtivo, não recrutandoDiagnóstico confirmado de ß-talassemia MajorEstados Unidos
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Assiut UniversityAinda não está recrutando
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Università degli Studi di FerraraConcluído
-
HaEmek Medical Center, IsraelConcluído
-
Cerus CorporationConcluído
-
Bioray LaboratoriesFirst Affiliated Hospital of Guangxi Medical UniversitySuspenso
-
National Taiwan University HospitalRecrutamentoTalassemia MajorTaiwan
-
DisperSol Technologies, LLCConcluídoTalassemia MajorTailândia, Estados Unidos
-
Assiut UniversityConcluído