Hematopoetisk stamcellstransplantation för patienter med thalassemia major: en multicenter, prospektiv klinisk studie
7 augusti 2024 uppdaterad av: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Den enda botande behandlingen för talassemi major är fortfarande ersättningen av den defekta erytropoesen med allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT).
Vi genomför en prospektiv multicenterstudie för att utvärdera effekten av allo-HSCT vid behandling av thalassemia major.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) är ett av de etablerade botande alternativen för talassemi major (TM).
Tidigare studie har förutspått att mer än 90 % av TM-patienter kan överleva efter allo-HSCT med en talassemifri överlevnad (TFS) hos omkring 80 % av dem. Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av allo-HSCT i behandling av talassemi major.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
823
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kina, 510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 20 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnostiserats med thalassemia major.
- Indikation på hematopoetisk stamcellstransplantation.
- En hjärtejektionsfraktion på >50%; normala lungfunktionstester och lungundersökningsresultat; och normal njurfunktion.
Exklusions kriterier:
- Aspartataminotransferasnivåer > 4 gånger den övre gränsen för normalintervallet för vår institutions labbkriterier;
- Okontrollerade bakteriella, virus- eller svampinfektioner;
- Alla andra restriktioner för transplantation.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MSD-HSCT
matchade syskondonatorer hematopoetisk stamcellstransplantation
|
Metotrexat
Andra namn:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagar)
Andra namn:
Cyklofosfamid（50 mg/kg/dag, 4 dagar）
Andra namn:
Fludarabin（50 mg/m2/dag, 3 dagar）
Andra namn:
Tymoglobulin（2,5 mg/kg/dag, 4 dagar）
Andra namn:
cyklosporin A
Andra namn:
Mykofenolatmofetil（0,25g/dag）
Andra namn:
|
|
Experimentell: URD-HSCT
obesläktad hematopoetisk stamcellstransplantation från donator
|
Metotrexat
Andra namn:
Takrolimus
Andra namn:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagar)
Andra namn:
Cyklofosfamid（50 mg/kg/dag, 4 dagar）
Andra namn:
Fludarabin（50 mg/m2/dag, 3 dagar）
Andra namn:
Tymoglobulin（2,5 mg/kg/dag, 4 dagar）
Andra namn:
Mykofenolatmofetil（0,25g/dag）
Andra namn:
|
|
Experimentell: haplo-HSCT
haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation
|
Metotrexat
Andra namn:
Takrolimus
Andra namn:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagar)
Andra namn:
Cyklofosfamid（50 mg/kg/dag, 4 dagar）
Andra namn:
Fludarabin（50 mg/m2/dag, 3 dagar）
Andra namn:
Tymoglobulin（2,5 mg/kg/dag, 4 dagar）
Andra namn:
Mykofenolatmofetil（0,25g/dag）
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total överlevnad
Tidsram: 2 år
|
2-års total överlevnad
|
2 år
|
|
Talassemifri överlevnad
Tidsram: 2 år
|
2-års talassemifri överlevnad
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Engraftment
Tidsram: 30 dagar
|
Myeloidengraftment vid dag +30
|
30 dagar
|
|
Kumulativ incidens av kronisk graft kontra värdsjukdom
Tidsram: 2 år
|
Kronisk graft kontra värdsjukdom efter 2 år
|
2 år
|
|
Kumulativ förekomst av infektionskomplikationer
Tidsram: 2 år
|
Kumulativ incidens av bakteriella, svamp- och virusinfektioner efter 2 år
|
2 år
|
|
Transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 2 år
|
Transplantationsrelaterad dödlighet efter 2 år
|
2 år
|
|
Kumulativ incidens av akut graft-versus-värdsjukdom
Tidsram: 100 dagar
|
Akut graft kontra värdsjukdom vid dag +100
|
100 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
5 juli 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
31 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
31 oktober 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 juli 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 juli 2019
Första postat (Faktisk)
5 juli 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 augusti 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 augusti 2024
Senast verifierad
1 augusti 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hematologiska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Anemi
- Anemi, hemolytisk, medfödd
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Thalassemi
- beta-thalassemi
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Nukleinsyrasynteshämmare
- Enzyminhibitorer
- Antireumatiska medel
- Antimetaboliter, antineoplastiska
- Antimetaboliter
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Antineoplastiska medel, Alkylering
- Alkyleringsmedel
- Myeloablativa agonister
- Dermatologiska medel
- Antibakteriella medel
- Antibiotika, antineoplastiska
- Antifungala medel
- Reproduktionskontrollmedel
- Antituberkulära medel
- Abortframkallande medel, icke-steroida
- Abortmedel
- Folsyraantagonister
- Antibiotika, Antituberkulära
- Calcineurin-hämmare
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Metotrexat
- Takrolimus
- Mykofenolsyra
- Busulfan
- Thymoglobulin
- Cyklosporin
- Cyklosporiner
Andra studie-ID-nummer
- GX-HSCT-MT 2019
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .