Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med Thalassæmi Major: En multicenter, prospektiv klinisk undersøgelse

7. august 2024 opdateret af: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Den eneste helbredende terapi for thalassæmi major er fortsat erstatningen af ​​den defekte erytropoiese med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT). Vi udfører en prospektiv multicenterundersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​allo-HSCT i behandlingen af ​​thalassæmi major.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) er en af ​​de etablerede helbredende muligheder for thalassæmi major (TM). Tidligere undersøgelse har forudsagt, at mere end 90 % af TM-patienter kan overleve efter allo-HSCT med en thalassæmi-fri overlevelse (TFS) hos omkring 80 % af dem. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​allo-HSCT i behandling af thalassæmi major.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

823

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 510515
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med thalassæmi major.
  2. Indikation af hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  3. En hjerteudstødningsfraktion på >50%; normale lungefunktionsprøver og resultater af lungeundersøgelser; og normal nyrefunktion.

Ekskluderingskriterier:

  1. Aspartataminotransferaseniveauer > 4 gange den øvre grænse for normalområdet for vores institutions laboratoriekriterier;
  2. Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner;
  3. Enhver anden begrænsning for transplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MSD-HSCT
matchede søskendedonorer hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Medicin: Methotrexat
Methotrexat
Andre navne:
  • MTX
Medicin: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • Bu
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • Cy
Medicin: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/dag, 3 dage)
Andre navne:
  • Influenza
Medicin: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • ATG
Medicin: cyclosporin A
cyclosporin A
Andre navne:
  • CsA
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil（0,25g/dag）
Andre navne:
  • MMF
Eksperimentel: URD-HSCT
ubeslægtet donorhæmatopoietisk stamcelletransplantation
Medicin: Methotrexat
Methotrexat
Andre navne:
  • MTX
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus
Andre navne:
  • FK506
Medicin: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • Bu
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • Cy
Medicin: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/dag, 3 dage)
Andre navne:
  • Influenza
Medicin: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • ATG
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil（0,25g/dag）
Andre navne:
  • MMF
Eksperimentel: haplo-HSCT
haplo-identisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Medicin: Methotrexat
Methotrexat
Andre navne:
  • MTX
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus
Andre navne:
  • FK506
Medicin: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • Bu
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • Cy
Medicin: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/dag, 3 dage)
Andre navne:
  • Influenza
Medicin: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/dag, 4 dage)
Andre navne:
  • ATG
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil（0,25g/dag）
Andre navne:
  • MMF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
2-års samlet overlevelse
2 år
Thalassæmi-fri overlevelse
Tidsramme: 2 år
2-års thalassæmi-fri overlevelse
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indpodning
Tidsramme: 30 dage
Myeloid engraftment på dag +30
30 dage
Kumulativ forekomst af kronisk graft versus værtssygdom
Tidsramme: 2 år
Kronisk graft versus værtssygdom med 2 år
2 år
Kumulativ forekomst af infektionskomplikationer
Tidsramme: 2 år
Kumulativ forekomst af bakterielle, svampe og virale infektioner med 2 år
2 år
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 2 år
Transplantationsrelateret dødelighed med 2 år
2 år
Kumulativ forekomst af akut graft versus host sygdom
Tidsramme: 100 dage
Akut graft versus værtssygdom på dag +100
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Samarbejdspartnere

Liuzhou Workers Hospital
Peking University People's Hospital
Ruijin Hospital
Xinqiao Hospital of Chongqing
Guilin Medical College
Hainan People's Hospital
The First People's Hospital of Yunnan
LiuZhou People's Hospital
Maoming People's Hospital
Red Cross Hospital of Yulin City
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Affiliated Hospital of Youjiang University of Ethnic Medicine
Wuzhou People's Hospital
Guangxi Autonomous Region People's Hospital
The 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GX-HSCT-MT 2019

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Major Thalassæmi

Kliniske forsøg med Methotrexat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner