Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk u pacientů s thalasémií major: multicentrická prospektivní klinická studie

7. srpna 2024 aktualizováno: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Jedinou kurativní terapií thalassemia major zůstává nahrazení defektní erytropoézy alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT). Provádíme prospektivní multicentrickou studii k vyhodnocení účinnosti allo-HSCT při léčbě thalassemia major.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) je jednou ze zavedených léčebných možností pro thalassemia major (TM). Předchozí studie předpověděla, že více než 90 % pacientů s TM může přežít po allo-HSCT s přežitím bez thalassemie (TFS) u přibližně 80 % z nich. Účelem této studie je vyhodnotit účinnost allo-HSCT v léčba thalassemia major.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

823

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína, 510515
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikována talasémie major.
  2. Indikace transplantace hematopoetických kmenových buněk.
  3. Srdeční ejekční frakce > 50 %; normální plicní funkční testy a výsledky plicních vyšetření; a normální funkci ledvin.

Kritéria vyloučení:

  1. Hladiny aspartátaminotransferázy > 4násobek horní hranice normálního rozmezí pro laboratorní kritéria naší instituce;
  2. Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce;
  3. Jakékoli další omezení pro transplantaci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MSD-HSCT
odpovídající sourozenecké dárce transplantace hematopoetických kmenových buněk
Lék: Methotrexát
Methotrexát
Ostatní jména:
  • MTX
Lék: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Bu
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/den, 3 dny)
Ostatní jména:
  • Chřipka
Lék: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • ATG
Lék: cyklosporin A
cyklosporin A
Ostatní jména:
  • ČsA
Lék: Mykofenolát mofetil
Mykofenolát mofetil (0,25 g/den)
Ostatní jména:
  • MMF
Experimentální: URD-HSCT
transplantace krvetvorných buněk od nepříbuzného dárce
Lék: Methotrexát
Methotrexát
Ostatní jména:
  • MTX
Lék: Takrolimus
Takrolimus
Ostatní jména:
  • FK506
Lék: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Bu
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/den, 3 dny)
Ostatní jména:
  • Chřipka
Lék: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • ATG
Lék: Mykofenolát mofetil
Mykofenolát mofetil (0,25 g/den)
Ostatní jména:
  • MMF
Experimentální: haplo-HSCT
haplo-identická transplantace hematopoetických kmenových buněk
Lék: Methotrexát
Methotrexát
Ostatní jména:
  • MTX
Lék: Takrolimus
Takrolimus
Ostatní jména:
  • FK506
Lék: Busulfan
Busulfan (4 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Bu
Lék: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid (50 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • Cy
Lék: Fludarabin
Fludarabin (50 mg/m2/den, 3 dny)
Ostatní jména:
  • Chřipka
Lék: Thymoglobulin
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/den, 4 dny)
Ostatní jména:
  • ATG
Lék: Mykofenolát mofetil
Mykofenolát mofetil (0,25 g/den)
Ostatní jména:
  • MMF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
2leté celkové přežití
2 roky
Přežití bez thalasémie
Časové okno: 2 roky
2leté přežití bez thalasémie
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení
Časové okno: 30 dní
Myeloidní přihojení v den +30
30 dní
Kumulativní výskyt chronického onemocnění štěpu proti hostiteli
Časové okno: 2 roky
Chronická reakce štěpu proti hostiteli o 2 roky
2 roky
Kumulativní výskyt infekčních komplikací
Časové okno: 2 roky
Kumulativní výskyt bakteriálních, mykotických a virových infekcí za 2 roky
2 roky
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: 2 roky
Úmrtnost související s transplantací do 2 let
2 roky
Kumulativní výskyt akutního onemocnění štěp versus hostitel
Časové okno: 100 dní
Akutní reakce štěpu proti hostiteli v den +100
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Spolupracovníci

Liuzhou Workers Hospital
Peking University People's Hospital
Ruijin Hospital
Xinqiao Hospital of Chongqing
Guilin Medical College
Hainan People's Hospital
The First People's Hospital of Yunnan
LiuZhou People's Hospital
Maoming People's Hospital
Red Cross Hospital of Yulin City
The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Affiliated Hospital of Youjiang University of Ethnic Medicine
Wuzhou People's Hospital
Guangxi Autonomous Region People's Hospital
The 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GX-HSCT-MT 2019

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalassemia Major

Klinické studie na Methotrexát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belarus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit