Hematopoëtische stamceltransplantatie voor patiënten met thalassemie major: een multicenter, prospectief klinisch onderzoek
7 augustus 2024 bijgewerkt door: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
De enige curatieve therapie voor thalassemie major blijft de vervanging van de gebrekkige erytropoëse door allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT).
We voeren een prospectieve multicenter studie uit om de werkzaamheid van allo-HSCT bij de behandeling van thalassemie major te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) is een van de gevestigde curatieve opties voor thalassemie major (TM).
Eerdere studie heeft voorspeld dat meer dan 90% van de TM-patiënten kan overleven na allo-HSCT met een thalassemie-vrije overleving (TFS) bij ongeveer 80% van hen. Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van allo-HSCT in de behandeling van thalassemie major.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
823
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, China, 510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met thalassemie major.
- Indicatie van hematopoietische stamceltransplantatie.
- Een cardiale ejectiefractie van >50%; normale longfunctietesten en resultaten van longonderzoek; en normale nierfunctie.
Uitsluitingscriteria:
- Aspartaataminotransferaseniveaus > 4 maal de bovengrens van het normale bereik voor de laboratoriumcriteria van onze instelling;
- Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfecties;
- Elke andere beperking voor transplantatie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: MSD-HSCT
gematchte broers en zussen donoren hematopoëtische stamceltransplantatie
|
Methotrexaat
Andere namen:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
Cyclofosfamide (50 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
Fludarabine (50 mg/m2/dag, 3 dagen)
Andere namen:
Thymoglobuline (2,5 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
ciclosporine A
Andere namen:
Mycofenolaatmofetil (0,25 g/dag)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: URD-HSCT
hematopoietische stamceltransplantatie van een niet-gerelateerde donor
|
Methotrexaat
Andere namen:
Tacrolimus
Andere namen:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
Cyclofosfamide (50 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
Fludarabine (50 mg/m2/dag, 3 dagen)
Andere namen:
Thymoglobuline (2,5 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
Mycofenolaatmofetil (0,25 g/dag)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: haplo-HSCT
haplo-identieke hematopoietische stamceltransplantatie
|
Methotrexaat
Andere namen:
Tacrolimus
Andere namen:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
Cyclofosfamide (50 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
Fludarabine (50 mg/m2/dag, 3 dagen)
Andere namen:
Thymoglobuline (2,5 mg/kg/dag, 4 dagen)
Andere namen:
Mycofenolaatmofetil (0,25 g/dag)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Algehele overleving van 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Thalassemie-vrije overleving
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar thalassemie-vrije overleving
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Innesteling
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Myeloïde implantatie op dag +30
|
30 dagen
|
|
Cumulatieve incidentie van chronische graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Chronische graft-versus-hostziekte met 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van infectieuze complicaties
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Cumulatieve incidentie van bacteriële, schimmel- en virale infecties na 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Transplantatiegerelateerde sterfte
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Transplantatiegerelateerde sterfte na 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Cumulatieve incidentie van acute Graft Versus Host-ziekte
Tijdsspanne: 100 dagen
|
Acute graft-versus-hostziekte op dag +100
|
100 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 juli 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 juli 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 oktober 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 juli 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 juli 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 juli 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 augustus 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 augustus 2024
Laatst geverifieerd
1 augustus 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Hemoglobinopathieën
- Thalassemie
- bèta-thalassemie
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Anti-infectieuze middelen
- Nucleïnezuursyntheseremmers
- Enzymremmers
- Antireumatische middelen
- Antimetabolieten, antineoplastische
- Antimetabolieten
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Antineoplastische middelen, alkylering
- Alkyleringsmiddelen
- Myeloablatieve agonisten
- Dermatologische middelen
- Antibacteriële middelen
- Antibiotica, antineoplastiek
- Antischimmelmiddelen
- Reproductieve controlemiddelen
- Antituberculeuze middelen
- Afbrekende middelen, niet-steroïde
- Abortieve agenten
- Foliumzuurantagonisten
- Antibiotica, antituberculair
- Calcineurineremmers
- Cyclofosfamide
- Fludarabine
- Methotrexaat
- Tacrolimus
- Mycofenolzuur
- Busulfan
- Thymoglobuline
- Cyclosporine
- Cyclosporines
Andere studie-ID-nummers
- GX-HSCT-MT 2019
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .