Hematopoieettisten kantasolujen siirto potilaille, joilla on suuri talassemia: monikeskus, tuleva kliininen tutkimus
keskiviikko 3. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Talassemia majorin ainoa parantava hoitomuoto on edelleen viallisen erytropoieesin korvaaminen allogeenisellä hematopoieettisella kantasolusiirrolla (allo-HSCT).
Teemme prospektiivisen monikeskustutkimuksen arvioidaksemme allo-HSCT:n tehokkuutta talassemia majorin hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT) on yksi vakiintuneista thalassemia majorin (TM) parantavista vaihtoehdoista.
Aiemmassa tutkimuksessa on ennustettu, että yli 90 % TM-potilaista voi selviytyä allo-HSCT:n jälkeen siten, että noin 80 %:lla heistä on talassemia-free survival (TFS). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida allo-HSCT:n tehokkuutta talassemia majorin hoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
800
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yongrong Lai, MD
- Puhelinnumero: +86（0771）5356510
- Sähköposti: laiyongrong@hotmail.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Qiaochuan Li, MD
- Puhelinnumero: +86（0771）5356510
- Sähköposti: 2402576451@qq.com
Opiskelupaikat
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina, 510515
- Rekrytointi
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Alatutkija:
- Hong Chen, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Yongrong Lai, MD
- Puhelinnumero: +86（0771）5356510
- Sähköposti: laiyongrong@hotmail.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Meiqing Wu, MD
- Puhelinnumero: +86（0771）5356510
- Sähköposti: 453433378@qq.com
-
Alatutkija:
- Jianming Luo, MD
-
Alatutkija:
- Xiaojun Huang, MD
-
Alatutkija:
- Jiong Hu, MD
-
Alatutkija:
- Xiaolin Yin, MD
-
Alatutkija:
- Jinxiong Huang, MD
-
Alatutkija:
- Hongxia Yao, MD
-
Alatutkija:
- Jishi Wang, MD
-
Alatutkija:
- Tonghua Yang, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu talassemia major.
- Hematopoieettisten kantasolujen siirron viite.
- sydämen ejektiofraktio > 50 %; normaalit keuhkojen toimintatestit ja keuhkojen tutkimustulokset; ja normaali munuaisten toiminta.
Poissulkemiskriteerit:
- Aspartaattiaminotransferaasitasot > 4 kertaa laitoksemme laboratoriokriteerien normaalin alueen yläraja;
- Hallitsemattomat bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot;
- Kaikki muut elinsiirtoa koskevat rajoitukset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MSD-HSCT
vastaavien sisarusten luovuttajien hematopoieettinen kantasolusiirto
|
Metotreksaatti
Muut nimet:
Busulfaani (4 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Syklofosfamidi (50 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Fludarabiini (50 mg/m2/vrk, 3 päivää)
Muut nimet:
Tymoglobuliini (2,5 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
syklosporiini A
Muut nimet:
Mykofenolaattimofetiili (0,25 g/vrk)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: URD-HSCT
riippumattoman luovuttajan hematopoieettinen kantasolusiirto
|
Metotreksaatti
Muut nimet:
Takrolimuusi
Muut nimet:
Busulfaani (4 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Syklofosfamidi (50 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Fludarabiini (50 mg/m2/vrk, 3 päivää)
Muut nimet:
Tymoglobuliini (2,5 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Mykofenolaattimofetiili (0,25 g/vrk)
Muut nimet:
Ruksolitinibi
|
|
Kokeellinen: haplo-HSCT
haplo-identtinen hematopoieettinen kantasolusiirto
|
Metotreksaatti
Muut nimet:
Takrolimuusi
Muut nimet:
Busulfaani (4 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Syklofosfamidi (50 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Fludarabiini (50 mg/m2/vrk, 3 päivää)
Muut nimet:
Tymoglobuliini (2,5 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Mykofenolaattimofetiili (0,25 g/vrk)
Muut nimet:
Basiliksimabi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuoden kokonaiseloonjääminen
|
2 vuotta
|
|
Talassemiaton selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuoden talassemiaton selviytyminen
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Siirtyminen
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Myeloosinsiirto päivänä +30
|
30 päivää
|
|
Elinsiirtoihin liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Elinsiirtokuolleisuus 1 vuodella
|
1 vuosi
|
|
Akuutin Graft versus Host -taudin kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 180 päivää
|
Akuutti graft versus host -tauti päivänä +180
|
180 päivää
|
|
Kroonisen Graft versus Host -taudin kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Krooninen siirrännäis-isäntäsairaus 2 vuoden iässä
|
2 vuotta
|
|
Tartuntakomplikaatioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Bakteeri-, sieni- ja virusinfektioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus 2 vuoden kuluttua
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 31. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 31. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. heinäkuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Dermatologiset aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Lisääntymistä säätelevät aineet
- Tuberkulaariset aineet
- Raskaudenkeskeytysaineet, ei-steroidiset
- Abortiagentit
- Foolihappoantagonistit
- Antibiootit, antituberkulaariset
- Kalsineuriinin estäjät
- Syklofosfamidi
- Fludarabiini
- Metotreksaatti
- Takrolimuusi
- Mykofenolihappo
- Busulfaani
- Basiliksimabi
- Tymoglobuliini
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- GX-HSCT-MT 2019
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Major talassemia
-
National Science Council, TaiwanValmisLihasvoima | Pinta EMG | Pectoralis Major | Voiman mittausTaiwan
-
bluebird bioValmis
-
CorrectSequence Therapeutics Co., LtdEi vielä rekrytointiaMajor beeta-talassemiaKiina
-
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical UniversityTuntematon
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterAktiivinen, ei rekrytointiVahvistettu diagnoosi ß-talassemia MajorYhdysvallat
-
Aghia Sophia Children's Hospital of AthensTuntematonAsplenia | β-talassemia MajorKreikka
-
BGI-researchShenzhen Children's HospitalEi vielä rekrytointia
-
University of California, San FranciscoRekrytointiAlfa-talassemia | Major alfa-talassemia | Alfa-talassemia MinorYhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ValmisVariola Major (isorokko)Yhdysvallat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis