Hematopoieettisten kantasolujen siirto potilaille, joilla on suuri talassemia: monikeskus, tuleva kliininen tutkimus
keskiviikko 7. elokuuta 2024 päivittänyt: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Talassemia majorin ainoa parantava hoitomuoto on edelleen viallisen erytropoieesin korvaaminen allogeenisellä hematopoieettisella kantasolusiirrolla (allo-HSCT).
Teemme prospektiivisen monikeskustutkimuksen arvioidaksemme allo-HSCT:n tehokkuutta talassemia majorin hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT) on yksi vakiintuneista thalassemia majorin (TM) parantavista vaihtoehdoista.
Aiemmassa tutkimuksessa on ennustettu, että yli 90 % TM-potilaista voi selviytyä allo-HSCT:n jälkeen siten, että noin 80 %:lla heistä on talassemia-free survival (TFS). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida allo-HSCT:n tehokkuutta talassemia majorin hoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
823
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina, 510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu talassemia major.
- Hematopoieettisten kantasolujen siirron viite.
- sydämen ejektiofraktio > 50 %; normaalit keuhkojen toimintatestit ja keuhkojen tutkimustulokset; ja normaali munuaisten toiminta.
Poissulkemiskriteerit:
- Aspartaattiaminotransferaasitasot > 4 kertaa laitoksemme laboratoriokriteerien normaalin alueen yläraja;
- Hallitsemattomat bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot;
- Kaikki muut elinsiirtoa koskevat rajoitukset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MSD-HSCT
vastaavien sisarusten luovuttajien hematopoieettinen kantasolusiirto
|
Metotreksaatti
Muut nimet:
Busulfaani (4 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Syklofosfamidi (50 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Fludarabiini (50 mg/m2/vrk, 3 päivää)
Muut nimet:
Tymoglobuliini (2,5 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
syklosporiini A
Muut nimet:
Mykofenolaattimofetiili (0,25 g/vrk)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: URD-HSCT
riippumattoman luovuttajan hematopoieettinen kantasolusiirto
|
Metotreksaatti
Muut nimet:
Takrolimuusi
Muut nimet:
Busulfaani (4 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Syklofosfamidi (50 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Fludarabiini (50 mg/m2/vrk, 3 päivää)
Muut nimet:
Tymoglobuliini (2,5 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Mykofenolaattimofetiili (0,25 g/vrk)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: haplo-HSCT
haplo-identtinen hematopoieettinen kantasolusiirto
|
Metotreksaatti
Muut nimet:
Takrolimuusi
Muut nimet:
Busulfaani (4 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Syklofosfamidi (50 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Fludarabiini (50 mg/m2/vrk, 3 päivää)
Muut nimet:
Tymoglobuliini (2,5 mg/kg/vrk, 4 päivää)
Muut nimet:
Mykofenolaattimofetiili (0,25 g/vrk)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuoden kokonaiseloonjääminen
|
2 vuotta
|
|
Talassemiaton selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuoden talassemiaton selviytyminen
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Siirtyminen
Aikaikkuna: 30 päivää
|
Myeloosinsiirto päivänä +30
|
30 päivää
|
|
Kroonisen Graft versus Host -taudin kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Krooninen siirrännäis-isäntäsairaus 2 vuoden iässä
|
2 vuotta
|
|
Tartuntakomplikaatioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Bakteeri-, sieni- ja virusinfektioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus 2 vuoden kuluttua
|
2 vuotta
|
|
Elinsiirtoihin liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Elinsiirtokuolleisuus 2 vuodella
|
2 vuotta
|
|
Akuutin Graft versus Host -taudin kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Akuutti graft versus host -tauti päivänä +100
|
100 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 5. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 31. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. lokakuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 9. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Talassemia
- beeta-talassemia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Dermatologiset aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Lisääntymistä säätelevät aineet
- Tuberkulaariset aineet
- Raskaudenkeskeytysaineet, ei-steroidiset
- Abortiagentit
- Foolihappoantagonistit
- Antibiootit, antituberkulaariset
- Kalsineuriinin estäjät
- Syklofosfamidi
- Fludarabiini
- Metotreksaatti
- Takrolimuusi
- Mykofenolihappo
- Busulfaani
- Tymoglobuliini
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- GX-HSCT-MT 2019
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .