Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for pasienter med thalassemia major: en multisenter, prospektiv klinisk studie
7. august 2024 oppdatert av: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Den eneste kurative behandlingen for thalassemia major er fortsatt erstatning av den defekte erytropoiesen med allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT).
Vi gjennomfører en prospektiv multisenterstudie for å evaluere effekten av allo-HSCT i behandlingen av thalassemia major.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) er en av de etablerte kurative alternativene for thalassemia major (TM).
Tidligere studie har spådd at mer enn 90 % av TM-pasienter kan overleve etter allo-HSCT med en thalassemi-fri overlevelse (TFS) hos rundt 80 % av dem. Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av allo-HSCT i behandling av thalassemia major.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
823
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kina, 510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 20 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med thalassemia major.
- Indikasjon på hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
- En hjerteutdrivningsfraksjon på >50 %; normale lungefunksjonstester og lungeundersøkelsesresultater; og normal nyrefunksjon.
Ekskluderingskriterier:
- Aspartataminotransferasenivåer > 4 ganger øvre grense for normalområdet for vår institusjons laboratoriekriterier;
- Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner;
- Enhver annen restriksjon for transplantasjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MSD-HSCT
matchede søskendonorer hematopoetisk stamcelletransplantasjon
|
Metotreksat
Andre navn:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
Fludarabin (50 mg/m2/dag, 3 dager)
Andre navn:
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
cyklosporin A
Andre navn:
Mykofenolatmofetil (0,25 g/dag)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: URD-HSCT
ubeslektet donor hematopoetisk stamcelletransplantasjon
|
Metotreksat
Andre navn:
Takrolimus
Andre navn:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
Fludarabin (50 mg/m2/dag, 3 dager)
Andre navn:
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
Mykofenolatmofetil (0,25 g/dag)
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: haplo-HSCT
haplo-identisk hematopoetisk stamcelletransplantasjon
|
Metotreksat
Andre navn:
Takrolimus
Andre navn:
Busulfan (4 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
Cyklofosfamid (50 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
Fludarabin (50 mg/m2/dag, 3 dager)
Andre navn:
Thymoglobulin (2,5 mg/kg/dag, 4 dager)
Andre navn:
Mykofenolatmofetil (0,25 g/dag)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
2-års total overlevelse
|
2 år
|
|
Thalassemi-fri overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
2 års thalassemifri overlevelse
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Enpoding
Tidsramme: 30 dager
|
Myeloid engraftment på dag +30
|
30 dager
|
|
Kumulativ forekomst av kronisk graft versus vertssykdom
Tidsramme: 2 år
|
Kronisk graft versus vertssykdom etter 2 år
|
2 år
|
|
Kumulativ forekomst av infeksjonskomplikasjoner
Tidsramme: 2 år
|
Kumulativ forekomst av bakterielle, sopp- og virusinfeksjoner etter 2 år
|
2 år
|
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: 2 år
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet innen 2 år
|
2 år
|
|
Kumulativ forekomst av akutt graft versus vertssykdom
Tidsramme: 100 dager
|
Akutt graft versus vertssykdom på dag +100
|
100 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. juli 2019
Primær fullføring (Faktiske)
31. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. oktober 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
5. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. august 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. august 2024
Sist bekreftet
1. august 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Anemi
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Thalassemi
- beta-thalassemi
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Nukleinsyresyntesehemmere
- Enzymhemmere
- Antirevmatiske midler
- Antimetabolitter, antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Dermatologiske midler
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Reproduktive kontrollmidler
- Antituberkulære midler
- Abortfremkallende midler, ikke-steroide
- Aborterende midler
- Folsyreantagonister
- Antibiotika, Antituberkulær
- Calcineurin-hemmere
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Metotreksat
- Takrolimus
- Mykofenolsyre
- Busulfan
- Thymoglobulin
- Syklosporin
- Syklosporiner
Andre studie-ID-numre
- GX-HSCT-MT 2019
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .