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Trapianto di cellule staminali emopoietiche per pazienti con talassemia major: uno studio clinico prospettico multicentrico

3 luglio 2019 aggiornato da: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
L'unica terapia curativa per la talassemia major rimane la sostituzione dell'eritropoiesi difettosa con il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT). Conduciamo uno studio prospettico multicentrico per valutare l'efficacia dell'allo-HSCT nel trattamento della talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) è una delle opzioni curative stabilite per la talassemia major (TM). Uno studio precedente ha previsto che oltre il 90% dei pazienti affetti da MT può sopravvivere dopo l'allo-HSCT con una sopravvivenza libera da talassemia (TFS) in circa l'80% di essi. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia dell'allo-HSCT nel trattamento della talassemia major.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

800

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Qiaochuan Li, MD
  • Numero di telefono: +86（0771）5356510
  • Email: 2402576451@qq.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina, 510515
        • Reclutamento
        • First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Sub-investigatore:
          • Hong Chen, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Meiqing Wu, MD
          • Numero di telefono: +86（0771）5356510
          • Email: 453433378@qq.com
        • Sub-investigatore:
          • Jianming Luo, MD
        • Sub-investigatore:
          • Xiaojun Huang, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jiong Hu, MD
        • Sub-investigatore:
          • Xiaolin Yin, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jinxiong Huang, MD
        • Sub-investigatore:
          • Hongxia Yao, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jishi Wang, MD
        • Sub-investigatore:
          • Tonghua Yang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di talassemia major.
  2. Indicazione del trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
  3. Una frazione di eiezione cardiaca >50%; normali test di funzionalità polmonare e risultati degli esami polmonari; e la normale funzionalità renale.

Criteri di esclusione:

  1. Livelli di aspartato aminotransferasi > 4 volte il limite superiore dell'intervallo normale per i criteri di laboratorio della nostra istituzione;
  2. Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate;
  3. Qualsiasi altra restrizione per il trapianto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MSD-HSCT
Trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatori di pari livello
Droga: Metotrexato
Metotrexato
Altri nomi:
  • MTX
Droga: Busulfano
Busulfan (4 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • Bu
Droga: Ciclofosfamide
Ciclofosfamide (50 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • Cy
Droga: Fludarabina
Fludarabina (50 mg/m2/giorno, 3 giorni)
Altri nomi:
  • Influenza
Droga: Timoglobulina
Timoglobulina (2,5 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • ATG
Droga: ciclosporina A
ciclosporina A
Altri nomi:
  • Csa
Droga: Micofenolato mofetile
Micofenolato mofetile (0,25 g/giorno)
Altri nomi:
  • MMF
Sperimentale: URD-HSCT
trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore non imparentato
Droga: Metotrexato
Metotrexato
Altri nomi:
  • MTX
Droga: Tacrolimo
Tacrolimo
Altri nomi:
  • FK506
Droga: Busulfano
Busulfan (4 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • Bu
Droga: Ciclofosfamide
Ciclofosfamide (50 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • Cy
Droga: Fludarabina
Fludarabina (50 mg/m2/giorno, 3 giorni)
Altri nomi:
  • Influenza
Droga: Timoglobulina
Timoglobulina (2,5 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • ATG
Droga: Micofenolato mofetile
Micofenolato mofetile (0,25 g/giorno)
Altri nomi:
  • MMF
Droga: Ruxolitinib
Ruxolitinib
Sperimentale: aplo-HSCT
trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche
Droga: Metotrexato
Metotrexato
Altri nomi:
  • MTX
Droga: Tacrolimo
Tacrolimo
Altri nomi:
  • FK506
Droga: Busulfano
Busulfan (4 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • Bu
Droga: Ciclofosfamide
Ciclofosfamide (50 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • Cy
Droga: Fludarabina
Fludarabina (50 mg/m2/giorno, 3 giorni)
Altri nomi:
  • Influenza
Droga: Timoglobulina
Timoglobulina (2,5 mg/kg/giorno, 4 giorni)
Altri nomi:
  • ATG
Droga: Micofenolato mofetile
Micofenolato mofetile (0,25 g/giorno)
Altri nomi:
  • MMF
Droga: Basiliximab
Basiliximab
Altri nomi:
  • Simuletto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni
Sopravvivenza globale a 2 anni
2 anni
Sopravvivenza libera da talassemia
Lasso di tempo: 2 anni
Sopravvivenza libera da talassemia a 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento
Lasso di tempo: 30 giorni
Attecchimento mieloide al giorno +30
30 giorni
Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 1 anno
Mortalità correlata al trapianto entro 1 anno
1 anno
Incidenza cumulativa della malattia acuta del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 180 giorni
Malattia acuta del trapianto contro l'ospite al giorno +180
180 giorni
Incidenza cumulativa della malattia cronica del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 2 anni
Malattia cronica del trapianto contro l'ospite entro 2 anni
2 anni
Incidenza cumulativa di complicanze infettive
Lasso di tempo: 2 anni
Incidenza cumulativa di infezioni batteriche, fungine e virali entro 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Collaboratori

Peking University People's Hospital
Ruijin Hospital
The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University
Hainan General Hospital
The First People's Hospital of Yunnan
Fourth Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
The 923th Hospital of People's Liberation Army
Liuzhou General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2019

Completamento primario (Anticipato)

31 maggio 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

31 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GX-HSCT-MT 2019

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Talassemia Maggiore

Prove cliniche su Metotrexato

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