Trasplante de células madre hematopoyéticas para pacientes con talasemia mayor: un estudio clínico prospectivo multicéntrico
7 de agosto de 2024 actualizado por: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
La única terapia curativa para la talasemia mayor sigue siendo la sustitución de la eritropoyesis defectuosa por trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TPH).
Realizamos un estudio multicéntrico prospectivo para evaluar la eficacia del alo-TPH en el tratamiento de la talasemia mayor.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT) es una de las opciones curativas establecidas para la talasemia mayor (TM).
Un estudio anterior ha predicho que más del 90 % de los pacientes con TM pueden sobrevivir después de un HSCT alogénico con una supervivencia libre de talasemia (TFS) en alrededor del 80 % de ellos. El propósito de este estudio es evaluar la eficacia del HSCT alogénico en el tratamiento de la talasemia mayor.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
823
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Porcelana, 510515
- First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 20 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con talasemia mayor.
- Indicación de trasplante de progenitores hematopoyéticos.
- Una fracción de eyección cardíaca de >50%; pruebas de función pulmonar y resultados del examen pulmonar normales; y función renal normal.
Criterio de exclusión:
- Niveles de aspartato aminotransferasa > 4 veces el límite superior del rango normal para los criterios de laboratorio de nuestra institución;
- Infecciones bacterianas, virales o fúngicas no controladas;
- Cualquier otra restricción para el trasplante.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: MSD-HSCT
trasplante de células madre hematopoyéticas de donantes hermanos compatibles
|
Metotrexato
Otros nombres:
Busulfán (4 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
Ciclofosfamida (50 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
Fludarabina (50 mg/m2/día, 3 días)
Otros nombres:
Timoglobulina (2,5 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
ciclosporina A
Otros nombres:
Micofenolato de mofetilo (0,25 g/día)
Otros nombres:
|
|
Experimental: URD-TPH
trasplante de células madre hematopoyéticas de donante no emparentado
|
Metotrexato
Otros nombres:
Tacrolimus
Otros nombres:
Busulfán (4 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
Ciclofosfamida (50 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
Fludarabina (50 mg/m2/día, 3 días)
Otros nombres:
Timoglobulina (2,5 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
Micofenolato de mofetilo (0,25 g/día)
Otros nombres:
|
|
Experimental: haplo-TPH
trasplante de células madre hematopoyéticas haplo-idénticas
|
Metotrexato
Otros nombres:
Tacrolimus
Otros nombres:
Busulfán (4 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
Ciclofosfamida (50 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
Fludarabina (50 mg/m2/día, 3 días)
Otros nombres:
Timoglobulina (2,5 mg/kg/día, 4 días)
Otros nombres:
Micofenolato de mofetilo (0,25 g/día)
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años
|
Supervivencia global a los 2 años
|
2 años
|
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Supervivencia libre de talasemia
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años de supervivencia libre de talasemia
|
2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Injerto
Periodo de tiempo: 30 dias
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Injerto mieloide en el día +30
|
30 dias
|
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Incidencia acumulada de enfermedad crónica de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 2 años
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Enfermedad crónica de injerto contra huésped a los 2 años
|
2 años
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Incidencia acumulada de complicaciones infecciosas
Periodo de tiempo: 2 años
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Incidencia acumulada de infecciones bacterianas, fúngicas y virales por 2 años
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2 años
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Mortalidad relacionada con los trasplantes
Periodo de tiempo: 2 años
|
Mortalidad relacionada con el trasplante a los 2 años
|
2 años
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Incidencia acumulada de enfermedad injerto contra huésped aguda
Periodo de tiempo: 100 días
|
Enfermedad injerto contra huésped aguda en el día +100
|
100 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Yongrong Lai, MD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de julio de 2019
Finalización primaria (Actual)
31 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
31 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de julio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de julio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
5 de julio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Talasemia
- beta-talasemia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes de control reproductivo
- Agentes antituberculosos
- Agentes abortivos, no esteroideos
- Agentes abortivos
- Antagonistas del ácido fólico
- Antibióticos, Antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Metotrexato
- Tacrolimus
- Ácido micofenólico
- Busulfán
- Timoglobulina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- GX-HSCT-MT 2019
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .