免疫介在性壊死性ミオパシーの被験者におけるジルコプランの安全性と有効性の研究
2022年7月26日 更新者：Ra Pharmaceuticals
免疫介在性壊死性ミオパシーの被験者におけるジルコプランの安全性、忍容性、および有効性を評価するためのフェーズ2、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究
この研究の目的は、免疫介在性壊死性ミオパシー (IMNM) 患者におけるジルコプランの安全性と有効性を評価することです。
対象は、1:1 の比率で無作為化され、0.3 mg/kg ジルコプランまたは一致するプラセボの毎日の SC 用量を 8 週間受けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California Irvine
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida Health Jacksonville
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institute of Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine in Saint Louis
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New York
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Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Northwell Health Neuroscience Institute
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38018
- Wesley Neurology Clinic
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78756
- Austin Neuromuscular Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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London、イギリス、WC1N3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Manchester、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Amsterdam UMC
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Paris、フランス、75013
- Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～71年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- IMNM (Immune-Mediated Necroizing Myopathy) の臨床診断
- -抗3-ヒドロキシ-3-メチル-グルタリル-コエンザイムAレダクターゼ（HMGCR）または抗シグナル認識粒子（SRP）自己抗体の陽性血清学
- -少なくとも1つの近位肢筋肉群における手動筋力テストでの衰弱の臨床的証拠（5段階中グレード4以下）
- スクリーニング時のクレアチンキナーゼ (CK) > 1000 U/L
- -ベースライン前の少なくとも30日間、コルチコステロイドの用量に変化がない、または研究の最初の8週間の間に起こると予想される
- -ベースライン前の少なくとも30日間、用量を含む免疫抑制療法に変化がない、または研究の最初の8週間の間に起こると予想される
除外基準:
- 髄膜炎菌性疾患の病歴
- -スクリーニング前2週間以内の現在または最近の全身性感染症、またはスクリーニング前4週間以内の静脈内（IV）抗生物質を必要とする感染症
- -静脈内免疫グロブリン（IVIG）の最近の開始（つまり、ベースラインの90日以内に投与された最初のサイクル）
- -ベースライン前の90日以内のリツキシマブの使用、または研究中に発生すると予想される
- -ベースライン前の30日以内のスタチンの使用、または研究中に発生すると予想される
- -ベースライン前の4週間以内の血漿交換、または8週間の治療期間中に行われると予想される血漿交換
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.3 mg/kg ジルコプラン
毎日の皮下 (SC) 注射
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毎日の皮下 (SC) 注射
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プラセボコンパレーター：プラセボ
毎日の皮下 (SC) 注射
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毎日の皮下 (SC) 注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血清クレアチンキナーゼ（CK）レベルのベースラインから8週目までの変化率
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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すべての実験室サンプルは、該当する来院時に治験薬を投与する前に入手しました。
CK レベルは、中央研究所によって測定されました。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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治療に伴う有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：ベースライン (1 日目) から主要部分の終了時 (8 週目)
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TEAE は次のように定義されました。
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ベースライン (1 日目) から主要部分の終了時 (8 週目)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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米国リウマチ学会/リウマチに対する欧州リーグ (ACR/EULAR) 反応基準スケールに基づいて、少なくとも最小限の反応を達成した参加者の数
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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ACR/EULAR スケールは、コア セット測定値 (医師、患者、筋炎疾患活動評価ツール (MDAAT)、筋力、健康評価アンケート (HAQ)、筋肉酵素レベル）。
合計改善スコア (範囲 0 ～ 100) は、各コア セット測定値のスコアを合計し、それぞれのコア セット測定値の改善を比較することによって決定されました。
最小限の改善のしきい値は、合計改善スコアが 20 以上であり、スコアが高いほど結果が良好であることを示します。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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トリプル タイムアップ アンド ゴー テスト (3TUG) 時間のベースラインから 8 週目への変更
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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3TUG テストでは、外来参加者が椅子に座った状態から立ち上がり、通常のペースで 3 メートル歩き、向きを変え、椅子に戻り、座った.
この一連の流れを休むことなく3回繰り返し、3TUGのテストタイムは3ラップタイムの平均です。
ベースラインからのマイナスの変化は、より良い結果を示しました。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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近位手動筋力テスト (MMT) スコアのベースラインから 8 週目までの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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近位 MMT は、7 つの筋肉グループ (左右別々に評価) で手動筋力テストを使用して筋力を評価しました。
この研究の合計 MMT スコアは、両側を含めて 0 から 140 の範囲である可能性があります。0 はどの筋肉にも強度がないことを意味し、140 は検査したすべての筋肉に完全な強度があることを意味します。
ベースラインからのマイナスの変化は、より悪い結果を示しました。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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Physician Global Activity Visual Analogue Scale (VAS) スコアのベースラインから 8 週目への変更
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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Physician Global Activity VAS Score は、左端に「活動なし」、右端に「最大活動」と表示された 10 cm の VAS を使用して、参加者の全体的な疾患活動性に対する担当医師の全体的な評価を測定しました。
Physician Global Activity VAS Score は、0 (筋肉外疾患活動がない) から 10 (最大筋外疾患活動) の範囲でした。
ベースラインからのマイナスの変化は、より良い結果を示しています。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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患者のグローバル アクティビティ VAS スコアのベースラインから 8 週目への変化
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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患者全体活動 VAS スコアは、左端に「活動なし」、右端に「最大活動」とラベル付けされた 10 cm の VAS を使用して、治療参加者の全体的な疾患活動の全体評価を測定しました。
患者の全体的な活動の VAS スコアは、0 (筋肉外疾患活動がない) から 10 (筋肉外疾患活動が最大) の範囲でした。
ベースラインからのマイナスの変化は、より良い結果を示しています。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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HAQ スコアのベースラインから 8 週目に変更
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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HAQ には 8 つのセクションがありました: 着替え、起床、食事、ウォーキング、衛生、リーチ、グリップ、アクティビティで、セクションごとに 2 ～ 3 の質問があります。
各セクション内のスコアは、0 (問題なし) から 3 (不可能) の範囲でした。
次に、スコアを合計し、回答されたカテゴリの数で割ることによって、合計 HAQ スコアを計算しました。
この研究の合計 HAQ スコアは 0 ～ 3 の範囲であり、0 は機能障害がないことを意味し、3 は完全な機能障害を意味します。
ベースラインからのマイナスの変化は、より良い結果を示しています。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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MDAAT筋外疾患活動VASスコアのベースラインから8週目への変化
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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MDAAT 筋肉外疾患活動性 VAS スコアは、筋肉外器官系および筋肉の疾患活動性の程度を測定しました。
採点は医師によって行われ、0 (筋外疾患活動がない) から 10 (最大筋外疾患活動) の範囲で行われました。
ベースラインからのマイナスの変化は、より良い結果を示しています。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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慢性疾患治療の機能評価（FACIT） - 疲労スケールスコアのベースラインから8週目への変化
時間枠：ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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FACIT-Fatigue Scale は、過去 1 週間の通常の日常活動における個人の疲労レベルを測定する 13 項目のツールです。
疲労度は、リッカートの 4 点尺度で測定されました。
この研究の FACIT-Fatigue Scale スコアの合計は 0 ～ 52 の範囲であり、0 は参加者が通常の日常活動中に非常に疲労していたことを意味し、52 は参加者が通常の日常活動中にまったく疲労していなかったことを意味します。
ベースラインからのマイナスの変化は、より悪い結果を示しました。
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ベースライン (1 日目) と主要部分の終わり (8 週目)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年11月7日
一次修了 (実際)
2021年3月4日
研究の完了 (実際)
2021年6月14日
試験登録日
最初に提出
2019年7月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年7月17日
最初の投稿 (実際)
2019年7月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月26日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。
治験責任医師は、匿名化された個々の患者レベルのデータと編集済みの治験文書へのアクセスを要求することができます。これには、分析用データセット、研究プロトコル、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。
試験の完了後に試験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できません。
IPD 共有時間枠
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認またはグローバルな開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、未加工のデータセット、分析準備が整ったデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究レポートが含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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