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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Zilucoplan bei Patienten mit immunvermittelter nekrotisierender Myopathie

26. Juli 2022 aktualisiert von: Ra Pharmaceuticals

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Zilucoplan bei Patienten mit immunvermittelter nekrotisierender Myopathie

Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Zilucoplan bei Patienten mit immunvermittelter nekrotisierender Myopathie (IMNM). Die Probanden werden in einem Verhältnis von 1:1 randomisiert, um 8 Wochen lang tägliche SC-Dosen von 0,3 mg/kg Zilucoplan oder ein entsprechendes Placebo zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose von IMNM (Immunvermittelte nekrotisierende Myopathie)
  • Positive Serologie für Autoantikörper gegen 3-Hydroxy-3-methyl-glutaryl-Coenzym A-Reduktase (HMGCR) oder Anti-Signalerkennungspartikel (SRP).
  • Klinischer Nachweis einer Schwäche (≤ Grad 4 von 5) bei manuellen Muskeltests in mindestens einer Muskelgruppe der proximalen Extremitäten
  • Kreatinkinase (CK) von >1000 U/L beim Screening
  • Keine Änderung der Kortikosteroiddosis für mindestens 30 Tage vor Studienbeginn oder voraussichtlich während der ersten 8 Wochen der Studie
  • Keine Änderungen der immunsuppressiven Therapie, einschließlich der Dosis, für mindestens 30 Tage vor Studienbeginn oder voraussichtlich während der ersten 8 Wochen der Studie

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung
  • Aktuelle oder kürzlich aufgetretene systemische Infektion innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening oder Infektion, die intravenöse (IV) Antibiotika innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening erfordert
  • Kürzlicher Beginn einer intravenösen Immunglobulin-Gabe (IVIG) (d. h. der erste Zyklus wurde weniger als 90 Tage vor Baseline verabreicht)
  • Anwendung von Rituximab innerhalb von 90 Tagen vor Studienbeginn oder voraussichtlich während der Studie
  • Statinanwendung innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn oder voraussichtlich während der Studie
  • Plasmaaustausch innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn oder voraussichtlich während des 8-wöchigen Behandlungszeitraums

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 0,3 mg/kg Zilucoplan
Tägliche subkutane (SC) Injektion
Arzneimittel: zilucoplan
Tägliche subkutane (SC) Injektion
Placebo-Komparator: Placebo
Tägliche subkutane (SC) Injektion
Sonstiges: Placebo
Tägliche subkutane (SC) Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Serum-Kreatinkinase (CK)-Spiegel zwischen Baseline und Woche 8
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Alle Laborproben wurden vor der Verabreichung des Studienmedikaments bei entsprechenden Visiten entnommen. Die CK-Werte wurden von einem zentralen Labor gemessen.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) auftrat
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Ende der Hauptportion (Woche 8)

Ein TEAE wurde definiert als:

  • Ein unerwünschtes Ereignis (AE), das nach Beginn der Studienbehandlung auftrat, das zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns nicht vorlag.
  • Ein UE, das nach Behandlungsbeginn an Schwere zunahm, wenn das Ereignis zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns vorhanden war.
Baseline (Tag 1) bis Ende der Hauptportion (Woche 8)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die mindestens ein minimales Ansprechen erzielen, basierend auf der Ansprechkriterienskala des American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR).
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Die ACR/EULAR-Skala verwendete ein auf einer gemeinsamen Analyse basierendes kontinuierliches Modell unter Verwendung der absoluten prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Kernsatzmessungen (Arzt, Patient und Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT), Muskelkraft, Gesundheitsbewertungsfragebogen (HAQ) und Muskel Enzymspiegel). Eine Gesamtverbesserungspunktzahl (Bereich 0–100) wurde durch Summieren der Punktzahlen für jede Kernsatz-Messung und Vergleichen der Verbesserung in jeder jeweiligen Kernsatz-Messung bestimmt. Der Schwellenwert für eine minimale Verbesserung lag bei ≥20 im Gesamtverbesserungswert, wobei höhere Werte ein besseres Ergebnis anzeigen.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Wechsel von Baseline zu Woche 8 in Triple Timed Up and Go Test (3TUG) Time
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Beim 3TUG-Test stand der gehfähige Teilnehmer aus einer sitzenden Position auf einem Stuhl auf, ging 3 Meter in seinem normalen Tempo, drehte sich um, ging zurück zum Stuhl und setzte sich hin. Diese Sequenz wurde 3 Mal ohne Pause wiederholt, und die 3TUG-Testzeit ist der Durchschnitt der 3 Rundenzeiten. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte ein besseres Ergebnis an.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Änderung von Baseline zu Woche 8 im proximalen manuellen Muskeltest (MMT) Score
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Die proximale MMT bewertete die Muskelkraft durch manuelle Muskeltests in 7 Muskelgruppen (linke und rechte Seite getrennt bewertet). Der MMT-Gesamtwert für diese Studie, einschließlich beider Seiten, könnte zwischen 0 und 140 liegen, wobei 0 keine Kraft in irgendeinem Muskel und 140 volle Kraft in allen untersuchten Muskeln bedeutet. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Änderung von Baseline zu Woche 8 im Score der Visuellen Analogskala (VAS) der globalen Aktivität des Arztes
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Der Physician Global Activity VAS Score misst die globale Bewertung der allgemeinen Krankheitsaktivität des Teilnehmers durch den behandelnden Arzt unter Verwendung eines 10-cm-VAS, der am linken Ende mit „keine Aktivität“ und am rechten Ende mit „maximale Aktivität“ gekennzeichnet ist. Der Physician Global Activity VAS Score reichte von 0 (keine extramuskuläre Krankheitsaktivität) bis 10 (maximale extramuskuläre Krankheitsaktivität). Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte ein besseres Ergebnis an.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Änderung von Baseline zu Woche 8 im VAS-Score der globalen Aktivität des Patienten
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Der Patient Global Activity VAS Score misst die globale Bewertung der gesamten Krankheitsaktivität des behandelnden Teilnehmers unter Verwendung eines 10-cm-VAS, der am linken Ende mit „keine Aktivität“ und am rechten Ende mit „maximale Aktivität“ gekennzeichnet ist. Der VAS-Score der globalen Patientenaktivität reichte von 0 (fehlende extramuskuläre Krankheitsaktivität) bis 10 (maximale extramuskuläre Krankheitsaktivität). Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte ein besseres Ergebnis an.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Änderung von Baseline zu Woche 8 im HAQ-Score
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Der HAQ hatte 8 Abschnitte: Anziehen, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Reichweite, Griff und Aktivitäten mit 2 bis 3 Fragen für jeden Abschnitt. Die Bewertung in jedem Abschnitt reichte von 0 (ohne Schwierigkeiten) bis 3 (nicht möglich). Die HAQ-Gesamtbewertung wurde dann berechnet, indem die Bewertungen summiert und durch die Anzahl der beantworteten Kategorien dividiert wurden. Der HAQ-Gesamtwert für diese Studie könnte zwischen 0 und 3 liegen, wobei 0 keine funktionelle Beeinträchtigung und 3 eine vollständige funktionelle Beeinträchtigung bedeutet. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte ein besseres Ergebnis an.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Änderung des MDAAT-VAS-Scores für extramuskuläre Krankheitsaktivität vom Ausgangswert bis Woche 8
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Der MDAAT-VAS-Score für die extramuskuläre Krankheitsaktivität misst den Grad der Krankheitsaktivität von extramuskulären Organsystemen und Muskeln. Die Bewertung wurde vom Arzt vorgenommen und reichte von 0 (fehlende extramuskuläre Krankheitsaktivität) bis 10 (maximale extramuskuläre Krankheitsaktivität). Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte ein besseres Ergebnis an.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Änderung von Baseline zu Woche 8 im Fatigue Scale Score der Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT).
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein 13-Punkte-Tool, das den Ermüdungsgrad einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche misst. Der Grad der Erschöpfung wurde auf einer 4-Punkte-Likert-Skala gemessen. Der Gesamtwert der FACIT-Müdigkeitsskala für diese Studie könnte zwischen 0 und 52 liegen, wobei 0 bedeutet, dass die Teilnehmer während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten sehr müde waren und 52 bedeutet, dass die Teilnehmer während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten überhaupt nicht müde waren. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein schlechteres Ergebnis hin.
Baseline (Tag 1) und Ende der Hauptportion (Woche 8)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RA101495-02.202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder nach Einstellung der globalen Entwicklung und 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden. Prüfer können Zugang zu anonymisierten individuellen Patientendaten und geschwärzten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: analysefertige Datensätze, Studienprotokoll, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten muss unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar. Dieser Plan kann sich ändern, wenn das Risiko einer erneuten Identifizierung von Studienteilnehmern nach Abschluss der Studie als zu hoch eingestuft wird; in diesem Fall und zum Schutz der Teilnehmer würden keine individuellen Patientendaten zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten aus dieser Studie können von qualifizierten Forschern sechs Monate nach Einstellung der Produktzulassung in den USA und/oder Europa oder der globalen Entwicklung sowie 18 Monate nach Abschluss der Studie angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können Zugang zu anonymisierten IPD- und redigierten Studiendokumenten anfordern, die Folgendes umfassen können: Rohdatensätze, analysebereite Datensätze, Studienprotokoll, leeres Fallberichtsformular, kommentiertes Fallberichtsformular, statistischer Analyseplan, Datensatzspezifikationen und klinischer Studienbericht. Vor der Nutzung der Daten müssen Vorschläge von einem unabhängigen Prüfungsgremium unter www.Vivli.org genehmigt werden und eine unterzeichnete Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten muss unterzeichnet werden. Alle Dokumente sind nur in englischer Sprache für einen festgelegten Zeitraum, in der Regel 12 Monate, auf einem passwortgeschützten Portal verfügbar.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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