Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Zilucoplan bij proefpersonen met immuungemedieerde necrotiserende myopathie

26 juli 2022 bijgewerkt door: Ra Pharmaceuticals

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Zilucoplan te evalueren bij proefpersonen met immuungemedieerde necrotiserende myopathie

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van zilucoplan bij patiënten met immuungemedieerde necrotiserende myopathie (IMNM). Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om gedurende 8 weken dagelijkse SC-doses van 0,3 mg/kg zilucoplan of overeenkomende placebo te krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hopital Universitaire Pitie Salpetriere
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 73 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van IMNM (Immune-Mediated Necrotiserende Myopathie)
  • Positieve serologie voor anti-3-hydroxy-3-methyl-glutaryl-co-enzym A-reductase (HMGCR) of anti-signaalherkenningsdeeltjes (SRP) auto-antilichamen
  • Klinisch bewijs van zwakte (≤ graad 4 van 5) bij manuele spiertesten in ten minste één spiergroep van de proximale ledematen
  • Creatinekinase (CK) van >1000 U/L bij screening
  • Geen verandering in dosis corticosteroïden gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan baseline of naar verwachting gedurende de eerste 8 weken van het onderzoek
  • Geen veranderingen in immunosuppressieve therapie, inclusief dosis, gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de baseline of naar verwachting gedurende de eerste 8 weken van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van meningokokkenziekte
  • Huidige of recente systemische infectie binnen 2 weken voorafgaand aan de screening of infectie die intraveneuze (IV) antibiotica vereist binnen 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Recente start van intraveneuze immunoglobuline (IVIG) (d.w.z. eerste cyclus toegediend minder dan 90 dagen voorafgaand aan baseline)
  • Gebruik van rituximab binnen 90 dagen voorafgaand aan de baseline of naar verwachting tijdens het onderzoek
  • Gebruik van statines binnen 30 dagen voorafgaand aan de baseline of naar verwachting tijdens het onderzoek
  • Plasma-uitwisseling binnen 4 weken voorafgaand aan de uitgangswaarde of naar verwachting tijdens de behandelingsperiode van 8 weken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,3 mg/kg zilucoplan
Dagelijkse subcutane (SC) injectie
Geneesmiddel: zilucoplan
Dagelijkse subcutane (SC) injectie
Placebo-vergelijker: Placebo
Dagelijkse subcutane (SC) injectie
Ander: Placebo
Dagelijkse subcutane (SC) injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van baseline tot week 8 in serumcreatinekinase (CK) -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Alle laboratoriummonsters werden verkregen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel bij toepasselijke bezoeken. CK-spiegels werden gemeten door een centraal laboratorium.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Aantal deelnemers dat een tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (TEAE) heeft ervaren
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot einde hoofdgedeelte (week 8)

Een TEAE werd gedefinieerd als:

  • Een bijwerking (AE) die optrad na de start van de studiebehandeling en die niet aanwezig was op het moment van de start van de behandeling.
  • Een bijwerking die na de start van de behandeling in ernst toenam als de gebeurtenis aanwezig was op het moment van de start van de behandeling.
Basislijn (dag 1) tot einde hoofdgedeelte (week 8)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat minimaal minimale respons behaalt op basis van de American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) responscriteriaschaal
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
De ACR/EULAR-schaal maakte gebruik van een op gezamenlijke analyse gebaseerd continu model dat gebruikmaakt van absolute procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in kernwaarden (arts, patiënt en Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT); spierkracht; Health Assessment Questionnaire (HAQ); en spierkracht) enzymwaarden). Een totale verbeteringsscore (bereik 0-100) werd bepaald door de scores voor elke kernsetmaat op te tellen en de verbetering in elke respectieve kernsetmaatregel te vergelijken. De drempel voor minimale verbetering was ≥20 in de totale verbeteringsscore, waarbij hogere scores een beter resultaat aangaven.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Wijziging van basislijn naar week 8 in Triple Timed Up and Go Test (3TUG)-tijd
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Bij de 3TUG-test stond de ambulante deelnemer op vanuit een zittende positie in een stoel, liep 3 meter in zijn normale tempo, draaide zich om, liep terug naar de stoel en ging zitten. Deze reeks werd 3 keer herhaald zonder rust, en de 3TUG-testtijd is het gemiddelde van de 3 rondetijden. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een beter resultaat.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Verandering van basislijn naar week 8 in score voor proximale handmatige spiertesten (MMT).
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
De proximale MMT beoordeelde de spierkracht met behulp van handmatige spiertesten in 7 spiergroepen (linker- en rechterkant afzonderlijk beoordeeld). De totale MMT-score voor dit onderzoek, inclusief beide zijden, kan variëren van 0-140, waarbij 0 betekent dat er geen spierkracht is en 140 volledige kracht in alle onderzochte spieren. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een slechter resultaat.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Verandering van baseline naar week 8 in Physician Global Activity Visual Analogue Scale (VAS) Score
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
De Physician Global Activity VAS Score mat de globale evaluatie van de behandelend arts van de algehele ziekteactiviteit van de deelnemer met behulp van een VAS van 10 cm met het label "geen activiteit" aan de linkerkant en "maximale activiteit" aan de rechterkant. De Physician Global Activity VAS-score varieerde van 0 (afwezigheid van extramusculaire ziekteactiviteit) tot 10 (maximale extramusculaire ziekteactiviteit). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een beter resultaat.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Verandering van basislijn naar week 8 in de VAS-score voor algemene activiteit van de patiënt
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
De Patient Global Activity VAS Score mat de globale evaluatie van de behandelende deelnemer van hun algehele ziekteactiviteit met behulp van een VAS van 10 cm met het label "geen activiteit" aan de linkerkant en "maximale activiteit" aan de rechterkant. De Patient Global Activity VAS-score varieerde van 0 (afwezigheid van extramusculaire ziekteactiviteit) tot 10 (maximale extramusculaire ziekteactiviteit). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een beter resultaat.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Verandering van baseline naar week 8 in HAQ-score
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
De HAQ had 8 onderdelen: aankleden, opstaan, eten, lopen, hygiëne, reiken, grijpen en activiteiten met 2 tot 3 vragen per onderdeel. Scoren binnen elke sectie varieerde van 0 (zonder enige moeite) tot 3 (niet in staat om te doen). De totale HAQ-score werd vervolgens berekend door de scores op te tellen en te delen door het aantal beantwoorde categorieën. De totale HAQ-score voor dit onderzoek kan variëren van 0-3, waarbij 0 geen functionele beperking betekent en 3 volledige functionele beperking betekent. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een beter resultaat.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Verandering van baseline naar week 8 in MDAAT Extramuscular Disease Activity VAS-score
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
De MDAAT extramusculaire ziekteactiviteit VAS-score mat de mate van ziekteactiviteit van extramusculaire orgaansystemen en spieren. De score werd uitgevoerd door de arts en varieerde van 0 (afwezigheid van extramusculaire ziekteactiviteit) tot 10 (maximale extramusculaire ziekteactiviteit). Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een beter resultaat.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
Verandering van baseline naar week 8 in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT) - vermoeidheidsschaalscore
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)
De FACIT-vermoeidheidsschaal is een instrument met 13 items dat de mate van vermoeidheid van een persoon tijdens zijn gebruikelijke dagelijkse activiteiten in de afgelopen week meet. De mate van vermoeidheid werd gemeten op een 4-punts Likertschaal. De totale FACIT-Fatigue Scale-score voor dit onderzoek kan variëren van 0-52, waarbij 0 betekent dat de deelnemers erg vermoeid waren tijdens hun gebruikelijke dagelijkse activiteiten en 52 betekent dat de deelnemers helemaal niet vermoeid waren tijdens hun gebruikelijke dagelijkse activiteiten. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidde op een slechter resultaat.
Basislijn (dag 1) en einde van het hoofdgedeelte (week 8)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 november 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RA101495-02.202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden na productgoedkeuring in de VS en/of Europa, of wanneer de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek. Onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder mogelijk: analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, meestal 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal. Dit plan kan veranderen als wordt vastgesteld dat het risico van heridentificatie van deelnemers aan de studie te hoog is nadat de studie is voltooid; in dit geval en om de deelnemers te beschermen, worden er geen gegevens op individueel patiëntniveau beschikbaar gesteld.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens van dit onderzoek kunnen worden opgevraagd door gekwalificeerde onderzoekers zes maanden nadat de productgoedkeuring in de VS en/of Europa of de wereldwijde ontwikkeling is stopgezet, en 18 maanden na voltooiing van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde IPD en geredigeerde onderzoeksdocumenten, waaronder: onbewerkte datasets, analyseklare datasets, onderzoeksprotocol, blanco casusrapportformulier, geannoteerd casusrapportformulier, statistisch analyseplan, datasetspecificaties en klinisch onderzoeksrapport. Voordat de gegevens worden gebruikt, moeten voorstellen worden goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op www.Vivli.org en er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens worden uitgevoerd. Alle documenten zijn alleen in het Engels beschikbaar voor een vooraf bepaalde tijd, doorgaans 12 maanden, op een met een wachtwoord beveiligd portaal.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op zilucoplan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren