Zilucoplan 在免疫介导坏死性肌病患者中的安全性和有效性研究
2022年7月26日 更新者：Ra Pharmaceuticals
一项评估 Zilucoplan 在免疫介导坏死性肌病受试者中的安全性、耐受性和有效性的 2 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究
该研究的目的是评估 zilucoplan 在免疫介导坏死性肌病 (IMNM) 患者中的安全性和有效性。
受试者将以 1:1 的比例随机接受 0.3 mg/kg zilucoplan 或匹配安慰剂的每日 SC 剂量，持续 8 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75013
- Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California Los Angeles
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Orange、California、美国、92868
- University of California Irvine
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32209
- University of Florida Health Jacksonville
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institute of Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine in Saint Louis
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New York
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Great Neck、New York、美国、11021
- Northwell Health Neuroscience Institute
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43221
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38018
- Wesley Neurology Clinic
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Texas
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Austin、Texas、美国、78756
- Austin Neuromuscular Center
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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London、英国、WC1N3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Manchester、英国、M6 8HD
- Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Amsterdam UMC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- IMNM（免疫介导坏死性肌病）的临床诊断
- 抗 3-羟基-3-甲基-戊二酰辅酶 A 还原酶 (HMGCR) 或抗信号识别颗粒 (SRP) 自身抗体的阳性血清学
- 至少一个近端肢体肌肉群的手动肌肉测试无力的临床证据（≤ 5 级中的 4 级）
- 筛选时肌酸激酶 (CK) >1000 U/L
- 在基线前至少 30 天或预计在研究的前 8 周内皮质类固醇剂量没有变化
- 在基线前至少 30 天或预计在研究的前 8 周期间免疫抑制治疗没有变化，包括剂量
排除标准：
- 脑膜炎球菌病史
- 筛选前 2 周内当前或近期全身感染或筛选前 4 周内感染需要静脉内 (IV) 抗生素
- 最近开始静脉注射免疫球蛋白 (IVIG)（即，第一个周期在基线前不到 90 天给药）
- 基线前 90 天内或预计在研究期间使用利妥昔单抗
- 基线前 30 天内或预计在研究期间使用他汀类药物
- 基线前 4 周内或预计在 8 周治疗期间进行血浆置换
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：0.3 毫克/千克齐鲁普兰
每日皮下 (SC) 注射
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每日皮下 (SC) 注射
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安慰剂比较：安慰剂
每日皮下 (SC) 注射
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每日皮下 (SC) 注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清肌酸激酶 (CK) 水平从基线到第 8 周的百分比变化
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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所有实验室样品均在适用的就诊时在研究药物给药前获得。
CK 水平由中央实验室测量。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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经历治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：基线（第 1 天）到主要部分结束（第 8 周）
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TEAE 被定义为：
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基线（第 1 天）到主要部分结束（第 8 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟 (ACR/EULAR) 反应标准量表获得至少最低反应的参与者人数
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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ACR/EULAR 量表使用基于联合分析的连续模型，该模型使用核心集测量值（医生、患者和肌炎疾病活动评估工具 (MDAAT)；肌肉力量；健康评估问卷 (HAQ)；和肌肉）相对于基线的绝对百分比变化酶水平）。
总改进分数（范围 0-100）是通过对每个核心集度量的分数求和并比较每个相应核心集度量的改进来确定的。
最小改善的阈值为总改善评分≥20，评分越高表明结果越好。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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在三重定时启动测试 (3TUG) 时间中从基线更改为第 8 周
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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3TUG 测试涉及门诊参与者从椅子上的坐姿起身，以正常速度行走 3 米，转身，走回椅子，然后坐下。
这个顺序不间断地重复3次，3TUG测试时间是3圈时间的平均值。
基线的负变化表明结果更好。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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近端徒手肌肉测试 (MMT) 分数从基线到第 8 周的变化
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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近端 MMT 在 7 个肌肉群（左侧和右侧分别评估）中使用手动肌肉测试评估肌肉力量。
这项研究的 MMT 总分（包括两侧）可能在 0-140 之间，其中 0 表示任何肌肉都没有力量，140 表示所有检查的肌肉都充满力量。
基线的负变化表明结果更差。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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医师整体活动视觉模拟量表 (VAS) 评分从基线到第 8 周的变化
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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医师整体活动 VAS 评分使用左端标有“无活动”且右端标有“最大活动”的 10 厘米 VAS 测量治疗医师对参与者整体疾病活动的整体评估。
医师整体活动 VAS 评分范围从 0（没有肌肉外疾病活动）到 10（最大肌肉外疾病活动）。
基线的负变化表示更好的结果。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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患者整体活动 VAS 评分从基线到第 8 周的变化
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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患者整体活动 VAS 评分使用左端标记为“无活动”且右端标记为“最大活动”的 10 厘米 VAS 测量治疗参与者对其整体疾病活动的整体评估。
患者整体活动 VAS 评分范围从 0（没有肌肉外疾病活动）到 10（最大肌肉外疾病活动）。
基线的负变化表示更好的结果。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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HAQ 分数从基线到第 8 周的变化
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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HAQ 有 8 个部分：穿衣、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动，每个部分有 2 到 3 个问题。
每个部分的得分范围从 0（没有任何困难）到 3（无法做到）。
然后通过将分数相加并除以回答的类别数来计算 HAQ 总分。
本研究的 HAQ 总分范围为 0-3，其中 0 表示没有功能障碍，3 表示完全功能障碍。
基线的负变化表示更好的结果。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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MDAAT 肌外疾病活动 VAS 评分从基线到第 8 周的变化
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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MDAAT肌外疾病活动性VAS评分衡量肌外器官系统和肌肉的疾病活动程度。
评分由医生进行，范围从 0（没有肌肉外疾病活动）到 10（最大肌肉外疾病活动）。
基线的负变化表示更好的结果。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) - 疲劳量表评分从基线到第 8 周的变化
大体时间：基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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FACIT-疲劳量表是一个包含 13 个项目的工具，用于测量个人在过去一周日常活动中的疲劳程度。
疲劳程度采用 4 点李克特量表进行测量。
本研究的 FACIT 疲劳量表总分范围为 0-52，其中 0 表示参与者在日常活动中非常疲劳，52 表示参与者在日常活动中一点也不疲劳。
基线的负变化表明结果更差。
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基线（第 1 天）和主要部分结束（第 8 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月7日
初级完成 (实际的)
2021年3月4日
研究完成 (实际的)
2021年6月14日
研究注册日期
首次提交
2019年7月17日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月17日
首次发布 (实际的)
2019年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月26日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在产品在美国和/或欧洲获得批准或全球开发停止后六个月，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求提供来自该试验的数据。
调查人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和编辑过的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文档仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
如果在试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供个人患者级别的数据。
IPD 共享时间框架
在美国和/或欧洲的产品批准或全球开发停止六个月后，以及试验完成后 18 个月，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究协议、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。
在使用数据之前，提案需要通过 www.Vivli.org 上的独立审查小组批准
并且需要执行已签署的数据共享协议。
所有文件仅提供英文版本，并在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 统计分析计划 (SAP)
- 临床研究报告（CSR）
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
济卢科普兰的临床试验
-
Ra Pharmaceuticals, Inc.终止阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)美国, 澳大利亚, 加拿大, 芬兰, 德国, 匈牙利, 新西兰, 英国
-
UCB Biopharma SRL主动，不招人
-
Ra Pharmaceuticals完全的
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UCB Biopharma SRL完全的
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Ra Pharmaceuticals完全的
-
University Hospital, GhentUCB Pharma完全的
-
Ra Pharmaceuticals, Inc.完全的