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Étude d'innocuité et d'efficacité du zilucoplan chez des sujets atteints de myopathie nécrosante à médiation immunitaire

26 juillet 2022 mis à jour par: Ra Pharmaceuticals

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du zilucoplan chez des sujets atteints de myopathie nécrosante à médiation immunitaire

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du zilucoplan chez les patients atteints de myopathie nécrosante à médiation immunitaire (IMNM). Les sujets seront randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir des doses SC quotidiennes de 0,3 mg/kg de zilucoplan ou un placebo correspondant pendant 8 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique de l'IMNM (Myopathie Nécrosante à Médiation Immunitaire)
  • Sérologie positive pour les auto-anticorps anti-3-hydroxy-3-méthyl-glutaryl-coenzyme A réductase (HMGCR) ou anti-particule de reconnaissance du signal (SRP)
  • Preuve clinique de faiblesse (≤ grade 4 sur 5) lors des tests musculaires manuels dans au moins un groupe de muscles des membres proximaux
  • Créatine kinase (CK) de> 1000 U / L au dépistage
  • Aucun changement dans la dose de corticostéroïdes pendant au moins 30 jours avant la ligne de base ou prévu au cours des 8 premières semaines de l'étude
  • Aucun changement dans le traitement immunosuppresseur, y compris la dose, pendant au moins 30 jours avant la ligne de base ou prévu au cours des 8 premières semaines de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de méningococcie
  • Infection systémique actuelle ou récente dans les 2 semaines précédant le dépistage ou infection nécessitant des antibiotiques intraveineux (IV) dans les 4 semaines précédant le dépistage
  • Début récent d'immunoglobuline intraveineuse (IgIV) (c'est-à-dire, premier cycle administré moins de 90 jours avant la ligne de base)
  • Utilisation du rituximab dans les 90 jours précédant le début de l'étude ou prévue pendant l'étude
  • Utilisation de statines dans les 30 jours précédant la ligne de base ou prévue pendant l'étude
  • Échange plasmatique dans les 4 semaines précédant la ligne de base ou prévu au cours de la période de traitement de 8 semaines

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne
Médicament: zilucopplan
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne
Comparateur placebo: Placebo
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne
Autre: Placebo
Injection sous-cutanée (SC) quotidienne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage entre le départ et la semaine 8 dans les niveaux de créatine kinase sérique (CK)
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Tous les échantillons de laboratoire ont été obtenus avant l'administration du médicament à l'étude lors des visites applicables. Les niveaux de CK ont été mesurés par un laboratoire central.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Nombre de participants ayant subi un événement indésirable lié au traitement (TEAE)
Délai: Ligne de base (jour 1) à la fin de la portion principale (semaine 8)

Une TEAE a été définie comme :

  • Un événement indésirable (EI) qui s'est produit après le début du traitement de l'étude et qui n'était pas présent au moment du début du traitement.
  • Un EI dont la sévérité a augmenté après le début du traitement si l'événement était présent au moment du début du traitement.
Ligne de base (jour 1) à la fin de la portion principale (semaine 8)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants qui obtiennent au moins une réponse minimale basée sur l'échelle des critères de réponse de l'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR)
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
L'échelle ACR/EULAR a utilisé un modèle continu basé sur une analyse conjointe utilisant un pourcentage de changement absolu par rapport à la ligne de base dans les mesures de base (médecin, patient et outil d'évaluation de l'activité de la maladie de la myosite (MDAAT) ; force musculaire ; questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ) ; et muscle taux d'enzymes). Un score d'amélioration total (plage de 0 à 100) a été déterminé en additionnant les scores pour chaque mesure de l'ensemble de base et en comparant l'amélioration de chaque mesure de l'ensemble de base respectif. Le seuil d'amélioration minimale était ≥ 20 dans le score d'amélioration total, des scores plus élevés indiquant un meilleur résultat.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Passer de la ligne de base à la semaine 8 dans le temps du test Triple Timed Up and Go (3TUG)
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Le test 3TUG impliquait que le participant ambulatoire se lève d'une position assise sur une chaise, marche à son rythme normal sur 3 mètres, se retourne, revienne à la chaise et s'assied. Cette séquence a été répétée 3 fois sans repos, et le temps du test 3TUG est la moyenne des 3 temps au tour. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait un meilleur résultat.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Changement de la ligne de base à la semaine 8 dans le score du test musculaire manuel proximal (MMT)
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Le MMT proximal a évalué la force musculaire à l'aide de tests musculaires manuels dans 7 groupes musculaires (côtés gauche et droit évalués séparément). Le score total MMT pour cette étude, y compris des deux côtés, pourrait aller de 0 à 140, où 0 signifie aucune force dans aucun muscle et 140 signifie une force complète dans tous les muscles examinés. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait un résultat pire.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Changement de la ligne de base à la semaine 8 du score de l'échelle visuelle analogique (EVA) de l'activité globale du médecin
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Le score EVA de l'activité globale du médecin a mesuré l'évaluation globale par le médecin traitant de l'activité globale de la maladie du participant à l'aide d'un EVA de 10 cm étiqueté "aucune activité" à l'extrémité gauche et "activité maximale" à l'extrémité droite. Le score EVA de l'activité globale du médecin variait de 0 (absence d'activité de la maladie extramusculaire) à 10 (activité maximale de la maladie extramusculaire). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait un meilleur résultat.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Changement de la ligne de base à la semaine 8 du score EVA de l'activité globale du patient
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Le score EVA de l'activité globale du patient mesurait l'évaluation globale par le participant traitant de l'activité globale de sa maladie à l'aide d'un EVA de 10 cm portant la mention « aucune activité » à l'extrémité gauche et « activité maximale » à l'extrémité droite. Le score EVA de l'activité globale du patient variait de 0 (absence d'activité extramusculaire de la maladie) à 10 (activité extramusculaire maximale de la maladie). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait un meilleur résultat.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Changement de la ligne de base à la semaine 8 du score HAQ
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Le HAQ avait 8 sections : s'habiller, se lever, manger, marcher, hygiène, atteindre, saisir et activités avec 2 à 3 questions pour chaque section. La notation dans chaque section variait de 0 (sans aucune difficulté) à 3 (incapable de le faire). Le score HAQ total a ensuite été calculé en additionnant les scores et en divisant par le nombre de catégories répondues. Le score HAQ total pour cette étude pourrait varier de 0 à 3, où 0 signifie aucune altération fonctionnelle et 3 signifie une altération fonctionnelle complète. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait un meilleur résultat.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Changement de la ligne de base à la semaine 8 du score EVA de l'activité de la maladie extramusculaire MDAAT
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Le score VAS de l'activité de la maladie extramusculaire MDAAT mesurait le degré d'activité de la maladie des systèmes d'organes extramusculaires et des muscles. La notation était effectuée par le médecin et variait de 0 (activité extramusculaire absente de la maladie) à 10 (activité extramusculaire maximale de la maladie). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait un meilleur résultat.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
Changement de la ligne de base à la semaine 8 dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - score de l'échelle de fatigue
Délai: Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)
L'échelle FACIT-Fatigue est un outil en 13 items qui mesure le niveau de fatigue d'un individu lors de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée. Le niveau de fatigue a été mesuré sur une échelle de Likert à 4 points. Le score total de l'échelle FACIT-Fatigue pour cette étude pouvait aller de 0 à 52, où 0 signifie que les participants étaient très fatigués pendant leurs activités quotidiennes habituelles et 52 signifie que les participants n'étaient pas du tout fatigués pendant leurs activités quotidiennes habituelles. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indiquait un résultat pire.
Ligne de base (jour 1) et fin de la portion principale (semaine 8)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ra Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 novembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

4 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

14 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2019

Première publication (Réel)

19 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RA101495-02.202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées sur les patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas disponibles.

Délai de partage IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des IPD anonymisés et à des documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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