Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Zilucoplan hos forsøgspersoner med immunmedieret nekrotiserende myopati

26. juli 2022 opdateret af: Ra Pharmaceuticals

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Zilucoplan hos forsøgspersoner med immunmedieret nekrotiserende myopati

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effekten af ​​zilucoplan hos patienter med immunmedieret nekrotiserende myopati (IMNM). Forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage daglige subkutane doser på 0,3 mg/kg zilucoplan eller matchende placebo i 8 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute Of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hopital Universitaire Pitie Salpetriere
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 73 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af IMNM (immunmedieret nekrotiserende myopati)
  • Positiv serologi for anti-3-hydroxy-3-methyl-glutaryl-coenzym A-reduktase (HMGCR) eller anti-signalgenkendelsespartikel (SRP) autoantistoffer
  • Klinisk tegn på svaghed (≤ grad 4 ud af 5) ved manuel muskeltest i mindst én proksimal muskelgruppe
  • Kreatinkinase (CK) på >1000 U/L ved screening
  • Ingen ændring i kortikosteroiddosis i mindst 30 dage før baseline eller forventet at forekomme i løbet af de første 8 uger af undersøgelsen
  • Ingen ændringer i immunsuppressiv behandling, inklusive dosis, i mindst 30 dage før baseline eller forventes at forekomme i løbet af de første 8 uger af undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om meningokoksygdom
  • Aktuel eller nylig systemisk infektion inden for 2 uger før screening eller infektion, der kræver intravenøs (IV) antibiotika inden for 4 uger før screening
  • Nylig påbegyndelse af intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) (dvs. første cyklus administreret mindre end 90 dage før baseline)
  • Rituximab anvendes inden for 90 dage før baseline eller forventes at forekomme under undersøgelsen
  • Statinbrug inden for 30 dage før baseline eller forventes at forekomme under undersøgelsen
  • Plasmaudskiftning inden for 4 uger før baseline eller forventes at forekomme i løbet af den 8-ugers behandlingsperiode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,3 mg/kg zilucoplan
Daglig subkutan (SC) injektion
Medicin: zilucoplan
Daglig subkutan (SC) infektion
Placebo komparator: Placebo
Daglig subkutan (SC) injektion
Andet: Placebo
Daglig subkutan (SC) infektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til uge 8 i serumkreatinkinase (CK) niveauer
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Alle laboratorieprøver blev taget før administration af undersøgelseslægemidlet ved relevante besøg. CK-niveauer blev målt af et centralt laboratorium.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Antal deltagere, der oplevede en behandlings-emergent bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Baseline (dag 1) til slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)

En TEAE blev defineret som:

  • En uønsket hændelse (AE), der opstod efter behandlingsstart, og som ikke var til stede på tidspunktet for behandlingsstart.
  • En AE, der steg i sværhedsgrad efter behandlingsstart, hvis hændelsen var til stede på tidspunktet for behandlingsstart.
Baseline (dag 1) til slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår mindst minimal respons baseret på American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Respons Criteria Scale
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
ACR/EULAR-skalaen brugte en sammenhængende analyse-baseret kontinuerlig model ved brug af absolut procent ændring fra baseline i kernesætmål (læge, patient og Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT); muskelstyrke; Health Assessment Questionnaire (HAQ); og muskel enzymniveauer). En samlet forbedringsscore (interval 0-100) blev bestemt ved at summere scores for hvert kernesætmål og sammenligne forbedringer i hvert respektive kernesætmål. Tærsklen for minimal forbedring var ≥20 i den samlede forbedringsscore med højere score, der indikerer et bedre resultat.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Skift fra baseline til uge 8 i Triple Timed Up and Go Test (3TUG) tid
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
3TUG-testen indebar, at den ambulante deltager rejste sig fra siddende stilling i en stol, gik i deres normale tempo i 3 meter, vendte sig om, gik tilbage til stolen og satte sig ned. Denne sekvens blev gentaget 3 gange uden hvile, og 3TUG testtiden er gennemsnittet af de 3 omgangstider. En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Skift fra baseline til uge 8 i proksimal manuel muskeltestscore (MMT).
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Den proksimale MMT vurderede muskelstyrken ved hjælp af manuel muskeltestning i 7 muskelgrupper (venstre og højre side vurderet separat). Den samlede MMT-score for denne undersøgelse, inklusive begge sider, kunne variere fra 0-140, hvor 0 betyder ingen styrke i nogen muskler og 140 betyder fuld styrke i alle de undersøgte muskler. En negativ ændring fra baseline indikerede et dårligere resultat.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Ændring fra baseline til uge 8 i Physician Global Activity Visual Analogue Scale (VAS)-score
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Physician Global Activity VAS Score målte den behandlende læges globale evaluering af deltagerens samlede sygdomsaktivitet ved hjælp af en 10 cm VAS mærket med "ingen aktivitet" i venstre ende og "maksimal aktivitet" i højre ende. Physician Global Activity VAS-score varierede fra 0 (fraværende ekstramuskulær sygdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sygdomsaktivitet). En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Ændring fra baseline til uge 8 i VAS-score for patientens globale aktivitet
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Patient Global Activity VAS Score målte den behandlende deltagers globale evaluering af deres samlede sygdomsaktivitet ved hjælp af en 10 cm VAS mærket med "ingen aktivitet" i venstre ende og "maksimal aktivitet" i højre ende. Patient Global Activity VAS-score varierede fra 0 (fraværende ekstramuskulær sygdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sygdomsaktivitet). En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Skift fra baseline til uge 8 i HAQ-score
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
HAQ'en havde 8 sektioner: påklædning, stå op, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter med 2 til 3 spørgsmål til hver sektion. Scoring inden for hver sektion varierede fra 0 (uden problemer) til 3 (ikke i stand til at gøre). Den samlede HAQ-score blev derefter beregnet ved at summere scorerne og dividere med antallet af besvarede kategorier. Den samlede HAQ-score for denne undersøgelse kan variere fra 0-3, hvor 0 betyder ingen funktionsnedsættelse og 3 betyder fuldstændig funktionsnedsættelse. En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Ændring fra baseline til uge 8 i MDAAT Extramuscular Disease Activity VAS Score
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
MDAAT ekstramuskulære sygdomsaktivitet VAS-score målte graden af ​​sygdomsaktivitet af ekstramuskulære organsystemer og muskler. Scoringen blev udført af lægen og varierede fra 0 (fraværende ekstramuskulær sygdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sygdomsaktivitet). En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
Ændring fra baseline til uge 8 i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-score for træthedsskala
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)
FACIT-træthedsskalaen er et værktøj med 13 elementer, som målte en persons træthedsniveau under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge. Niveauet af træthed blev målt på en 4-punkts Likert-skala. Den samlede FACIT-træthedsskala-score for denne undersøgelse kunne variere fra 0-52, hvor 0 betyder, at deltagerne var meget trætte under deres sædvanlige daglige aktiviteter, og 52 betyder, at deltagerne slet ikke var trætte under deres sædvanlige daglige aktiviteter. En negativ ændring fra baseline indikerede et dårligere resultat.
Baseline (dag 1) og slutningen af ​​hoveddelen (uge 8)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RA101495-02.202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa, eller global udvikling afbrydes, og 18 måneder efter forsøgets afslutning. Efterforskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau og redigerede forsøgsdokumenter, som kan omfatte: analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i et forudbestemt tidsrum, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal. Denne plan kan ændre sig, hvis risikoen for at genidentificere forsøgsdeltagere vurderes til at være for høj, efter at forsøget er afsluttet; i dette tilfælde og for at beskytte deltagerne ville individuelle data på patientniveau ikke blive gjort tilgængelige.

IPD-delingstidsramme

Data fra dette forsøg kan anmodes om af kvalificerede forskere seks måneder efter produktgodkendelse i USA og/eller Europa eller global udvikling er afbrudt, og 18 måneder efter forsøgets afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiseret IPD og redigerede undersøgelsesdokumenter, som kan omfatte: rå datasæt, analyseklare datasæt, undersøgelsesprotokol, blank caserapportformular, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan, datasætspecifikationer og klinisk undersøgelsesrapport. Forud for brug af dataene skal forslag godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på www.Vivli.org og en underskrevet aftale om datadeling skal udføres. Alle dokumenter er kun tilgængelige på engelsk i en forudbestemt tid, typisk 12 måneder, på en adgangskodebeskyttet portal.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med zilucoplan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner