Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av Zilucoplan hos personer med immunmediert nekrotiserende myopati

26. juli 2022 oppdatert av: Ra Pharmaceuticals

En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av Zilucoplan hos personer med immunmediert nekrotiserende myopati

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av zilucoplan hos pasienter med immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM). Forsøkspersoner vil bli randomisert i forholdet 1:1 for å motta daglige subkutane doser på 0,3 mg/kg zilucoplan eller tilsvarende placebo i 8 uker.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institute Of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hopital Universitaire Pitie Salpetriere
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 73 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av IMNM (Immun-Mediated Necrotizing Myopathy)
  • Positiv serologi for anti-3-hydroksy-3-metyl-glutaryl-koenzym A-reduktase (HMGCR) eller anti-signalgjenkjenningspartikkel (SRP) autoantistoffer
  • Klinisk bevis på svakhet (≤ grad 4 av 5) ved manuell muskeltesting i minst én proksimal muskelgruppe
  • Kreatinkinase (CK) på >1000 U/L ved screening
  • Ingen endring i kortikosteroiddose i minst 30 dager før baseline eller forventet å skje i løpet av de første 8 ukene av studien
  • Ingen endringer i immunsuppressiv behandling, inkludert dose, i minst 30 dager før baseline eller forventet å skje i løpet av de første 8 ukene av studien

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med meningokokksykdom
  • Nåværende eller nylig systemisk infeksjon innen 2 uker før screening eller infeksjon som krever intravenøs (IV) antibiotika innen 4 uker før screening
  • Nylig oppstart av intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) (dvs. første syklus administrert mindre enn 90 dager før baseline)
  • Rituximab-bruk innen 90 dager før baseline eller forventet å skje under studien
  • Statinbruk innen 30 dager før baseline eller forventet å skje under studien
  • Plasmautskifting innen 4 uker før baseline eller forventet å skje i løpet av den 8-ukers behandlingsperioden

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 0,3 mg/kg zilucoplan
Daglig subkutan (SC) injeksjon
Legemiddel: zilucoplan
Daglig subkutan (SC) ineksjon
Placebo komparator: Placebo
Daglig subkutan (SC) injeksjon
Annen: Placebo
Daglig subkutan (SC) ineksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til uke 8 i serumkreatinkinase (CK) nivåer
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Alle laboratorieprøver ble tatt før administrering av studiemedikamentet ved aktuelle besøk. CK-nivåer ble målt av et sentralt laboratorium.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Antall deltakere som opplevde en behandlingsoppstått bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til slutten av hoveddelen (uke 8)

En TEAE ble definert som:

  • En uønsket hendelse (AE) som oppsto etter studiebehandlingsstart som ikke var tilstede på tidspunktet for behandlingsstart.
  • En AE som økte i alvorlighetsgrad etter behandlingsstart hvis hendelsen var tilstede på tidspunktet for behandlingsstart.
Grunnlinje (dag 1) til slutten av hoveddelen (uke 8)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnår minst minimal respons basert på American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Respons Criteria Scale
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
ACR/EULAR-skalaen brukte en sammenhengende analysebasert kontinuerlig modell ved bruk av absolutt prosentvis endring fra baseline i kjernesettmål (lege, pasient og Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT); muskelstyrke; Health Assessment Questionnaire (HAQ); og muskel enzymnivåer). En total forbedringsscore (område 0-100) ble bestemt ved å summere skårer for hvert kjernesettmål og sammenligne forbedring i hvert respektive kjernesettmål. Terskelen for minimal forbedring var ≥20 i total forbedringsskåre med høyere skåre som indikerer et bedre resultat.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Endre fra baseline til uke 8 i Triple Timed Up and Go Test (3TUG) tid
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
3TUG-testen innebar at den ambulerende deltakeren reiste seg fra sittende stilling i en stol, gikk i sitt vanlige tempo i 3 meter, snudde seg, gikk tilbake til stolen og satte seg ned. Denne sekvensen ble gjentatt 3 ganger uten hvile, og 3TUG-testtiden er gjennomsnittet av de 3 rundetidene. En negativ endring fra baseline indikerte et bedre resultat.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Endring fra baseline til uke 8 i proksimal manuell muskeltesting (MMT).
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Den proksimale MMT vurderte muskelstyrken ved hjelp av manuell muskeltesting i 7 muskelgrupper (venstre og høyre side vurdert separat). Den totale MMT-poengsummen for denne studien, inkludert begge sider, kan variere fra 0-140, der 0 betyr ingen styrke i noen muskler og 140 betyr full styrke i alle musklene som er undersøkt. En negativ endring fra baseline indikerte et dårligere resultat.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Endring fra baseline til uke 8 i Physician Global Activity Visual Analogue Scale (VAS)-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Physician Global Activity VAS Score målte den behandlende legens globale evaluering av deltakerens totale sykdomsaktivitet ved å bruke en 10 cm VAS merket med "ingen aktivitet" i venstre ende og "maksimal aktivitet" i høyre ende. Physician Global Activity VAS-score varierte fra 0 (fraværende ekstramuskulær sykdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sykdomsaktivitet). En negativ endring fra baseline indikerte et bedre resultat.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Endring fra baseline til uke 8 i VAS-score for pasientens globale aktivitet
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Patient Global Activity VAS Score målte den behandlende deltakerens globale evaluering av deres totale sykdomsaktivitet ved å bruke en 10 cm VAS merket med "ingen aktivitet" i venstre ende og "maksimal aktivitet" i høyre ende. Patient Global Activity VAS-score varierte fra 0 (fraværende ekstramuskulær sykdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sykdomsaktivitet). En negativ endring fra baseline indikerte et bedre resultat.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Endre fra baseline til uke 8 i HAQ-score
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
HAQ hadde 8 seksjoner: påkledning, stå opp, spise, gå, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter med 2 til 3 spørsmål for hver seksjon. Poengsummen innenfor hver seksjon varierte fra 0 (uten vanskeligheter) til 3 (kan ikke gjøres). Den totale HAQ-skåren ble deretter beregnet ved å summere poengsummene og dele på antall besvarte kategorier. Den totale HAQ-skåren for denne studien kan variere fra 0-3, der 0 betyr ingen funksjonshemming og 3 betyr fullstendig funksjonshemming. En negativ endring fra baseline indikerte et bedre resultat.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Endring fra baseline til uke 8 i MDAAT Extramuscular Disease Activity VAS-score
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
MDAAT ekstramuskulære sykdomsaktivitet VAS-score målte graden av sykdomsaktivitet til ekstramuskulære organsystemer og muskler. Poengsummen ble utført av legen og varierte fra 0 (fraværende ekstramuskulær sykdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sykdomsaktivitet). En negativ endring fra baseline indikerte et bedre resultat.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
Endring fra baseline til uke 8 i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - Fatigue Scale Score
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)
FACIT-Tretthetsskalaen er et 13-elements verktøy som målte en persons nivå av tretthet under deres vanlige daglige aktiviteter den siste uken. Nivået av tretthet ble målt på en 4-punkts Likert-skala. Den totale FACIT-tretthetsskalaen for denne studien kan variere fra 0-52, hvor 0 betyr at deltakerne var veldig slitne under sine vanlige daglige aktiviteter og 52 betyr at deltakerne ikke var trette i det hele tatt under sine vanlige daglige aktiviteter. En negativ endring fra baseline indikerte et dårligere resultat.
Grunnlinje (dag 1) og slutten av hoveddelen (uke 8)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

4. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

14. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

19. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RA101495-02.202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på zilucoplan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Georgia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere