Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti Zilucoplanu u subjektů s imunitně zprostředkovanou nekrotizující myopatií

26. července 2022 aktualizováno: Ra Pharmaceuticals

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti zilucoplanu u subjektů s imunitně zprostředkovanou nekrotizující myopatií

Účelem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost zilukoplanu u pacientů s imunologicky zprostředkovanou nekrotizující myopatií (IMNM). Subjekty budou randomizovány v poměru 1:1, aby dostávaly denní SC dávky 0,3 mg/kg zilukoplanu nebo odpovídající placebo po dobu 8 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Hopital Universitaire Pitie Salpetriere
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute Of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 73 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza IMNM (imunitně zprostředkovaná nekrotizující myopatie)
  • Pozitivní sérologie pro anti-3-hydroxy-3-methyl-glutaryl-koenzym A reduktázu (HMGCR) nebo autoprotilátky proti částicím rozpoznávající signály (SRP)
  • Klinické známky slabosti (≤ stupeň 4 z 5) při manuálním svalovém testování alespoň v jedné svalové skupině proximální končetiny
  • Kreatinkináza (CK) >1000 U/L při screeningu
  • Žádná změna v dávce kortikosteroidů po dobu nejméně 30 dnů před výchozí hodnotou nebo se nepředpokládá, že by nastala během prvních 8 týdnů studie
  • Žádné změny v imunosupresivní léčbě, včetně dávky, po dobu nejméně 30 dnů před výchozím stavem nebo se nepředpokládají, že by nastaly během prvních 8 týdnů studie

Kritéria vyloučení:

  • Meningokokové onemocnění v anamnéze
  • Současná nebo nedávná systémová infekce během 2 týdnů před screeningem nebo infekce vyžadující intravenózní (IV) antibiotika během 4 týdnů před screeningem
  • Nedávné zahájení intravenózního imunoglobulinu (IVIG) (tj. první cyklus podaný méně než 90 dní před výchozí hodnotou)
  • Použití rituximabu během 90 dnů před výchozím stavem nebo se předpokládá, že k němu dojde během studie
  • Použití statinů během 30 dnů před výchozí hodnotou nebo se předpokládá, že k němu dojde během studie
  • Výměna plazmy během 4 týdnů před výchozí hodnotou nebo se očekává, že k ní dojde během 8týdenního léčebného období

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,3 mg/kg zilukoplanu
Denní subkutánní (SC) injekce
Lék: zilucoplan
Denní subkutánní (SC) injekce
Komparátor placeba: Placebo
Denní subkutánní (SC) injekce
Jiný: Placebo
Denní subkutánní (SC) injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna hladin sérové ​​kreatinkinázy (CK) od výchozího stavu do 8. týdne
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Všechny laboratorní vzorky byly získány před podáním studovaného léčiva při příslušných návštěvách. Hladiny CK byly měřeny centrální laboratoří.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Počet účastníků, kteří zažili nežádoucí příhodu vyžadující léčbu (TEAE)
Časové okno: Základní linie (1. den) do konce hlavní části (8. týden)

TEAE byl definován jako:

  • Nežádoucí událost (AE), která se objevila po zahájení studie, která nebyla přítomna v době zahájení léčby.
  • AE, jejíž závažnost se zvýšila po zahájení léčby, pokud byla příhoda přítomna v době zahájení léčby.
Základní linie (1. den) do konce hlavní části (8. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhnou alespoň minimální odpovědi na základě stupnice kritérií odezvy Americké vysoké školy revmatologie/Evropské ligy proti revmatismu (ACR/EULAR)
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Škála ACR/EULAR využívala spojitý model založený na sdružené analýze s použitím absolutních procentuálních změn oproti výchozímu stavu v základních souborech měření (lékař, pacient a nástroj pro hodnocení aktivity myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT); svalová síla; Health Assessment Questionnaire (HAQ); a svaly) hladiny enzymů). Celkové skóre zlepšení (rozsah 0-100) bylo stanoveno sečtením skóre pro každé měření základního souboru a porovnáním zlepšení v každém příslušném měření základního souboru. Prahová hodnota pro minimální zlepšení byla ≥20 v celkovém skóre zlepšení, přičemž vyšší skóre indikovalo lepší výsledek.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Změňte ze základního stavu na týden 8 v Triple Timed Up and Go Test Time (3TUG).
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Test 3TUG zahrnoval ambulantního účastníka vstávání ze sedu na židli, chůzi běžným tempem na 3 metry, otočení se, návrat zpět na židli a posazení se. Tato sekvence byla opakována 3krát bez přestávky a čas testu 3TUG je průměrem časů ze 3 kol. Negativní změna oproti výchozí hodnotě naznačovala lepší výsledek.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Změna skóre ze základního stavu na týden 8 ve skóre proximálního manuálního svalového testování (MMT).
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Proximální MMT hodnotil svalovou sílu pomocí manuálního svalového testování v 7 svalových skupinách (levá a pravá strana hodnocena samostatně). Celkové skóre MMT pro tuto studii, včetně obou stran, by se mohlo pohybovat od 0 do 140, kde 0 znamená žádnou sílu v žádném svalu a 140 znamená plnou sílu ve všech zkoumaných svalech. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačovala horší výsledek.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Změna ze základního stavu na týden 8 ve skóre vizuální analogové stupnice (VAS) lékařské globální aktivity
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Skóre Physician Global Activity VAS Score měřilo celkové hodnocení celkové aktivity onemocnění účastníka ošetřujícím lékařem pomocí 10 cm VAS označeného „žádná aktivita“ na levém konci a „maximální aktivita“ na pravém konci. Skóre Physician Global Activity VAS Score se pohybovalo od 0 (nepřítomná aktivita extramuskulárního onemocnění) do 10 (maximální aktivita extramuskulárního onemocnění). Negativní změna oproti základnímu stavu naznačovala lepší výsledek.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Změna skóre celkové aktivity pacienta VAS z výchozího stavu na týden 8
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Skóre VAS celkové aktivity pacienta měřilo celkové hodnocení celkové aktivity onemocnění léčeného účastníka pomocí 10 cm VAS označeného „žádná aktivita“ na levém konci a „maximální aktivita“ na pravém konci. Globální skóre aktivity pacienta VAS se pohybovalo od 0 (nepřítomná aktivita extramuskulárního onemocnění) do 10 (maximální aktivita extramuskulárního onemocnění). Negativní změna oproti základnímu stavu naznačovala lepší výsledek.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Změna ze základního stavu na týden 8 ve skóre HAQ
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
HAQ měl 8 sekcí: oblékání, vstávání, jídlo, chůze, hygiena, dosah, úchop a činnosti se 2 až 3 otázkami pro každou sekci. Bodování v každé sekci se pohybovalo od 0 (bez jakýchkoli potíží) do 3 (nelze to udělat). Celkové skóre HAQ bylo poté vypočteno sečtením skóre a dělením počtem zodpovězených kategorií. Celkové skóre HAQ pro tuto studii by se mohlo pohybovat v rozmezí 0-3, kde 0 znamená žádné funkční poškození a 3 znamená úplné funkční poškození. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačovala lepší výsledek.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Změna ze základního stavu na 8. týden v MDAAT skóre aktivity extramuskulárního onemocnění VAS
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Skóre MDAAT aktivity extramuskulárního onemocnění VAS měřilo stupeň aktivity onemocnění extramuskulárních orgánových systémů a svalů. Hodnocení provedl lékař a pohybovalo se od 0 (nepřítomná aktivita extramuskulárního onemocnění) do 10 (maximální aktivita extramuskulárního onemocnění). Negativní změna oproti základnímu stavu naznačovala lepší výsledek.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
Změna z výchozího stavu na týden 8 ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre na stupnici únavy
Časové okno: Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)
FACIT-Fatigue Scale je 13-položkový nástroj, který měřil míru únavy jednotlivce během jeho obvyklých denních aktivit za poslední týden. Úroveň únavy byla měřena na 4-bodové Likertově škále. Celkové skóre FACIT-Fatigue Scale pro tuto studii se mohlo pohybovat od 0 do 52, kde 0 znamená, že účastníci byli velmi unaveni během svých obvyklých denních aktivit a 52 znamená, že účastníci nebyli vůbec unaveni během svých obvyklých denních aktivit. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačovala horší výsledek.
Základní linie (1. den) a konec hlavní části (8. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ra Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

4. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

14. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RA101495-02.202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na zilucoplan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit