Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności Zilucoplanu u pacjentów z miopatią martwiczą o podłożu immunologicznym

26 lipca 2022 zaktualizowane przez: Ra Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność preparatu Zilucoplan u pacjentów z miopatią martwiczą o podłożu immunologicznym

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności zilucoplanu u pacjentów z miopatią martwiczą o podłożu immunologicznym (IMNM). Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do codziennych dawek SC 0,3 mg/kg zilucoplanu lub odpowiedniego placebo przez 8 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne IMNM (immunologiczna miopatia martwicza)
  • Pozytywny wynik serologiczny na obecność autoprzeciwciał anty-3-hydroksy-3-metylo-glutarylo-koenzymu A (HMGCR) lub autoprzeciwciał przeciw cząsteczkom rozpoznającym sygnał (SRP)
  • Kliniczne dowody osłabienia (≤ stopnia 4 z 5) w testach manualnych mięśni w co najmniej jednej grupie mięśni proksymalnej kończyny
  • Kinaza kreatynowa (CK) >1000 U/L podczas badania przesiewowego
  • Brak zmian w dawce kortykosteroidów przez co najmniej 30 dni przed punktem wyjściowym lub przewidywana zmiana w ciągu pierwszych 8 tygodni badania
  • Brak zmian w leczeniu immunosupresyjnym, w tym w dawce, przez co najmniej 30 dni przed punktem wyjściowym lub przewidywany w ciągu pierwszych 8 tygodni badania

Kryteria wyłączenia:

  • Historia choroby meningokokowej
  • Obecna lub niedawno przebyta infekcja ogólnoustrojowa w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym lub infekcja wymagająca dożylnego podania antybiotyków w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Niedawne rozpoczęcie dożylnego podawania immunoglobulin (IVIG) (tj. pierwszy cykl podany mniej niż 90 dni przed punktem wyjściowym)
  • Stosowanie rytuksymabu w ciągu 90 dni przed punktem wyjściowym lub przewidywane podczas badania
  • Stosowanie statyn w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym lub przewidywane podczas badania
  • Wymiana osocza w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym lub spodziewana podczas 8-tygodniowego okresu leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 0,3 mg/kg zilukoplanu
Codzienne wstrzyknięcie podskórne (SC).
Lek: zilukoplan
Codzienna infekcja podskórna (SC).
Komparator placebo: Placebo
Codzienne wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inny: Placebo
Codzienna infekcja podskórna (SC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa poziomu kinazy kreatynowej (CK) w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 8
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Wszystkie próbki laboratoryjne pobrano przed podaniem badanego leku podczas odpowiednich wizyt. Poziomy CK były mierzone przez centralne laboratorium.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość początkowa (Dzień 1) do końca Porcji Głównej (Tydzień 8)

TEAE zdefiniowano jako:

  • Zdarzenie niepożądane (AE), które wystąpiło po rozpoczęciu leczenia w ramach badania, które nie występowało w momencie rozpoczęcia leczenia.
  • AE, którego nasilenie nasiliło się po rozpoczęciu leczenia, jeśli zdarzenie było obecne w momencie rozpoczęcia leczenia.
Wartość początkowa (Dzień 1) do końca Porcji Głównej (Tydzień 8)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy uzyskali co najmniej minimalną odpowiedź na podstawie skali kryteriów odpowiedzi American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Skala ACR/EULAR wykorzystywała ciągły model oparty na połączonej analizie, wykorzystujący bezwzględną zmianę procentową w stosunku do wartości wyjściowych w podstawowych zestawach pomiarów (lekarz, pacjent i narzędzie do oceny aktywności choroby związanej z zapaleniem mięśni (MDAAT); siła mięśni; kwestionariusz oceny stanu zdrowia (HAQ); i poziomy enzymów). Całkowity wynik poprawy (zakres 0-100) określono przez zsumowanie wyników dla każdej miary zestawu podstawowego i porównanie poprawy w każdym odpowiednim pomiarze zestawu podstawowego. Próg minimalnej poprawy wynosił ≥20 w całkowitej punktacji poprawy, przy czym wyższe wyniki wskazywały na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Zmiana od linii bazowej do tygodnia 8 w potrójnym czasie testu Up and Go (3TUG).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Test 3TUG polegał na tym, że uczestnik ambulatoryjny wstał z pozycji siedzącej na krześle, przeszedł 3 metry w normalnym tempie, odwrócił się, wrócił do krzesła i usiadł. Ta sekwencja została powtórzona 3 razy bez odpoczynku, a czas testu 3TUG jest średnią z 3 czasów okrążeń. Ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazywała na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 8 w wyniku ręcznego testu mięśni proksymalnych (MMT).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Proksymalny MMT oceniał siłę mięśni za pomocą ręcznego testowania mięśni w 7 grupach mięśni (lewa i prawa strona oceniane oddzielnie). Całkowity wynik MMT dla tego badania, obejmujący obie strony, może mieścić się w zakresie od 0 do 140, gdzie 0 oznacza brak siły w jakimkolwiek mięśniu, a 140 oznacza pełną siłę we wszystkich badanych mięśniach. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazywała na gorszy wynik.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Zmiana od punktu początkowego do 8. tygodnia w skali globalnej aktywności lekarza (VAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Physician Global Activity VAS Score mierzył ogólną ocenę ogólnej aktywności choroby uczestnika przez lekarza prowadzącego za pomocą 10 cm VAS oznaczonego „brak aktywności” na lewym końcu i „maksymalna aktywność” na prawym końcu. Wynik Physician Global Activity VAS wynosił od 0 (brak aktywności choroby pozamięśniowej) do 10 (maksymalna aktywność choroby pozamięśniowej). Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazywała na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Zmiana od punktu początkowego do 8. tygodnia w skali VAS globalnej aktywności pacjenta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Wynik VAS globalnej aktywności pacjenta mierzono ogólną ocenę ogólnej aktywności choroby przez leczącego uczestnika za pomocą 10 cm VAS oznaczonego „brak aktywności” na lewym końcu i „maksymalna aktywność” na prawym końcu. Wynik VAS ogólnej aktywności pacjenta mieścił się w zakresie od 0 (brak aktywności choroby pozamięśniowej) do 10 (maksymalna aktywność choroby pozamięśniowej). Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazywała na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Zmiana od linii podstawowej do tygodnia 8 w wyniku HAQ
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
HAQ składał się z 8 sekcji: ubieranie się, wstawanie, jedzenie, chodzenie, higiena, zasięg, chwyt i czynności z 2 do 3 pytaniami dla każdej sekcji. Punktacja w każdej sekcji wahała się od 0 (bez żadnych trudności) do 3 (nie można tego zrobić). Całkowity wynik HAQ został następnie obliczony przez zsumowanie wyników i podzielenie przez liczbę kategorii, na które udzielono odpowiedzi. Całkowity wynik HAQ dla tego badania może wynosić od 0 do 3, gdzie 0 oznacza brak upośledzenia czynnościowego, a 3 oznacza całkowite upośledzenie czynnościowe. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazywała na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 8 w skali VAS aktywności choroby pozamięśniowej MDAAT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Skala VAS aktywności choroby pozamięśniowej MDAAT mierzyła stopień aktywności choroby pozamięśniowych układów narządów i mięśni. Ocena została przeprowadzona przez lekarza i mieściła się w zakresie od 0 (brak aktywności choroby pozamięśniowej) do 10 (maksymalna aktywność choroby pozamięśniowej). Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazywała na lepszy wynik.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Zmiana od punktu początkowego do 8. tygodnia w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) — punktacja w skali zmęczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)
Skala zmęczenia FACIT to narzędzie składające się z 13 pozycji, które mierzyło indywidualny poziom zmęczenia podczas codziennych czynności w ciągu ostatniego tygodnia. Poziom zmęczenia mierzono w 4-stopniowej skali Likerta. Całkowity wynik w Skali Zmęczenia FACIT dla tego badania może mieścić się w zakresie od 0 do 52, gdzie 0 oznacza, że ​​uczestnicy byli bardzo zmęczeni podczas wykonywania codziennych czynności, a 52 oznacza, że ​​uczestnicy nie byli wcale zmęczeni podczas wykonywania codziennych czynności. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazywała na gorszy wynik.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i koniec głównej porcji (tydzień 8.)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RA101495-02.202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub przerwaniu globalnego rozwoju i 18 miesięcy po zakończeniu badania. Badacze mogą zażądać dostępu do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów i zredagowanych dokumentów próbnych, które mogą obejmować: zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem. Plan ten może ulec zmianie, jeśli ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania zostanie uznane za zbyt wysokie po zakończeniu badania; w takim przypadku oraz w celu ochrony uczestników dane na poziomie poszczególnych pacjentów nie byłyby udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą zażądać danych z tego badania sześć miesięcy po zatwierdzeniu produktu w USA i/lub Europie lub zaprzestaniu globalnego rozwoju oraz 18 miesięcy po zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do zanonimizowanych IChP i zredagowanych dokumentów badawczych, które mogą obejmować: surowe zbiory danych, zestawy danych gotowe do analizy, protokół badania, czysty formularz opisu przypadku, formularz opisu przypadku z adnotacjami, plan analizy statystycznej, specyfikacje zestawu danych i raport z badania klinicznego. Przed wykorzystaniem danych propozycje muszą zostać zatwierdzone przez niezależny zespół recenzentów na stronie www.Vivli.org i podpisana umowa o udostępnianiu danych będzie musiała zostać podpisana. Wszystkie dokumenty są dostępne wyłącznie w języku angielskim przez określony czas, zazwyczaj 12 miesięcy, na portalu chronionym hasłem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na zilukoplan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj