Zilucoplanin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus henkilöillä, joilla on immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia
tiistai 26. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Ra Pharmaceuticals
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Zilucoplanin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida zilucoplanin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia (IMNM).
Koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan päivittäisiä SC-annoksia 0,3 mg/kg zilucoplania tai vastaavaa lumelääkettä 8 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
27
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Amsterdam UMC
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Hopital Universitaire Pitie Salpetriere
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- University of Florida Health Jacksonville
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institute Of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine in Saint Louis
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Northwell Health Neuroscience Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
- Wesley Neurology Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- IMNM:n (immuunivälitteisen nekrotisoivan myopatian) kliininen diagnoosi
- Positiivinen serologia anti-3-hydroksi-3-metyyliglutaryyli-koentsyymi A -reduktaasin (HMGCR) tai signaalintunnistushiukkasten (SRP) autovasta-aineille
- Kliininen näyttö heikkoudesta (≤ aste 4/5) manuaalisessa lihastestauksessa vähintään yhdessä proksimaalisessa raajan lihasryhmässä
- Kreatiinikinaasi (CK) > 1000 U/L seulonnassa
- Kortikosteroidiannoksessa ei ole tapahtunut muutoksia vähintään 30 päivään ennen lähtötasoa tai sen ei odoteta tapahtuvan ensimmäisten 8 tutkimusviikon aikana
- Immunosuppressiivisessa hoidossa, mukaan lukien annos, ei muutoksia vähintään 30 päivään ennen lähtötasoa tai ei odoteta tapahtuvan tutkimuksen ensimmäisten 8 viikon aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Meningokokkitaudin historia
- Nykyinen tai äskettäinen systeeminen infektio 2 viikon sisällä ennen seulontaa tai infektio, joka vaatii suonensisäistä (IV) antibioottia 4 viikon sisällä ennen seulontaa
- Äskettäin aloitettu suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG) annostelu (eli ensimmäinen sykli annettu alle 90 päivää ennen lähtötilannetta)
- Rituksimabia käytetään 90 päivän sisällä ennen lähtötilannetta tai sen odotetaan tapahtuvan tutkimuksen aikana
- Statiinien käyttö 30 päivän sisällä ennen lähtötasoa tai sen odotetaan tapahtuvan tutkimuksen aikana
- Plasmanvaihto 4 viikon sisällä ennen lähtötilannetta tai sen odotetaan tapahtuvan 8 viikon hoitojakson aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 0,3 mg/kg zilucoplan
Päivittäinen ihonalainen (SC) injektio
|
Päivittäinen ihonalainen (SC) inektio
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Päivittäinen ihonalainen (SC) injektio
|
Päivittäinen ihonalainen (SC) inektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin kreatiinikinaasi (CK) -tasojen prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
Kaikki laboratorionäytteet otettiin ennen tutkimuslääkkeen antamista soveltuvilla käynneillä.
CK-tasot mitattiin keskuslaboratoriossa.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
|
Hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) pääannoksen loppuun (viikko 8)
|
TEAE määriteltiin seuraavasti:
|
Lähtötilanne (päivä 1) pääannoksen loppuun (viikko 8)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, jotka saavuttavat vähintään minimivasteen American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) vastekriteeriasteikon perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
ACR/EULAR-asteikko käytti yhteisanalyysiin perustuvaa jatkuvaa mallia, jossa käytettiin absoluuttista prosentuaalista muutosta lähtötilanteesta perusmittauksissa (lääkäri, potilas ja myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT), lihasvoima, Health Assessment Questionnaire (HAQ) ja lihakset entsyymitasot).
Kokonaisparannuksen pistemäärä (alue 0-100) määritettiin laskemalla yhteen kunkin perusjoukon mittarin pisteet ja vertaamalla parannusta kussakin vastaavassa perusjoukon mittauksessa.
Minimaalisen parannuksen kynnys oli ≥20 kokonaisparannuksessa, ja korkeammat pisteet osoittivat parempaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
|
Vaihda perustilanteesta viikkoon 8 kolminkertaisen ajastetun testauksen (3TUG) aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
3TUG-testi sisälsi ambulatorisen osallistujan nousemisen istuma-asennosta tuolissa, kävelemisen normaalivauhtiaan 3 metriä, kääntymisen, kävelemisen takaisin tuolille ja istumaan alas.
Tämä sarja toistettiin 3 kertaa ilman lepoa, ja 3TUG-testiaika on 3 kierrosajan keskiarvo.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti parempaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 proksimaalisen manuaalisen lihastestauksen (MMT) tuloksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
Proksimaalinen MMT arvioi lihasvoimaa manuaalisella lihastestauksella 7 lihasryhmässä (vasen ja oikea puoli arvioitiin erikseen).
Tämän tutkimuksen MMT-pistemäärä molemmilla puolilla voi vaihdella välillä 0-140, missä 0 tarkoittaa, ettei lihaksissa ole voimaa ja 140 tarkoittaa täydellistä voimaa kaikissa tutkituissa lihaksissa.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti huonompaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 lääkärin maailmanlaajuisen toiminnan visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
Physician Global Activity VAS Score mittasi hoitavan lääkärin kokonaisarvion osallistujan sairauden kokonaisaktiivisuudesta käyttämällä 10 cm:n VAS:ia, jossa oli "ei aktiivisuutta" vasemmassa päässä ja "maksimiaktiivisuus" oikeassa päässä.
Physician Global Activity VAS Score vaihteli 0:sta (poissa lihaksenulkoisen sairauden aktiivisuus) 10:een (maksimi ekstramuskulaarisen taudin aktiivisuus).
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti parempaa tulosta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 potilaiden maailmanlaajuisen aktiivisuuden VAS-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
Potilaan kokonaisaktiivisuuden VAS-pistemäärä mittasi hoitavan osallistujan kokonaisarvion heidän kokonaissairausaktiivisuudestaan käyttämällä 10 cm:n VAS:ia, jossa oli merkintä "ei aktiivisuutta" vasemmassa päässä ja "maksimiaktiivisuus" oikeassa päässä.
Potilaan yleisen aktiivisuuden VAS-pisteet vaihtelivat 0:sta (poissa lihaksenulkoisen sairauden aktiivisuus) 10:een (maksimi ekstramuskulaarisen taudin aktiivisuus).
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti parempaa tulosta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
|
Muutos lähtötasosta viikolle 8 HAQ-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
HAQ:ssa oli 8 osiota: pukeutuminen, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit, joissa kussakin osiossa oli 2–3 kysymystä.
Jokaisen osan pisteet vaihtelivat 0:sta (ilman vaikeuksia) 3:een (ei pystynyt tekemään).
HAQ-kokonaispistemäärä laskettiin sitten summaamalla pisteet ja jakamalla vastattujen kategorioiden lukumäärällä.
Tämän tutkimuksen kokonais-HAQ-pistemäärä voi vaihdella välillä 0-3, jossa 0 tarkoittaa, ettei toimintahäiriötä ole ja 3 tarkoittaa täydellistä toimintahäiriötä.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti parempaa tulosta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8 MDAAT:n ekstramuskulaaristen tautien aktiivisuuden VAS-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
MDAAT:n ekstramuskulaarisen sairauden aktiivisuuden VAS-pistemäärä mittasi ekstramuskulaaristen elinjärjestelmien ja lihasten sairauden aktiivisuuden astetta.
Lääkäri suoritti pisteytyksen, ja se vaihteli 0:sta (poissa lihaksenulkoisen sairauden aktiivisuus) 10:een (maksimi ekstramuskulaarisen taudin aktiivisuus).
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti parempaa tulosta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
|
Muutos perustilasta viikkoon 8 kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) - väsymysasteikon pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
FACIT-väsymysasteikko on 13 kohdan työkalu, joka mittasi henkilön väsymystä tavanomaisten päivittäisten toimien aikana kuluneen viikon aikana.
Väsymyksen tasoa mitattiin nelipisteisellä Likert-asteikolla.
Tämän tutkimuksen FACIT-väsymysasteikon kokonaispistemäärä voi vaihdella välillä 0-52, jossa 0 tarkoittaa, että osallistujat olivat erittäin väsyneitä tavanomaisten päivittäisten toimiensa aikana ja 52 tarkoittaa, että osallistujat eivät olleet lainkaan väsyneitä tavanomaisten päivittäisten toimiensa aikana.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoitti huonompaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja pääannoksen loppu (viikko 8)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 7. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. maaliskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. kesäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 19. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. heinäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RA101495-02.202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai sen jälkeen, kun maailmanlaajuinen kehitys on keskeytetty, ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiita tietokokonaisuuksia, tutkimusprotokollaa, selitettyä tapausraporttilomaketta, tilastollista analyysisuunnitelmaa, tietojoukon spesifikaatioita ja kliinisen tutkimuksen raporttia.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritetyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos kokeen osallistujien uudelleentunnistamisen riski todetaan liian suureksi kokeilun päätyttyä; Tässä tapauksessa ja osallistujien suojelemiseksi yksittäisiä potilastason tietoja ei anneta saataville.
IPD-jaon aikakehys
Pätevät tutkijat voivat pyytää tietoja tästä kokeesta kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai maailmanlaajuisen kehityksen lopettamisen jälkeen ja 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin IPD:hen ja muokattuihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakatietojoukot, analyysivalmiit tietojoukot, tutkimusprotokolla, tyhjä tapausraporttilomake, huomautuksilla varustettu tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, tietojoukon spesifikaatiot ja kliinisen tutkimuksen raportti.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattomalta arviointipaneelilta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamista koskeva sopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määritellyn ajan, tyypillisesti 12 kuukauden ajan, salasanalla suojatussa portaalissa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .