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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Zilucoplan in soggetti con miopatia necrotizzante immuno-mediata

26 luglio 2022 aggiornato da: Ra Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Zilucoplan in soggetti con miopatia necrotizzante immuno-mediata

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di zilucoplan in pazienti con miopatia necrotizzante immuno-mediata (IMNM). I soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere dosi SC giornaliere di 0,3 mg/kg di zilucoplan o placebo corrispondente per 8 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Hopital Universitaire Pitie Salpetriere
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institute Of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di IMNM (miopatia necrotizzante immuno-mediata)
  • Sierologia positiva per autoanticorpi anti-3-idrossi-3-metil-glutaril-coenzima A reduttasi (HMGCR) o anti-particella di riconoscimento del segnale (SRP)
  • Evidenza clinica di debolezza (≤ grado 4 su 5) al test muscolare manuale in almeno un gruppo muscolare dell'arto prossimale
  • Creatina chinasi (CK) >1000 U/L allo screening
  • Nessun cambiamento nella dose di corticosteroidi per almeno 30 giorni prima del basale o previsto durante le prime 8 settimane di studio
  • Nessun cambiamento nella terapia immunosoppressiva, inclusa la dose, per almeno 30 giorni prima del basale o previsto durante le prime 8 settimane di studio

Criteri di esclusione:

  • Storia della malattia meningococcica
  • Infezione sistemica in corso o recente entro 2 settimane prima dello screening o infezione che richiede antibiotici per via endovenosa (IV) entro 4 settimane prima dello screening
  • Inizio recente dell'immunoglobulina endovenosa (IVIG) (ovvero, primo ciclo somministrato meno di 90 giorni prima del basale)
  • Uso di rituximab entro 90 giorni prima del basale o previsto durante lo studio
  • Uso di statine entro 30 giorni prima del basale o previsto durante lo studio
  • Scambio plasmatico entro 4 settimane prima del basale o previsto durante il periodo di trattamento di 8 settimane

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 0,3 mg/kg di zilucoplan
Iniezione giornaliera sottocutanea (SC).
Droga: zilucoplan
Iniezione giornaliera sottocutanea (SC).
Comparatore placebo: Placebo
Iniezione giornaliera sottocutanea (SC).
Altro: Placebo
Iniezione giornaliera sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 8 nei livelli sierici di creatina chinasi (CK).
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Tutti i campioni di laboratorio sono stati ottenuti prima della somministrazione del farmaco in studio alle visite applicabili. I livelli di CK sono stati misurati da un laboratorio centrale.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Numero di partecipanti che hanno sperimentato un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1) alla fine della porzione principale (settimana 8)

Un TEAE è stato definito come:

  • Un evento avverso (AE) che si è verificato dopo l'inizio del trattamento in studio che non era presente al momento dell'inizio del trattamento.
  • Un evento avverso la cui gravità è aumentata dopo l'inizio del trattamento se l'evento era presente al momento dell'inizio del trattamento.
Dal basale (giorno 1) alla fine della porzione principale (settimana 8)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che ottengono almeno una risposta minima in base alla scala dei criteri di risposta dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
La scala ACR/EULAR utilizzava un modello continuo basato sull'analisi congiunta utilizzando la variazione percentuale assoluta rispetto al basale nelle misure del set di base (medico, paziente e Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT); forza muscolare; Health Assessment Questionnaire (HAQ); e muscolo livelli enzimatici). Un punteggio di miglioramento totale (intervallo 0-100) è stato determinato sommando i punteggi per ciascuna misura del set di base e confrontando il miglioramento in ciascuna rispettiva misura del set di base. La soglia per il miglioramento minimo era ≥20 nel punteggio di miglioramento totale con punteggi più alti che indicavano un risultato migliore.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Passaggio dal basale alla settimana 8 nel tempo di Triple Timed Up and Go Test (3TUG).
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Il test 3TUG ha coinvolto il partecipante ambulatoriale che si alzava da una posizione seduta su una sedia, camminava al ritmo normale per 3 metri, si girava, tornava alla sedia e si sedeva. Questa sequenza è stata ripetuta 3 volte senza sosta e il tempo del test 3TUG è la media dei 3 tempi sul giro. Una variazione negativa rispetto al basale indicava un risultato migliore.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Modifica dal basale alla settimana 8 nel punteggio del test muscolare manuale prossimale (MMT).
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Il MMT prossimale ha valutato la forza muscolare utilizzando test muscolari manuali in 7 gruppi muscolari (lato sinistro e destro valutati separatamente). Il punteggio MMT totale per questo studio, comprensivo di entrambi i lati, potrebbe variare da 0 a 140, dove 0 significa nessuna forza in nessun muscolo e 140 significa piena forza in tutti i muscoli esaminati. Una variazione negativa rispetto al basale indicava un risultato peggiore.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Modifica dal basale alla settimana 8 nel punteggio della scala analogica visiva (VAS) dell'attività globale del medico
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Il punteggio VAS dell'attività globale del medico ha misurato la valutazione globale del medico curante dell'attività complessiva della malattia del partecipante utilizzando un VAS di 10 cm etichettato con "nessuna attività" all'estremità sinistra e "attività massima" all'estremità destra. Il punteggio VAS dell'attività globale del medico variava da 0 (attività di malattia extramuscolare assente) a 10 (attività di malattia extramuscolare massima). Una variazione negativa rispetto al basale indicava un risultato migliore.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Modifica dal basale alla settimana 8 nel punteggio VAS dell'attività globale del paziente
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Il punteggio VAS dell'attività globale del paziente ha misurato la valutazione globale del partecipante al trattamento della sua attività complessiva della malattia utilizzando un VAS di 10 cm etichettato con "nessuna attività" all'estremità sinistra e "attività massima" all'estremità destra. Il punteggio VAS dell'attività globale del paziente variava da 0 (assenza di attività extramuscolare della malattia) a 10 (massima attività extramuscolare della malattia). Una variazione negativa rispetto al basale indicava un risultato migliore.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Modifica dal basale alla settimana 8 nel punteggio HAQ
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
L'HAQ aveva 8 sezioni: vestirsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, portata, presa e attività con 2 o 3 domande per ogni sezione. Il punteggio all'interno di ogni sezione variava da 0 (senza alcuna difficoltà) a 3 (impossibile farlo). Il punteggio HAQ totale è stato quindi calcolato sommando i punteggi e dividendo per il numero di categorie a cui è stata data risposta. Il punteggio HAQ totale per questo studio potrebbe variare da 0 a 3, dove 0 significa nessuna compromissione funzionale e 3 significa completa compromissione funzionale. Una variazione negativa rispetto al basale indicava un risultato migliore.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Modifica dal basale alla settimana 8 nel punteggio VAS dell'attività della malattia extramuscolare MDAAT
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Il punteggio VAS dell'attività della malattia extramuscolare MDAAT ha misurato il grado di attività della malattia dei sistemi di organi extramuscolari e del muscolo. Il punteggio è stato eseguito dal medico e variava da 0 (attività di malattia extramuscolare assente) a 10 (attività di malattia extramuscolare massima). Una variazione negativa rispetto al basale indicava un risultato migliore.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
Variazione dal basale alla settimana 8 nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-punteggio della scala della fatica
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)
La scala FACIT-Fatigue è uno strumento di 13 item che misura il livello di affaticamento di un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Il livello di affaticamento è stato misurato su una scala Likert a 4 punti. Il punteggio totale della scala FACIT-Fatigue per questo studio potrebbe variare da 0 a 52, dove 0 significa che i partecipanti erano molto affaticati durante le loro normali attività quotidiane e 52 significa che i partecipanti non erano affatto affaticati durante le loro normali attività quotidiane. Una variazione negativa rispetto al basale indicava un risultato peggiore.
Basale (giorno 1) e fine della porzione principale (settimana 8)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

4 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

14 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RA101495-02.202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di singolo paziente e documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione di casi annotati, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificare i partecipanti allo studio è ritenuto troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati dei singoli pazienti non sarebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'interruzione dell'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dell'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimi e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso in bianco, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere eseguito un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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